Badania: naprawa uszkodzonej mieliny w stwardnieniu rozsianym jest możliwa?

Autor: PAP/Rynek Zdrowia • • 19 kwietnia 2019 20:47

U genetycznie zmodyfikowanych myszy, będących zwierzęcym modelem stwardnienia rozsianego (SM), podawanie substancji zwanej sobetiromem pozwoliło odbudować osłonkę mielinową włókien nerwowych - informuje pismo "JCI Insight".

Badania: naprawa uszkodzonej mieliny w stwardnieniu rozsianym jest możliwa?
FOT. Shutterstock; zdjęcie ilustracyjne

Stwardnienie rozsiane (SM) to przewlekła choroba, na którą cierpi około 2,3 miliona ludzi na całym świecie. W SM dochodzi do uszkodzenia osłonki pokrywającej włókna nerwowe mózgu i rdzenia kręgowego (zwanej mieliną), co utrudnia przewodzenie impulsów nerwowych pomiędzy centralnym układem nerwowym a oczami, mięśniami i innymi częściami ciała.

Choć wiadomo, że mielina może się odtworzyć po podaniu hormonów tarczycy (dzięki pobudzaniu namnażania oligodendrocytów) - nie stosowano ich w leczeniu z powodu zbyt poważnych skutków ubocznych, odpowiadających nadczynności tarczycy: dochodziło do uszkodzenia serca, układu kostnego i mięśni. Niektóre leki i terapie łagodzą objawy, ale nie ma lekarstwa, które pozwoliłoby wyleczyć z SM.

Teraz naukowcy z Oregon Health and Science University (OHSU) wykorzystali związek, mający właściwości podobne do hormonów tarczycy, jednak działający bardziej selektywnie sobetirom. Związek ten, podany genetycznie zmodyfikowanym myszom z odpowiednikiem ludzkiego SM, stymuluje naprawę mieliny w mózgu i rdzeniu kręgowym przy minimalnych skutkach ubocznych. U leczonych myszy stwierdzono znaczną poprawę zdolności ruchowych - niemal do poziomu zdrowych myszy. Poprawę wykazywały także wyniki badań histologicznych oraz MRI. Zastosowane u myszy dla porównania hormony tarczycy przy przewlekłym podawaniu przeszkodziły w naprawie mieliny i zaostrzyły przebieg choroby.

Stworzona przez dodanie znacznika chemicznego pochodna sobetiromu (Sob-AM2) może przenikać przez barierę krew-mózg, aby umożliwić dziesięciokrotny wzrost infiltracji do ośrodkowego układu nerwowego. Głównym zdaniem znacznika jest wyeliminowanie ładunku ujemnego, który uniemożliwia skuteczną penetrację sobetiromu przez barierę krew-mózg. Gdy Sob-AM2 przedostanie się przez barierę i dotrze do mózgu, napotyka szczególny rodzaj enzymu mózgowego, który odcina znacznik i zamienia Sob-AM2 z powrotem w sobetirom.

Zsyntetyzowany ponad 20 lat temu sobetirom pierwotnie miał być środkiem obniżającym poziom cholesterolu. Później okazał się być obiecujący w leczeniu rzadkiej choroby metabolicznej zwanej adrenoleukodystrofią (ALD). Autorzy są przekonani, że ich badania na myszach przełożą na ludzi, zapewniając nową drogę leczenia SM.

- Nie ma obecnie dostępnych leków, które ponownie mielinizują pozbawione mieliny aksony i włókna nerwowe, a nam się to udało - powiedział starszy autor Tom Scanlan, profesor fizjologii i farmakologii w OHSU School of Medicine.

Zdaniem współautora, doktora Dennisa Bourdette (dyrektor Centrum Stwardnienia Rozsianego OHSU), minie kilka lat, zanim sobetirom przejdzie do etapu badań klinicznych z udziałem ludzi. Jednak badanie dostarcza pacjentom nowej nadziei.

Paweł Wernicki (PAP)

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum