Masowe zastosowanie szczepionki mRNA przeciw COVID-19 otworzy nową erę w medycynie? FOT. Shutterstock (zdjęcie ilustracyjne)

- Szczepionki mRNA przeciwko SARS-CoV-2 są pierwszymi wakcynami opartymi na kwasie RNA (rybonukleinowym), które zarejestrowano oficjalnie do obrotu. Fakt wykorzystania szczepionek mRNA na szeroką skalę podczas pandemii COVID-19, stanie się mechanizmem spustowym prowadzącym do swoistego przełomu w medycynie - twierdzą eksperci.

  • Szczepionki mRNA przeciwko SARS-CoV-2 zostały zatwierdzone do użytku przez FDA i EMA bardzo szybko, ale ich wdrożenie poprzedziło wiele lat prac naukowych
  • Ogromną zaletą szczepionek opartych na mRNA jest fakt, że nie ma ryzyka, iż te kwasy rybonukleinowe zostaną wbudowane do genomu osoby zaszczepionej
  • Technologia lekowa RNA jest też intensywnie badana w immunoterapii nowotworów, m.in. w czerniaku, raku nerki, onkohematologii
  • Jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu w medycynie - wprowadzania na szeroką skalę leków i środków medycznych opartych na technologiach RNA. Ta technologia pokaże dopiero swoją moc

Szczepionki mRNA to nie są pierwsze preparaty medyczne, wykorzystujące RNA, gdyż te, od kilku lat stosowane są z powodzeniem w kardiologii, okulistyce czy neurologii.

Ćwierć wieku badań

Jak wyjaśnia doc. Tomasz Dzieciątkowski mikrobiolog, wirusolog i adiunkt w Katedrze i Zakładzie Mikrobiologii Lekarskiej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, chociaż szczepionki mRNA przeciwko SARS-CoV-2 zostały zatwierdzone do użytku przez FDA i EMA bardzo szybko, to jednak ich wdrożenie poprzedziło wiele lat prac naukowych.

- Badania nad szczepionkami/preparatami mRNA trwają mniej więcej od połowy lat 90-tych XX wieku. Rzeczywiście, jak do tej pory szczepionki mRNA przeciwko SARS-CoV-2 są pierwszymi, które zarejestrowano oficjalnie do obrotu. Niemniej wcześniej próby takie miały miejsce w odniesieniu do szczepionki przeciwko SARS-CoV-1, MERS-CoV i wirusowi Ebola. Nie zarejestrowano ich pomimo skuteczności, bowiem choroby wywoływane przez te patogeny nie stanowią obecnie problemu klinicznego - tłumaczy doc. Dzieciątkowski.

Potwierdza to prof. Krzysztof J. Filipiak, kardiolog, internista, hipertensjolog, farmakolog kliniczny, pracownik naukowy Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Ekspert podkreśla, że szczepionki mRNA przechodziły badania kliniczne w wielu chorobach wirusowych w latach 2010-2020. Badania te dotyczyły walki z wirusami wspomnianymi przez doc. Dzieciątkowskiego, ale również wirusami: grypy, RSV, HIV, cytomegalowirusa czy wirusa Zika.

Szczepionka nie zagraża ludzkiemu DNA

Eksperci podkreślają, że ogromną zaletą szczepionek opartych na mRNA jest fakt, że nie ma ryzyka, iż te kwasy rybonukleinowe zostaną wbudowane do genomu osoby zaszczepionej.

- Mechanizm działania szczepionek mRNA polega na dostarczeniu do komórek ludzkiego organizmu czystej informacji genetycznej, która koduje konkretne białko. W przypadku SARS-CoV-2 chodzi o białko o nazwie glikoproteina kolca. Po dotarciu do komórki specjalnie zaprojektowanego mRNA, w cytoplazmie zaszczepionej komórki, z obecnych tam aminokwasów produkowane jest wyłącznie to konkretne białko SARS-CoV-2 - wyjaśnia doc. Dzieciątkowski.

I dodaje. Proces ten naśladuje translację, która zachodzi normalnie w komórce. Ale w pewnym stopniu, gdyż dotyczy tylko jednego białka pochodzenia wirusowego i odwzorowuje naturalny proces zakażenia wirusem.

- Nie należy żywić obaw dotyczących ewentualnego "wbudowania" mRNA do ludzkiego genomu; mRNA nie odkłada się bowiem w komórce. Po wykorzystaniu przez organizm zawartej w szczepionkowym mRNA informacji, jest ono w bardzo krótkim czasie niszczone przez enzymy wewnątrzkomórkowe. Jest to proces analogiczny do tego, jaki zachodzi z mRNA wytwarzanym każdego dnia przez komórkę. Szczepionka mRNA nie zawiera też informacji o kompletnym wirusie. Tak więc nie może doprowadzić do zakażenia i przechorowania COVID-19 - zaznacza doc. Dzieciątkowski.

Eksperci wskazują też, że dzięki temu, że mRNA naturalnie występującą w organizmie człowieka, jest ono rozpoznane przez maszynerię komórki i może bez problemu być matrycą do wyprodukowania białka, jakiego sobie zażyczymy.

- mRNA nie jest jedną cząsteczką, należałoby go nazwać raczej grupą cząsteczek, bowiem każde produkowane białko musi posiadać i posiada swoje własne, charakterystyczne mRNA. Tak więc do sporządzenia różnych szczepionek czy leków należy wytworzyć mRNA o sekwencji charakterystycznej dla konkretnego białka. Niemniej jednak daje to możliwość produkowania skomplikowanych białek potrzebnych do tworzenia efektywnych szczepionek - wyjaśnia doc. Dzieciątkowski.

RNA - szansą na leki nowej generacji

Doc. Dzieciątkowski zwraca też uwagę na możliwość pojawienia się nowych terapii opartych na technologii mRNA. Jak wyjaśnia, w najnowszych wydaniu Science (8 stycznia 2021 r.) pojawił się artykuł wskazujący na to, że szczepionka oparta o mRNA może okazać się skuteczna w zwalczaniu chorób autoimmunologicznych.

- Naukowcy z niemieckiej firmy biotechnologicznej BioNTech SE (Biopharmaceutical New Technologies) poczynili obserwacje, że u myszy z autoimmunologicznym zapaleniem mózgu i rdzenia kręgowego (to model doświadczalny dla choroby autoimmunologicznej, stwardnienia rozsianego (SM) u ludzi), szczepionka mRNA była przetwarzana przez komórki prezentujące antygen bez wywołania ogólnoustrojowej reakcji zapalnej. Proces ten nie wpłynął też negatywnie na zdolność zwierząt do wytworzenia ochronnej odpowiedzi immunologicznej. Zaszczepienie myszy specjalnie przygotowaną szczepionką na bazie mRNA zablokowało wszystkie objawy kliniczne stwardnienia rozsianego u tych gryzoni, podczas gdy w grupie kontrolnej wystąpiły typowe objawy choroby - tłumaczy doc. Dzieciątkowski.

Z kolei prof. Filipiak podkreśla, że dla niego, jako lekarza klinicysty, ale i farmakologa klinicznego, dwie zarejestrowane szczepionki mRNA przeciwko COVID-19, zarówno ta produkcji firmy Pfizer/BioNTech, jak i ta Moderny, to kolejny element zupełnie nowej grupy leków i środków terapeutycznych opartych na kwasie RNA.

- Obecnie wyróżniamy już cztery grupy takich produktów: zawierające mRNA, antysensowne RNA, RNA interferujące i RNA aptamery - krótkie fragmenty RNA (oligonukleotydy), które wiążą się specyficznie z określoną cząsteczką - wyjaśnia prof. Filipiak.

- Pierwsza grupa produktów, która obecnie przykuwa naszą uwagę z powodu szczepionek przeciwko COVID-19, to koncepcja dostarczania do komórek mRNA po to, aby komórki te produkowały określone białko. Druga i trzecia grupa produktów działa podobnie do siebie - w dużym uproszczeniu, ich zadanie to uniemożliwienie naturalnym mRNA produkcji określonych białek poprzez inaktywację mRNA - zaznacza ekspert.

I dodaje. Jako kardiolog zafascynowany jestem lekiem tej kategorii, który jest już dostępny w Europie, a w tym roku pojawi się zapewne w Polsce. To inklisiran (Leqvio) - nowoczesny lek na obniżanie stężenia cholesterolu we krwi, który podaje się raz na pół roku w zastrzyku podskórnym.

- Po jego wprowadzeniu na polski rynek, po raz pierwszy u niektórych pacjentów, np. nietolerujących statyn, będę mógł leczyć podwyższone stężenie cholesterolu dwoma zastrzykami na rok. Ten rewolucyjny lek bazuje właśnie na technologii siRNA (ang. small interfering RNA - mały interferujący RNA). Dostarczony do komórki siRNA ma za zadanie połączyć się z naturalnym mRNA naszej komórki. Nie należy się go obawiać, gdyż nie dotrze do jądra, a co za tym idzie, nie zintegruje się z genomem - mówi prof. Filipiak.

I tłumaczy. - W wypadku tej technologii zadziała odwrotny mechanizm niż przy szczepionkach opartych na mRNA. Iklisiran w komórce wiąże się z komplementarną cząsteczką naszego mRNA, która w normalnych warunkach produkuje białko PCKS9 - w dużym uproszczeniu - przyczyniające się do podwyższonych stężeń cholesterolu. Zahamowanie mRNA spowoduje spadek produkcji tego białka, a więc obniżenie stężenia cholesterolu - podkreśla prof. Filipiak.

Ekspert zaznacza, że inklisiran to pierwszy lek w kardiologii z kategorii siRNA. - To nie kardiolodzy jednak otrzymali pierwsi taki rewolucyjny lek. Kilka lat wcześniej wprowadzono do klinik inny siran, patisiran (Onpattro), pierwszy na świecie lek do walki z polineuropatią w pewnym typie amyloidozy - mówi prof. Filipiak.

Naukowiec zaznacza, że z kolei przykładem antysensowych oligonukleotydów RNA wprowadzonych już do leczenia jest zarejestrowany w 2015 roku eteplirsen (Exondys 51), który jest pierwszym w historii lekiem zarejestrowanym w określonym typie dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

- W ostatnich latach pojawiły się kolejne podobne leki do terapii tego schorzenia. Są to: golodirsen (Vyondys 53) oraz wiltolarsen (Viltepso) Terapie roczne tymi lekiem to koszt kilkuset tysięcy dolarów. Niestety wysoka cena jest problemem wszystkich leków tej technologii - zauważa.

Idzie nowe

Prof. Filipiak wyjaśnia też, że lista leków dostępnych na rynku, opartych o technologię RNA, na tym się nie kończy. - W grudniu 2016 roku zarejestrowany został inny lek wykorzystujący technologię RNA - nusinersen (Spinraza) - podawany w postaci zastrzyków dordzeniowych w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), będący pierwszym lekiem dla tej grupy chorych.

Osobna grupa związków to aptamery RNA działające jako krótkie cząstki RNA wiążące różne cele biologiczne i wpływające na ich aktywność. Przykładem takiego leku jest pegaptanib (Macugen) - nowoczesny lek stosowany w okulistyce.

Technologia lekowa RNA jest też intensywnie badana w immunoterapii nowotworów, m.in. w czerniaku, raku nerki, onkohematologii - zaznacza ekspert.

Dodaje, że dziś, przynajmniej neurolodzy i kardiolodzy, nie powinni mieć żadnych wątpliwości, jakim przełomem w medycynie jest wprowadzenie leków opartych o technologie RNA, nie tylko szczepionek, które pojawiły się w grudniu 2020 roku.

- Obecnie jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu w medycynie - wprowadzania na szeroką skalę leków i środków medycznych opartych na technologiach RNA. Dotychczas była to neurologia, okulistyka i kardiologia. Głośno o mRNA zrobiło się przy okazji szczepionki przeciwko COVID-19, ale technologia ta pokaże dopiero swoją moc w onkologii, chorobach metabolicznych, neurodegeneracyjnych, spichrzeniowych i kolejnych chorobach zakaźnych. Wszystko przed nami - puentuje.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER SERWISU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.