Choroby rzadkie to ciężkie, często zagrażające życiu schorzenia, na które zapada 6 do 8% populacji. Oznacza to, że w Polsce żyje około 3 milionów osób z chorobą rzadką. Leczenie ich wymaga interdyscyplinarnego, wielopłaszczyznowego i skoordynowanego podejścia, wyrównującego szansę pacjentów cierpiących na choroby rzadkie.

- Część pacjentów choruje na choroby rzadkie lub ultrarzadkie, które ze względów biznesowych nie są przedmiotem zainteresowania gigantów farmaceutycznych. W związku z tym musimy wypełnić tę niszę, aby pacjentom z takimi właśnie chorobami zapewnić dostęp do nowoczesnych, skutecznych terapii - komentuje prezes ABM dr n. med. Radosław Sierpiński.

Dotychczas, choroby rzadkie nie znajdowały się wśród priorytetowych programów ani w Polsce, ani w wielu krajach Europy. Obecnie problem ten doczekał się kompleksowego podejścia m. in. w opracowywanym przez Ministerstwo Zdrowia „Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich”.
Uzupełnieniem działań podejmowanych przez MZ są konkursy dofinansowane przez ABM dedykowane niekomercyjnym badaniom klinicznym.

Do tej pory w ramach dwóch edycji konkursów w tym zakresie, ABM przekazało łącznie 130 mln zł na realizację 10 projektów związanych z chorobami rzadkimi.

W 2021 r. Agencja uruchomiła także pierwszy w Europie Środkowo- Wschodniej program o wartości 100 mln zł na działalność badawczo-rozwojową, z którego będą mogli skorzystać pacjenci dotknięci chorobą uznaną za rzadką lub ultrarzadką. Celem konkursu jest przede wszystkim zwiększenie dostępności do diagnostyki i terapii lekowych w chorobach rzadkich.

- Dla wielu chorych, zwłaszcza na choroby rzadkie badania kliniczne są szansą na innowacyjne leczenie i poprawę zdrowia. Wiąże się to z możliwością wykonania nowoczesnych badań diagnostycznych, a wielu przypadkach z ostatnią dostępną opcją zwiększenia komfortu i czasu przeżycia - podkreśla lek. Aneta Sitarska-Haber wiceprezes Polskiego Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych (GCPpl).

 

 

• BADANIA KLINICZNE
• FINANSOWANIE BADAŃ NAUKOWYCH
• ABM