Nauka: wrodzona choroba krwi już uleczalna

Naukowcom udało się, dzięki terapii genowej, pokonać wrodzoną niedokrwistość - podaje Rzeczpospolita, powołując się na publikację w "Nature".

Pierwszy pacjent, 18-letni mężczyzna poddany nowatorskiej kuracji genowej, został wyleczony z dziedzicznej choroby krwi beta-talasemii. Aby przeżyć, musiał poddawać się regularnym transfuzjom. Od 21 miesięcy jest od tych zabiegów wolny.

Nowatorską metodę leczenia opracowali i zastosowali specjaliści z Uniwersytetu Paryskiego oraz genetycy z firmy Bluebird Bio (wcześniej Genetix Pharmaceuticals).

Zdaniem prof. Salima Hacein-Bey-Abina, wyniki nowej terapii są ważne nie tylko dlatego, że pilnie potrzebna jest metoda walki z talasemią, ale też z powodu postępu w dziedzinie przeszczepów komórek macierzystych od tego samego pacjenta.

Naukowcy opracowali metodę naprawiania własnych komórek pacjenta – wyposażenia ich w poprawną wersję genów odpowiadających za produkcję hemoglobiny.

W tym celu trzeba było pobrać od pacjenta część komórek macierzystych szpiku kostnego, czyli komórek krwiotwórczych, którym następnie dostarczono prawidłowy materiał genetyczny. Do dostarczenia prawidłowego materiału genetycznego posłużył unieszkodliwiony wirus.

Zmodyfikowane komórki stanowią obecnie ok. 11 proc. wszystkich komórek krwiotwórczych pacjenta. Jak dotąd ani on sam, ani naukowcy nie zauważyli żadnych negatywnych skutków ubocznych terapii genowej.

Więcej: www.rp.pl

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER SERWISU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.