RZX/Rynek Zdrowia | 25-05-2019 15:00

"Wyzwania w Hematologii": eksperci rozmawiali w Krakowie o PBSz i mastocytozie

24 i 25 maja odbywała się w Krakowie II Ogólnopolska Konferencja "Wyzwania w Hematologii" poświęcona przewlekłej białaczce szpikowej (PBSz) i mastocytozie.

Prof. Tomasz Sacha, przewodniczący Komitetu Naukowego Konferencji Fot. PTWP

Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów (KRN) w ciągu ostatnich trzech dekad liczba nowych zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego wzrosła ponad 2-krotnie. Prognozy demograficzne i epidemiologiczne w starzejącym się społeczeństwie nie są optymistyczne -  pacjentów hematologicznych będzie coraz więcej.

Jak zauważają specjaliści, postęp w hematologii bezpośrednio wpływa na życie pacjentów, co widać m.in. na przykładzie przewlekłej białaczki szpikowej (PBSz), na którą każdego roku w Polsce zapada ok. 350 osób.

- Przewlekła Białaczka Szpikowa to choroba, która do niedawna skracała czas życia pacjentów do 4-5 lat. Pierwszym ogromnym przełomem w leczeniu była zmiana jej postrzegania: z choroby śmiertelnej na przewlekłą. Obecnie mówimy o nowym celu terapeutycznym - przeżyciu wolnym od powrotu do terapii po jej odstawieniu, czyli Treatment Free Remission (TFR), który może być rozważany w przypadku pacjentów, którzy osiągają głęboką odpowiedź molekularną na poziomie MR 4 lub MR 4.5 i przez określony czas ją utrzymają - mówi prof. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum, organizator i przewodniczący Komitetu Naukowego Konferencji.

- Należy jednak pamiętać, że u części chorych dochodzi do ponownego pojawienia się sygnału molekularnego, który zmusza do kolejnego wdrożenia leczenia, dlatego kluczową rolę dla bezpieczeństwa tego podejścia terapeutycznego i szansy na powodzenie ma systematyczne i częste kontrolowanie stanu choroby przy pomocy badania molekularnego - ilościowego testu PCR, który musi być wykonywany według aktualnego stanu wiedzy do końca życia - wyjaśnia ekspert.

- Tylko pod takim warunkiem można myśleć o bezpiecznie przeprowadzonej próbie odstawienia leczenia. Mamy nadzieję, że będzie to cel terapeutyczny, który będziemy mogli zaoferować również polskim pacjentom - dodaje.

Mastocytoza to z kolei rzadki nowotwór mieloproliferacyjny. U osób chorych dochodzi do nadmiernego wytwarzania mastocytów, czyli tzw. komórek tucznych, które należą do grupy białych krwinek. Choroba może przebiegać w postaci skórnej - kiedy mastocyty gromadzą się w skórze chorego - lub  układowej. Wówczas dochodzi do zajęcia narządów wewnętrznych, najczęściej szpiku kostnego, wątroby, śledziony i węzłów chłonnych.

Eksperci przypominają, że część pacjentów z mastocytozą pozostaje niezdiagnozowanych. Przyczyną są niespecyficzne objawy, wśród których wymienia się zmęczenie, utratę masy ciała, gorączkę, spadki ciśnienia tętniczego, chorobę wrzodową, biegunkę, występowanie bólów kostnych i zmian o typie osteopenii, czy osteoporozy.

- Mastocytoza to choroba wyjątkowo trudna do zdiagnozowania, ale także do leczenia. 
Do sprawnego postawienia prawidłowego rozpoznania często niezbędna jest ścisła współpraca lekarzy hematologów, alergologów, gastrologów i dermatologów. W większości przypadków zajęcie skóry stanowi pierwszy objaw choroby i często to właśnie dermatolog, a nie hematolog jest lekarzem, 
do którego udają się w pierwszej kolejności pacjenci z mastocytozą - zauważa Grzegorz Helbig, internista i hematolog, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku SUM w Katowicach.

Głównym celem leczenia chorych na mastocytozę jest zapobieganie występowaniu objawów lub zmniejszenie ich nasilenia. W przypadku mastocytozy układowej konieczne jest wdrożenie intensywnego leczenia, którego celem jest zmniejszenie liczby komórek tucznych.

- Mastocytoza to choroba, której wystąpieniu nie można zapobiec. Kluczem do skutecznego leczenia jest jednak możliwie szybkie zgłoszenie się do lekarza, gdy pacjent obserwuje u siebie niepokojące objawy, tak, aby jak najszybciej postawić diagnozę i rozpocząć odpowiednie leczenie - mówi 
prof. Helbig.