Iwona Bączek/Rynek Zdrowia | 21-02-2019 17:23

Wyniki leczenia szpiczaka mnogiego może poprawić refundacja nowych leków

Refundacja nowych leków przyniosłaby pacjentom ze szpiczakiem mnogim (plazmocytowym) wymierne korzyści w postaci znaczącej poprawy wyników leczenia - mówi prof. Krzysztof Jamroziak, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

FOT. Fotolia; zdjęcie ilustracyjne

Podczas niedawnej konferencji jubileuszowej Fundacji WHC, prof, Jamroziak przypominał, że na szpiczaka mnogiego chorują głównie osoby starsze (mediana zachorowań oscyluje ok. 70. roku życia). W Polsce takich chorych jest prawdopodobnie ok. 12 tys. - Ostatnio pojawiło się wiele nowych, bardzo drogich terapii. Biorąc pod uwagę fakt, iż często stosuje się po kilka jednocześnie, jest to dla każdego systemu ochrony zdrowia poważne wyzwanie finansowe - podkreślił prof. Jamroziak.

- Jak wcześniej leczyło się szpiczaka? W latach 50.-60. ub. wieku stosowano leki alkilujące, np. bendamustynę, następnie dołączono steroidy. Taki stan utrzymywał się do końca XX wieku, a terapia dawała medianę przeżycia chorych w granicach 2-3 lat - wyjaśniał prof. Jamroziak.

Rewolucja w terapii
Ekspert zaznaczył, że rewolucję w leczeniu tej choroby spowodowały przeszczepienia autologiczne, co przedłużyło przeżycia o rok. Prawdziwa zmiana rozpoczęła się jednak od talidomidu, a następnie lenalidomidu i pomalidomidu, tj. od leków immunomodulujących. Drugą ważną grupą specyfików okazały się inhibitory proteasomu, m.in. bortezomib i carfilzomib. Obie grupy leków wydłużyły przeżycie w tej chorobie aż dwukrotnie.

- Kolejną zmianę przyniosły przeciwciała monoklonalne przeciwko antygenowi CD38. Takim lekiem jest daratumumab, który w krajach Europy Zachodniej wchodzi właśnie do pierwszej linii leczenia. Spodziewamy się, że dzięki niemu nastąpi kolejne wydłużenie przeżycia, chociaż choroba nadal uważana jest za nieuleczalną - mówił Krzysztof Jamroziak podczas jubileuszowej Fundacji WHC (Warszawa, 15 lutego 2019 r.).

Dodał, że w ostatnich latach pojawiło się w sumie sześć nowych leków, które są stosowane w terapii szpiczaka w innych krajach europejskich, ale w Polsce udało się, jeśli chodzi o nowości, wprowadzić w ub.r. jedynie program lekowy z pomalidomidem.

- Jak ta sytuacja przekłada się na nasze możliwości leczenia? Warto przypomnieć, że szpiczak jest chorobą, którą leczy się wielokrotnie w ciągu życia pacjenta - nawroty następują kilka bądź kilkanaście razy i za każdym razem stosuje się kolejne schematy terapeutyczne. Według wytycznych Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej u chorych poniżej 65.-70. r.ż. stosuje się przeszczepienie autologiczne w konsolidacji. Starszych chorych nie leczymy w ten sposób - wskazywał specjalista.

Korzyść dla pacjenta
Profesor ocenił, że leki w pierwszej linii (w tym bortezomib) są generalnie w Polsce zabezpieczone, podobnie jak lenalidomid z deksametazonem i pomalidomid. Nie są natomiast refundowane leki takie jak carfilzomib czy daratumumab.

- Tymczasem ich refundacja umożliwiłaby terapię schematem trójlekowym, poprzez dodanie tych specyfików do leków już dostępnych dla polskich pacjentów. W przypadku obu tych preparatów toczy się proces refundacyjny i mamy nadzieję, że wkrótce także i one będą dostępne dla polskich chorych - zaznaczył prof. Jamroziak.

Jak przypomniał, każdy z refundowanych obecnie specyfików kosztuje kilkadziesiąt tysięcy złotych miesięcznie, przy czym terapia powinna być stosowana do progresji choroby, tj. przez wiele miesięcy, a czasami kilka lat. - Refundacja kolejnego preparatu dodaje trzeci drogi lek. Dlatego bardzo ważne jest sensowne umocowanie tych specyfików w liniach terapeutycznych. Stosowanie jednego po drugim w monoterapii byłoby marnowaniem efektu terapeutycznego, bo leki te, dzięki efektowi synergii, najlepiej działają łączone w schematach - podkreślał ekspert.

Potrzebujemy wiarygodnych danych
Jak zauważył, ze względu na niewielką populację, ale także na bardzo drogie leki stosowane w terapii, szpiczak plazmocytowy jest doskonałym obszarem, od którego można rozpocząć tworzenie rejestru hematoonkologicznego.

- Bardzo potrzebujemy wiarygodnych danych, a jest tu o co walczyć, ponieważ mamy w Polsce refundowane leki, które przedłużają przeżycie zaledwie o tygodnie, a obejmują tysiące pacjentów, gdy tymczasem refundacja nowych leków dla pacjentów ze szpiczakiem dałaby znacznie większe korzyści - ocenił prof. Jamroziak.

- Jeśli leki, w przypadku których decyzje refundacyjne zapadły kilka lat wcześniej, przechodzą do pierwszej linii leczenia, przynosi to efekty w postaci zwiększenia przeżyć. Zapewnienie nowoczesnego leczenia w kolejnych liniach poprawia wyniki leczenia jeszcze bardziej. Obecnie mediana przeżycia pacjentów przed 65 rokiem życia, nowocześnie leczonych, wynosi powyżej 10. lat. Wydaje się, że powinniśmy mieć możliwość osiągania takich wyników również w Polsce - wskazywał Krzysztof Jamroziak.

- Polskie Konsorcjum Szpiczakowe we współpracy z NFZ analizuje obecnie dane od świadczeniodawców dot. leczenia szpiczaka z ostatnich dwóch lat. Dotyczą one m.in. leków podawanych pacjentom. Staramy się złożyć z tych schematów terapeutycznych obraz skuteczności terapii. Wydaje się, że w Polsce jest ona niestety gorsza, niż w krajach o budżecie porównywalnym do naszego - mówił specjalista.

- Drugą inicjatywą, którą rozpoczynamy, jest dwuletnie badanie obserwacyjne, w którym będziemy obserwować 1500 pacjentów w różnych ośrodkach. Mamy nadzieję, że to przedsięwzięcie także dostarczy nam cennych danych. Docelowo niezbędne jest jednak utworzenie rejestru hematoonkologicznego z prawdziwego zdarzenia - dodał profesor.