MSX/Rynek Zdrowia | 24-11-2017 13:07

NEJM opublikował wyniki badań nad jedynym lekiem stosowanym w SMA

The New England Journal of Medicine opublikował końcowe wyniki badania ENDEAR - badania III fazy leku nusinersen w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - podały w komunikacie firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals.

Fot. archiwum

Nusinersen jest pierwszym i jedynym zarejestrowanym lekiem stosowanym w leczeniu SMA.

Artykuł pt. "Nusinersen Versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy" (Porównanie nusinersenu z grupą kontrolną przyjmującą placebo w rdzeniowym zaniku mięśni w postaci wczesnoniemowlęcej) został opublikowany w numerze The New England Journal of Medicine z 2 listopada 2017 roku.

- Publikacja wyników badania ENDEAR we wspomnianym czasopiśmie podkreśla korzyści kliniczne i bezpieczeństwo leku nusinersen oraz potencjał terapeutyczny dla osób z SMA, chorobą prowadzącą do niesprawności, a często do śmierci - powiedział lek. Richard Finkel, kierownik neurologii na oddziale pediatrii Nemours Children’s Hospital w Orlando (USA).

Podkreślił też, że jako praktykujący lekarz obserwował znaczny wpływ tego leku na chorych z SMA i ich rodziny.

Badanie ENDEAR obejmowało dwa pierwszorzędowe punkty końcowe: odsetek pacjentów odpowiadających na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego, co zdefiniowano jako poprawę kluczowych funkcji w skali HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), oraz czas do zgonu lub włączenia przewlekłej wentylacji.

W analizie końcowej wykazano, że większy odsetek niemowląt leczonych lekiem nusinersen odpowiedział na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego (obejmujących m.in.: pełną kontrolę głowy, możliwość przekręcania się oraz zdolności siedzenia i stania) w porównaniu z niemowlętami nieleczonymi (51 proc. wobec 0 proc. p < 0,001).

W końcowej analizie badania lek nusinersen osiągnął także statystycznie istotną różnicę w pierwszorzędowym punkcie końcowym obejmującym przeżycie wolne od zgonu lub przewlekłej wentylacji, prowadząc do 47 proc. zmniejszenia ryzyka zgonu lub stosowania przewlekłej wentylacji (p=0,005) i 76 proc. zmniejszenia tych parametrów u pacjentów z krótkim czasem trwania choroby. Wykazano dodatni profil korzyści do ryzyka dla leku nusinersen.

Uzyskane dane dotyczące bezpieczeństwa były zgodne z parametrami oczekiwanymi w ogólnej populacji niemowląt z SMA i były podobne do danych uzyskanych w badaniu prowadzonym metodą otwartej próby w postaci wczesnoniemowlęcej SMA.

Program badań klinicznych leku nusinersen obejmuje dane z 5 lat i jest największym zbiorem danych dotyczących interwencyjnego leczenia SMA.