Wyniki badań opublikowano w "Stem Cell Review and Reports".

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest rzadką chorobą genetyczną, prowadzącą do nieodwracalnego zaniku mięśni, który skutkuje niewydolnością oddechową i sercową, a w konsekwencji zgonem. Osoby cierpiące na tę chorobę posiadają mutacje genu kodującego dystrofinę, białko strukturalne chroniące komórki tkanki mięśniowej. Ten rodzaj dystrofii dotyka około 1 na 4000 chłopców, a pierwsze objawy występują w wieku 3-5 lat.

Zespół naukowców pod kierunkiem prof. Marii Siemionow z Uniwersytetu Illinois w Chicago (USA) stworzył komórki chimeryczne z połączenia komórek pobranych od zdrowego dawcy z komórkami pacjenta z chorobą Duchenne'a. W nowo powstałych komórkach zaobserwowano ekspresję dystrofiny. Po przeszczepieniu tych komórek do mięśni kończyn myszy stanowiących model choroby Duchenne'a, poziom dystrofiny wzrósł o ok. 20 proc. w włóknach mięśniowych dotkniętych chorobą (90 dni po wszczepieniu). Przyniosło to znaczną poprawę pracy mięśni (o 60 proc.) oraz poprawę wyników podczas testów wytrzymałościowych o 20 proc.

Prof. Siemionow zauważa, że dzięki zastosowaniu komórek chimerycznych, które są w 50 proc. "swoje", pacjent nie będzie musiał zażywać leków immunosupresyjnych, powstrzymujących układ odpornościowy przed niszczeniem wszczepionych komórek.

Jeśli takie komórki miałyby zostać wykorzystane w leczeniu człowieka z chorobą Duchenne'a, wówczas komórki pacjenta połączone zostałyby z prawidłowymi komórkami pobranymi od jego ojca lub bliskiego krewnego.

- Nasze wyniki wskazują na długoterminową zdolność przetrwania tych komórek oraz pomagają uznać zastosowanie komórek chimerycznych za nową i obiecującą metodę leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a - komentuje prof. Siemionow.

Podobał się artykuł? Podziel się!