Ostra białaczka szpikowa (AML) jest nowotworem krwi, który dotyka osoby w każdym wieku. Komórki szpiku mnożą się niepowstrzymanie - jest ich więcej, niż zdrowych komórek. Pojawiają się zagrażające życiu infekcje i krwawienie.

Powszechnie stosowane terapie nie zmieniły się od ponad 30 lat. Leczenie AML często wymaga miesięcy intensywnej chemioterapii i długotrwałego pobytu w szpitalu, zaś większości chorych nie udaje się wyleczyć.

Jak wykazali naukowcy z Wellcome Sanger Institute, University of Cambridge oraz University of Nottingham, SPHINX31 - będący aktywnym składnikiem kropli do oczu mających przeciwdziałać rozwojowi nieprawidłowych naczyń w siatkówce oka - wykazał obiecujące działanie w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Hamując działanie ważnego dla rozwoju białaczki genu SRPK1, a pośrednio - także genu BRD4, składnik ten może niszczyć nieprawidłowe komórki, nie szkodząc prawidłowym.

SRPK1 bierze udział w tak zwanym splicingu RNA, procesie, który poprzez usuniecie niekodujących fragmentów przygotowuje RNA do "przetłumaczenia" przy wytwarzaniu niezbędnych do wzrostu i namnażania się komórek białek. Dlatego jest tak ważny zarówno w przypadku nieprawidłowo rosnących naczyń krwionośnych, jak i komórek białaczkowych.

Badania laboratoryjne przeprowadzono na myszach, którym wszczepione zostały komórki ludzkiej białaczki. Rozwój komórek AML został w znacznym stopniu zahamowany, a u myszy nie pojawiły się widoczne efekty uboczne.

Zdaniem autorów w podobny sposób można by leczyć także inne nowotwory, w których kluczową rolę odgrywają geny SRPK1 oraz BRD4, na przykład raku piersi z przerzutami. Na razie jednak potrzebne są dalsze badania nad bezpieczeństwem i skutecznością potencjalnej terapii.

Autor: Paweł Wernicki

• OSTRA BIAŁACZKA SZPIKOWA