Plan dla Chorób Rzadkich uzgodniony. Gadomski: stanie się faktem jeszcze w te wakacje

Autor: Iwona Bączek • Źródło: Rynek Zdrowia22 lipca 2021 14:03

Jeszcze w czasie wakacji Plan dla Chorób Rzadkich powinien stać się faktem - mówił w czwartek wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski.

Wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski na Wschodnim Kongresie Gospodarczym w 2019 roku/ Fot. PTWP
  • W tym tygodniu powinniśmy zakończyć proces uzgodnień, teraz kierujemy Plan dla Chorób Rzadkich na posiedzenie stałego komitetu Rady Ministrów - mówił Gadomski
  • W projekcie, który trafi pod obrady Rady Ministrów, będzie ponad 120 mln zł na trzy lata - zaznaczył
  • Prezes ABM Radosław Sierpiński poinformował o wyłonieniu w ramach konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich 12. projektów, które łącznie otrzymały dofinansowanie na kwotę 102 mln zł

- W tym tygodniu powinniśmy zakończyć proces uzgodnień, teraz kierujemy Plan dla Chorób Rzadkich na posiedzenie stałego komitetu Rady Ministrów. Myślę, że mówimy już nie o miesiącach, ale o tygodniach. Jeszcze w czasie wakacji Plan powinien stać się faktem - zapewnił wiceminister Gadomski podczas spotkania prasowego Agencji Badań Medycznych (ABM).

Plan dla Chorób Rzadkich. Najpierw rejestry i zasady refundacyjne

- Wstępna alokacja środków, jeśli chodzi o Plan Chorób Rzadkich, wynosiła 90 mln zł. W projekcie, który trafi pod obrady Rady Ministrów, będzie ponad 120 mln zł na trzy lata. Na razie trudno powiedzieć, ile pieniędzy trafi w pierwszym roku na realizację zadań ujętych w Planie. Ten pierwszy rok nie będzie się też zapewne wiązał z intensywnym wykorzystaniem środków. Chcemy m.in. zbudować rejestry i przygotować zasady refundacyjne. Potrzebujemy czasu na rozruch - wyjaśnił Sławomir Gadomski.

Podczas tego spotkania prezes ABM Radosław Sierpiński poinformował o wyłonieniu w ramach konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich 12. projektów, które łącznie otrzymały dofinansowanie na kwotę 102 mln zł. W konkursie złożono 39 wniosków, łącznie na kwotę 318 mln zł.

- Są to badania 5-letnie, zatem o całkowitym efekcie można będzie mówić za 5 lat. W ciągu najbliższych tygodni zawrzemy umowy z beneficjentami, co oznacza, że pójdą pierwsze transze środków w związku z rejestracją badań i projektowaniem zaplecza badawczego. Pierwsi pacjenci z chorobami rzadkimi wezmą udział w badaniach na początku przyszłego roku - wskazywał Sierpiński.

- Do badań będą włączone małe grupy osób, ale tak naprawdę mówimy o pokryciu nimi całej populacji z pewną chorobą rzadką. Leczenie jest drogie i niejednoznaczne, więc jeśli spojrzymy jak dużą grupę pacjentów obejmujemy przez finansowanie ABM, to mówimy o konkretnej pomocy dla konkretnych grup chorych. Gdybyśmy chcieli osiągnąć tą samą skuteczność procentową wśród chorych z nadciśnieniem tętniczym, musielibyśmy przebadać 1 mln osób - zaznaczył prezes ABM.

- W kolejnych latach jesteśmy gotowi proponować koleje rundy finansowania i przeznaczać na ten cel, tj. niekomercyjne badania dot. chorób rzadkich, alokację podobną do obecnej - zadeklarował prezes ABM.

Ostatecznie dofinansowanie trafi do:

  • - Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” na Otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci- BraimTOR - 9 999 868,26 zł;
  • - Instytutu Matki i Dziecka Narodowy na projekt Ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania regorafenibu u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości (REGBONE) - 9 999 998,68 zł;
  • - Wojskowego Instytutu Medycznego na projekt wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym - 9 605 089,78 zł
  • - Narodowego Instytutu Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowego Instytutu Badawczego na projekt Sakubitryl/walsartan w zapobieganiu progresji choroby u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory - wieloośrodkowe badanie randomizowane ARNI-ARVC - 6 756 204,70 zł
  • - Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku - na projekt: badanie kliniczne oceniające wpływ desmopresyny na ilość powikłań krwotocznych po biopsji nerki STOP BLEED (SafeTy Outcomes Post kidney Biopsy - randomized cLinical Evaluation of Efficacy of Desmopressin) - 5 485 644,05 zł;
  • - Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego na projekt: niekomercyjne i nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2., w szczególności niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii. (Akronim badania: KRONF2) - 5 263 510,00 zł
  • - Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego na projekt: ocena skuteczności walsartanu w zwalnianiu poszerzania się aorty u dzieci i młodych dorosłych z uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej typu zespołu Marfana – wieloośrodkowe badanie randomizowane kontrolowane placebo z podwójnie ślepą próbą - 9 682 866,20 zł
  • - Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego - na badanie kliniczne obejmujące dzieci i młodzież z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby - wątrobiakiem zarodkowym (Hepatoblastoma) i rakiem wątrobowokomórkowym (Hepatocarcinoma) - POLPHITT - 6 117 040,00 zł
  • - Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego  - na wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (badanie STARLIGHT) - 9 665 017,80 zł
  • - Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie – Państwowego Instytutu Badawczego na projekt: pPembrolizumab w Terapii Zaawansowanego, Progresującego Raka Kory Nadnerczy - 9 259 144,61 zł
  • - Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego na projekt: PLACENTA_PL: Pierwsze polskie badanie niekomercyjne optymalizujące badania przesiewowe, prewencję i monitorowanie wczesnych ciężkich postaci niewydolności łożyska - 9 769 125,50 zł
  • - Wojskowego Instytutu Medycznego na projekt: Vasculitis VASCULITIS – personalizowane leczenie immunosupresyjne z użyciem rituximabu w leczeniu układowych zapaleń naczyń z obecnością przeciwciał ANCA – randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne - 9 999 999,98 zł.

Badania kliniczne są szansą na nowoczesne leczenie

Jak mówił prof. Piotr Czauderna, kierownik Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży GUMed, dofinansowanie otrzyma także realizowany w jego klinice projekt dotyczący choroby ultrarzadkiej - pierwotnych złośliwych nowotworów wątroby u dzieci.

- Takich pacjentów mamy rocznie w Polsce zaledwie 10-15, zatem, ze względu na tak małą liczebność tej grupy, bardzo trudno udokumentować zarówno skuteczność interwencji terapeutycznej, jak i jej bezpieczeństwo, a jednocześnie wykazać osiągnięcie poprawy wyników leczenia - wyjaśniał profesor.

- Dlatego w takich sytuacjach jesteśmy skazani na badania międzynarodowe, a nawet więcej - prowadzone w skali globalnej. I takim badaniem jest właśnie POLPHITT. Jest to badanie prowadzone w większości krajów europejskich, ale także w Japonii, Kanadzie i w USA. Dzięki finansowaniu z ABM, które pozwoli nam na dokończenie rozpoczętych badań i poszerzenie ich o nowe aspekty, polskie dzieci mają szansę na dokładnie takie samo leczenie jak ich rówieśnicy z najbardziej zaawansowanych medycznie krajów świata - dodał.

Lepsza personalizacja terapii. "To chcemy osiągnąć"

- Badanie zakłada personalizację leczenia w oparciu o specyfikację ryzyka. Pacjenci z pierwotnymi złośliwymi nowotworami wątroby zostaną podzieleni na sześć grup. Cztery grupy dotyczą najczęstszego nowotworu - hepatoblastoma, dwie grupy raka wątrobowokomórkowego - mówił prof. Czauderna.

- W zależności od ryzyka leczenie będzie intensyfikowane. Tam, gdzie ryzyko jest wysokie, a wyniki leczenia - złe, chcielibyśmy ograniczyć intensywność leczenia, ponieważ przynosi ono efekty uboczne trwające całe życie. Jednym z nich jest np. uszkodzenie słuchu, które ma związek z cisplatyną, jednym z podstawowych chemioterapeutyków stosowanych w leczeniu nowotworów wątroby. W ramach badania chcemy zastosować lek, który przed utratą słuchu chroni - wyjaśniał ekspert.

- Zamierzamy również przetestować możliwości wynikające z nowych technologii cyfrowych oraz położyć nacisk na badania molekularne. Mamy nadzieję, że identyfikacja zaburzeń molekularnych w połączeniu z informacjami klinicznymi pozwoli w przyszłości na wyznaczenie bardziej precyzyjnej klasyfikacji ryzyka i przełoży się na jeszcze lepszą personalizację leczenia - podsumował.

Czytaj więcej: Choroby rzadkie. W Polsce dotyczą od 2,5 do 3 mln osób. Kiedy chorzy doczekają się systemowych i skutecznych rozwiązań?

 

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum