Wojciech Kuta/Rynek Zdrowia | 03-10-2018 19:56

Radosław Sierpiński: wspierając polskich badaczy bardzo pomagamy pacjentom

- Z punktu widzenia całego systemu ochrony zdrowia, niekomercyjne badania kliniczne mają wręcz kluczowe znaczenie. Państwo nie może bowiem pozbawiać określonych grup pacjentów dostępu do terapii tylko dlatego, że system nie wypracował mechanizmów wdrażania do praktyki klinicznej „nierentownych” metod leczenia - mówi dr Radosław Sierpiński, doradca i pełnomocnik ministra zdrowia ds. utworzenia Agencji Badań Medycznych.

dr Radosław Sierpiński, doradca i pełnomocnik ministra zdrowia ds. utworzenia Agencji Badań Medycznych; FOT. PTWP

Rynek Zdrowia: - Czy w Polsce trzeba tworzyć kolejną - oprócz Narodowego Centrum Nauki i Narodowego Centrum Badań i Rozwoju - instytucję, zajmującą się finansowaniem prac badawczych?
Dr Radosław Sierpiński: - Liczyliśmy się z tym, że powstanie jakiejkolwiek nowej agencji rządowej w tym obszarze - chociażby ze względu na pewne wydatki z budżetu państwa, jakie się z tym wiążą - może być przez niektóre osoby czy środowiska kontestowane. To zrozumiałe - nadal jesteśmy krajem na dorobku i każdą złotówkę musimy dokładnie oglądać.

Z drugiej strony, jeszcze jako naukowcy i badacze obserwowaliśmy z panem ministrem Łukaszem Szumowskim, jak bardzo brakuje w naszym kraju dobrego, sprawnego narzędzia służącego wdrażaniu istniejącej technologii medycznej do systemu. Narodowe Centrum Nauki zajmuje się badaniami podstawowymi i robi to efektywnie. Z kolei celem resortu nauki przy powoływaniu do życia Narodowego Centrum Badań i Rozwoju było dalsze rozwijanie danej technologii.

Kiedy jednak taka technologia już powstanie, nie ma jasnego mechanizmu wprowadzania jej na rynek, zwłaszcza w naukach medycznych, mających swoją odrębną specyfikę, związaną między innymi z badaniami klinicznymi wysokich faz z udziałem ludzi. Kwestie dotyczące bezpieczeństwa terapii stanowią, z oczywistych względów, bardzo delikatną materię.

Dlatego powinna istnieć wyspecjalizowana jednostka, która - także z punktu widzenia inwestycji systemu w nowe technologie medyczne - byłaby w swoim działaniu bardzo efektywna. Chcemy więc powołać Agencję Badań Medycznych, która pozwoli na wdrażanie nowych technologii na rynek badań medycznych, a tym samym pozwoli pacjentom realnie korzystać z innowacyjnych metod leczenia. Takiej instytucji bardzo w Polsce brakuje. Następnym ogniwem w tym łańcuchu jest Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, oceniająca jednak już istniejącą technologię, wskazując m.in., czy powinniśmy ją refundować.

Czytaj także: Agencja Badań Medycznych nie przejmie kompetencji już działających instytucji

- Pojawiły się opinie, że, być może - zamiast tworzenia nowej agencji - warto zatrudnić dodatkowe osoby np. w AOTMiT, NFZ lub NCBiR.
- Takiego rozwiązania nie braliśmy pod uwagę, chociażby dlatego, że Agencja Badań Medycznych będzie miała zupełnie inne kompetencje oraz zadania niż już działające instytucje. AOTMiT nie może inicjować badań naukowych. Zadaniem tej agencji jest, między innymi, ocenianie - na podstawie międzynarodowej literatury oraz wyników już dostępnych badań klinicznych prowadzonych przez firmy farmaceutyczne - czy dana terapia powinna być refundowana, czy nie. Natomiast ABM to jednostka inicjująca badania nad rozwojem nowych technologii medycznych. Agencja ta umożliwi wdrażanie konkretnych rozwiązań, w zależności od potrzeb naszego systemu opieki zdrowotnej.

- Dotyczyć to będzie nie tylko leków, ale również wyrobów medycznych?
- Tak, chcemy, aby ABM była partnerem zarówno dla przemysłu farmaceutycznego, jak i branży wyrobów medycznych. Jednym z trzech głównych grup zadań Agencji Badań Medycznych będzie prowadzenie analiz systemowych. Obecnie, z pozycji decydentów w Ministerstwie Zdrowia, nie dysponujemy wystarczającymi narzędziami analitycznymi pozwalającymi w jak najbardziej optymalny sposób dysponowania ogromnymi nakładami finansowymi, czyli pieniędzmi podatników przeznaczanymi na opiekę zdrowotną.

Dzisiaj dużo mówi się o medycynie opartej na wartościach i efektach terapii - m.in. o koncepcji Value Based Health Care. Tymczasem w Polsce minister zdrowia nie dysponuje możliwością zlecenia konkretnej analizy, pokazującej m.in., jak określone środki finansowe zainwestowane w daną technologię medyczną wpłyną na rozwój naszego systemu ochrony zdrowia i populację naszego kraju.

- Przejdźmy do kolejnej grupy zadań ABM, czyli niekomercyjnych badań klinicznych. Czy nowa agencja będzie niejako weryfikować w ten sposób rekomendacje już wydane przez prezesa AOTMiT?
- Nie ująłbym tych celów ABM w taki sposób. AOTMiT ocena daną technologię na podstawie istniejących badań i bardzo konkretnych wskazań. Jeśli natomiast badacze chcieliby rozszerzyć te wskazania - na przykład o inne grupy wiekowe chorych - bo podejrzewają, że dana terapia sprawdzi się w także w kolejnych wskazaniach, wówczas AOTMiT nie ma możliwości ani kompetencji, by podjąć się takiego zadania. Z kolei firmy farmaceutyczne nie zrealizują takich badań, ponieważ - np. w odniesieniu do wielu chorób rzadkich czy wąskich wskazań w pediatrii - nie jest to opłacalne.

Jednak z punktu widzenia całego systemu ochrony zdrowia, takie badania mają wręcz kluczowe znaczenie. Państwo nie może bowiem pozbawiać określonych grup pacjentów dostępu do terapii tylko dlatego, że system nie wypracował mechanizmów wdrażania do praktyki klinicznej „nierentownych” metod leczenia.

Niekomercyjne badania kliniczne realizowane przez ABM pozwolą sprawdzić daną technologię w warunkach polskiego systemu ochrony zdrowia zanim będziemy rozważać jej ewentualną refundację i taryfikację. Tym samym już na tym etapie umożliwimy pacjentom korzystanie z najnowszych terapii nie dla zysku finansowego, ale dla korzyści, jakie odniesie cały system opieki zdrowotnej.

- Trzecim polem działania ABM będzie przyznawanie grantów na prowadzenie badań nad nowymi technologiami medycznym. W uzasadnieniu projektu ustawy, zakres podmiotów, które będą mogły aplikować w postępowaniach konkursowych o takie finansowanie, wydaje się bardzo szeroki.
- Przede wszystkim są to naukowcy, ale pośrednim beneficjentem wydatkowania środków w postaci grantów będą, między innymi, instytuty badawczo-naukowe będące w gestii Ministra Zdrowia. Korzystać na mechanizmach finansowania badań przez ABM będą też wszystkie jednostki prowadzące prace badawczo-rozwojowe nad technologami medycznymi.

Z drugiej strony chcielibyśmy, aby know-how biznesowy wpływał również do Ministerstwa Zdrowia. Uważamy, że w procesie tworzenia nowych rozwiązań służących przede wszystkim pacjentom powinni uczestniczyć różni partnerzy Agencji Badań Medycznych - funkcjonujący zarówno w sektorze publicznym, jak i prywatnym.

Pamiętajmy jednak, że ABM będzie jednostką przekazującą środki na wyselekcjonowane dziedziny medyczne i obszary badawcze, wskazywane przez międzynarodową Radę Naukową. Nie kwestionujemy oczywiście znakomitego poziomu prac badawczych polskich naukowców, jednak umiędzynarodowienie Rady Naukowej ABM pozwala także stworzyć narzędzie do promowania dokonań naszych badaczy na świecie.

- Jakie będą zasadnicze kryteria kwalifikowania projektów badawczych do objęcia finansowaniem w ramach grantów ABM?
- Po pierwsze badania będą musiały mieć sens systemowy, wynikający m.in. z potrzeb epidemiologicznych. Dzisiaj takim priorytetami są kardiologia oraz onkologia. Sama decyzja o dofinansowaniu podjęta zostanie na podstawie decyzji rankingowej tworzonej w oparciu o regulamin konkursu. Natomiast Rada Naukowa będzie opiniować dany projekt i przedstawiać prezesowi ABM do realizacji i uruchomienia środków finansowych dla danej instytucji.

Ważną sferą działalności ABM będzie zlecanie ogólnopolskich badań populacyjnych i epidemiologicznych. Podkreślam, że agencja sama nie będzie wykonywać takich prac badawczych. Jednak, zlecając je na przykład konsorcjom złożonym z różnych podmiotów, ABM - jako organizacyjny realizator - będzie odpowiadała przed ministrem zdrowia za rzetelność wyników takiego przedsięwzięcia badawczego. Tak więc rola agencja to nie tylko finansowanie, ale też koordynowanie badań i ponoszenie odpowiedzialności za ich rezultaty.

Badania populacyjne i epidemiologiczne są dla decydentów i organizatorów systemu bardzo ważne. Powinny między innymi wskazywać - możliwie najbardziej miarodajnie - na przyczyny zróżnicowania pomiędzy poszczególnymi regionami kraju pod względem wskaźników zapadalności na określone schorzenia czy śmiertelności. Bardzo ważnym efektem tych prac powinny być własne publikacje naukowe ABM.

- Takie publikacje będą również elementem promowania dorobku polskich badaczy na świecie?
- Oczywiście. Celem wtórnym publikowana wyników badań zlecanych oraz finansowanych przez ABM jest tworzenie dobrej marki naszych instytucji na arenie międzynarodowej. Prace wydawane przez agencję będą publikowane w renomowanych periodykach.

To niezwykle istotne, ponieważ Polska, mając świetnych, bardzo cenionych na świecie naukowców, nadal zbyt często jest traktowana głównie jako rynek zbytu dla badań klinicznych prowadzonych przez zagraniczne podmioty.

Mamy relatywnie tanią bazę i infrastrukturę, dostęp do kadr i pacjentów - uczestników badań klinicznych. Niestety, wciąż zbyt mało na tym potencjale korzysta polska nauka. To również chcemy zmienić. Między innymi dzięki działaniom Agencji Badań Medycznych beneficjentem badań prowadzonych przez naszych naukowców będzie państwo, a nie tylko firmy.

***

Trwają konsultacje
Projekt ustawy o Agencji Badań Medycznych został opublikowany 14 września i przekazany do 21-dniowych publicznych konsultacji. Podobne, państwowe agencje zajmujące się pracami badawczo-rozwojowymi nad nowymi technologiami medycznymi działają w wielu krajach, między innymi w USA i Wielkiej Brytanii.

- My będziemy korzystać przede wszystkim z doświadczeń Medical Research Council z Wielkiej Brytanii - mówi dr Radosław Sierpiński, pełnomocnik ministra zdrowia do spraw utworzenia Agencji Badań Medycznych. - Prace legislacyjne nad tworzeniem ABM powinny się zakończyć w tym roku. Planujemy, że agencja rozpocznie działalność w pierwszym kwartale 2019 r.

Budżet ABM w pierwszym roku, kiedy trwać będą jeszcze prace organizacyjne, wyniesie ok. 50 mln zł. Po 10 latach ma osiągnąć 1 mld zł, czyli będzie porównywalny z budżetami NCN i NCBiR. - Działalność Agencji będzie finansowana z odpisu NFZ oraz budżetu państwa. Nie sięgamy więc po środki przeznaczane na świadczenia zdrowotne - podkreśla minister zdrowia Łukasz Szumowski.

- Dzięki wdrażaniu nowych terapii, de facto cały odpis z NFZ na Agencję Badań Medycznych wróci do pacjentów w postaci świadczeń - zaznacza dr Sierpiński.