Nowy lek na alzheimera zatwierdzony w USA. Pierwszy od prawie 20 lat. To Aduhelm od firmy Biogen

Autor: Marzena Sygut • Źródło: PAP, Rynek Zdrowia08 czerwca 2021 08:50

Nowy lek na alzheimera zatwierdzony w USA. To Aduhelm opracowany przez firmę Biogen. Jest zielone światło z amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA)

Nowy lek na alzheimera zatwierdzony w USA. Pierwszy od prawie 20 lat. To Aduhelm od firmy Biogen
Nowy lek na alzheimera zatwierdzony w USA/Fot. Shutterstock
  • Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy lek na chorobę Alzheimera
  • To Aduhelm opracowany przez firmę Biogen 
  • Jest to pierwszy zatwierdzony lek na chorobę Alzheimera od prawie 20 lat

 

Nowy lek na alzheimera zatwierdzony w USA

Aduhelm zawiera substancję aducanumab, która usuwa lepkie złogi białka, zwanegoamyloidem beta, z mózgów pacjentów we wcześniejszych stadiach choroby Alzheimera. W ten sposób powstrzymane mają być procesy niszczenia mózgu, które obejmują utratę pamięci i zdolność do dbania o siebie.

"To zezwolenie jest znaczące pod wieloma względami - zakomunikowała FDA - to pierwszy zatwierdzony lek na chorobę Alzheimera od 2003 roku, ale przede wszystkim jest to pierwsza terapia skierowana na przyczynę choroby, czyli obecność blaszek beta-amyloidowych w mózgu, a nie tylko na objawy, które ona wywołuje".

- To dobra wiadomość dla pacjentów z chorobą Alzheimera. Ale to nie jest jeszcze lekarstwo na tę chorobę. Mamy nadzieję, że lek będzie spowalniać postęp choroby  - wyjaśnił Ronald Petersen, ekspert ds. choroby Alzheimera w organizacji non-profit Mayo Clinic.

 

Skorzystano z procedury zatwierdzenia w trybie przyspieszonym


Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdzając  aducanumab skorzystała z procedury zatwierdzenia leku w trybie przyspieszonym, nadając lekowi numeru certyfikacji: Biogen-116547.

Przyspieszone zatwierdzenie oparte jest na danych z badań klinicznych wykazujących wpływ aducanumabu na redukcję złogów amyloidu beta - biomarkera, która z dużym prawdopodobieństwem może przynosić korzyści kliniczne, w tym przypadku zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego pacjenta.

Jak wskazuje EMA dalsze kroki dotyczące rejestracji, odnośnie wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu bądź też badaniach potwierdzających.

„Ten historyczny moment jest kulminacją ponad dekady przełomowych badań w niezwykle złożonym obszarze, jakim jest choroba Alzheimera. Jesteśmy przekonani, że ten pierwszy w swojej klasie lek zmieni sposób leczenia osób cierpiących na chorobę Alzheimera i będzie bodźcem do nieustannych innowacji w nadchodzących latach” - powiedział Michel Vounatsos, dyrektor generalny firmy Biogen.

Michel Vounatsos podkreślił też, że firma jest wdzięczna tysiącom pacjentów i ich rodzinom, za udział i ogromny wkład w badania kliniczne. 

"Wspólnie ze społecznością pracowników systemu opieki zdrowotnej jesteśmy gotowi, aby udostępnić ten nowy lek pacjentom i rozpocząć działania mające na celu rozwiązanie pogłębiającego się globalnego kryzysu zdrowotnego” - przekonywał Vounatsos.

Agencja z uznaniem o wynikach badań klinicznych leku Aduhelm

W listopadzie ub.r. komisja ekspertów FDA odrzuciła autoryzację tego leku, uznając, że badania nie dowiodły w wystarczającym stopniu jego skuteczności. Tym razem jednak Agencja przyznała, że badania kliniczne leku wykazały zmniejszenie liczby szkodliwych płytek w mózgach chorych, co ma prowadzić do spadku liczby hospitalizacji.

"Chociaż dane na temat Aduhelmu są skomplikowane w odniesieniu do korzyści klinicznych, FDA ustaliła, że istnieją istotne dowody na to, że lek ten zmniejsza ilość blaszek beta-amyloidu w mózgu, co prawdopodobnie będzie korzystne dla pacjentów" - napisała FDA w oświadczeniu. 

Te badania potwierdziły skuteczność

Skuteczność aducanumabu oceniano w dwóch badaniach klinicznych 3 fazy - EMERGE (badanie 1.) i ENGAGE (badanie 2.) - obejmujących pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera charakteryzującymi się łagodnymi zaburzeniami poznawczymi i łagodną demencją z potwierdzoną obecnością złogów amyloidu beta.

Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME (badanie 3.). W badaniach tych aducanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów amyloidu beta: o 59 procent w badaniu ENGAGE, 71 procent w badaniu EMERGE i 61 procent w badaniu PRIME.

Lek ten ma również bardzo dobrze scharakteryzowany profil bezpieczeństwa opisany w oparciu o wyniki uzyskane od ponad 3000 pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną jego dawkę.

Najczęściej zgłaszanym zdarzeniem niepożądanym była obecność nieprawidłowości związanych z amyloidem beta tzw. "ARIA" widocznych w badaniu MRI. Objawy ARIA zaobserwowano u 41 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg w porównaniu z 10 procentami pacjentów otrzymujących placebo. Objawy kliniczne występowały u 24 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg, u których zaobserwowano ARIA w porównaniu z 5 procentami pacjentów otrzymujących placebo. Najczęstszym objawem występującym u pacjentów z ARIA były bóle głowy.

Inne objawy związane z ARIA to: dezorientacja, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności. 

W ramach przyspieszonego zatwierdzenia firma Biogen zadeklarowała przeprowadzenie kontrolowanych badań w celu zweryfikowania korzyści klinicznych płynących ze stosowania aducanumabu u pacjentów z chorobą Alzheimera.

Dr Stephen Salloway, dyrektor programu badań neurologicznych oraz badań nad pamięcią i starzeniem się w Butler Hospital, przyznał, że „zatwierdzenie to, to ogromny postęp w leczeniu choroby Alzheimera". - "Redukując złogi amyloidu beta w mózgu, walczymy z jedną z patologii leżących u podstaw tej choroby. Osoby cierpiące na chorobę Alzheimera mogą teraz, wraz z lekarzami prowadzącymi, zadecydować, czy ta metoda leczenia będzie dla nich odpowiednia" - podkreślił.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum