rmf24.pl/Rynek Zdrowia | 06-07-2015 13:44

Badania: nowa terapia genowa mukiwiscydozy daje chorym nadzieję

Angielscy badacze poinformowali o pierwszym sukcesie terapii genowej mukowiscydozy. Udało im się poprawić stan pacjentów.

FOT. United Soybean Board/Flickr.com (CC BY 2.0)

Najnowsza metoda polega na wziewnym podawaniu DNA zawierającego poprawną wersję uszkodzonego genu tak, by po dotarciu do komórek płuc mógł poprawić ich działanie.

Dwuletnie badania objęły 136 cierpiących na mukowiscydozę osób w wieku co najmniej 12 lat. Część z nich otrzymywała co miesiąc do inhalacji dawkę 5 ml preparatu pGM169/GL67A, pozostali roztwór soli fizjologicznej jako placebo. Stan ich zdrowia monitorowano z pomocą standardowego testu tak zwanej natężonej jednosekundowej objętości wydechowej (FEV1).

Po roku leczenia, u 62 poddanych terapii pacjentów FEV1 wzrosło o przeciętnie 3,7 procent, w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. U połowy chorych, którzy na początku testu mieli gorsze wyniki poprawa FEV1 sięgała nawet 6,4 procent.

Mukowiscydoza to najczęściej występująca u ludzi choroba genetyczna.

Więcej: www.rmf24.pl