Grant ABM na badanie kliniczne przeznaczone dla pacjentów z miastenią

Autor: PAP/Rynek Zdrowia • • 08 września 2020 12:22

Uniwersytet Medyczny w Lublinie rozpoczął realizację badania klinicznego przeznaczonego dla pacjentów z miastenią, chorobą autoimmunologiczną powodującą zaburzenia nerwowo-mięśniowe. Projekt uzyskał 26 mln zł grantu Agencji Badań Medycznych - podała agencja we wtorek (8 września) w komunikacie prasowym.

Grant ABM na badanie kliniczne przeznaczone dla pacjentów z miastenią
- Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach - wyjaśnia działanie prowadzonej terapii prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.

W innowacyjnym projekcie opracowanym na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest  prof. Konrad Rejdak, zastosowano kladrybinę w leczeniu chorych z miastenią gravis, jako oryginalną metodę terapeutyczną w skali światowej.

Kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek na wybrane postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazała się bardzo skuteczna w wybranych typach białaczek. Zainteresowano się nią również w leczeniu stwardnienia rozsianego, bo w tej chorobie też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek zarejestrowany jest w tym wskazaniu.

Agencja zaznacza, że pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody. W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo.

- Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii - wyjaśnił prof. Rejdak.

- Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu i w połykaniu. Później może dojść do ataku na inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, w ciągu dnia zaś, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci - wyjaśniła Agencja Badań Medycznych.

Miastenia gravis to choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych polegająca na zaburzeniu transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni. Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu, połykaniu.

Tradycyjnie miastenię leczy się objawowo. Celem jest zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych struktur. Najpierw stosuje się sterydy. Takie leczenie musi być prowadzone długo, stąd liczne działania niepożądane.

- W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, ale nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków - podkreślił prof. Rejdak.

Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób współistniejących, jak cukrzyca czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długi efekt kliniczny.

Wyniki badania pilotażowego opublikowane zostały na łamach European Journal of Neurology, i odbiły się one szerokim echem na świecie. Również pismo Nature skomentowało te wyniki pisząc, że to bardzo ciekawa i obiecująca terapia dla chorych z miastenią - zaznaczyła w przekazanej informacji dla mediów Monika Szwugier, specjalista ds. komunikacji w Agencji Badań Medycznych.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum