Wrocław: przeszczepy wyleczyły dzieci w trzech rzadkich chorobach metabolicznych Były to pierwsze takie zabiegi w Polsce Fot. Phalinn Ooi/Flick.com (CC BY 2.0)

Zastosowanie metody przeszczepienia komórek szpiku bądź krwi pępowinowej lub obwodowej wyleczyło dzieci z rzadkimi chorobami metabolicznymi. Te pierwsze w Polsce zabiegi wykonano w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu.

Jak poinformował zastępca kierownika kliniki prof. Krzysztof Kałwak, metodę zastosowano u trzech pacjentów cierpiących na trzy różne rzadkie choroby metaboliczne: chorobę Hurlera, chorobę Krabbego i zespół Pelizaeusa-Merzbachera.

- Przeszczepienie komórek szpiku bądź krwi pępowinowej lub krwi obwodowej może doprowadzić do powstania w centralnym systemie nerwowym tkanki łącznej, która zaczyna produkować brakujący enzym. Jest on wchłaniany przez komórki nerwowe i w ten sposób możemy zatrzymać proces degeneracji układu nerwowego - wyjaśniał prof. Kałwak.

Dodał, że efekty przeszczepień są oceniane na podstawie obserwacji rozwoju dziecka i obecnie można już stwierdzić, że we wszystkich trzech przypadkach są one zadowalające.

Jak podano, u pacjenta z chorobą Hurlera zabieg wykonano w 2014 r., u dziecka z zespołem Pelizaeusa-Merzbachera przed rokiem, a u dziecka z choroba Krabbego przed pięcioma miesiącami.

Wszystkie trzy przeszczepienia były pierwszymi takimi zabiegami w Polsce, a w przypadku dziecka z zespołem Pelizaeusa-Merzbachera był to również pierwszy przeszczep w Europie. Dwa poprzednie wykonano w USA.

Lekarz podkreślił, że kluczowe dla skutecznego zastosowania metody przeszczepienia jest wczesne zdiagnozowanie rzadkiej choroby metabolicznej w fazie tzw. skąpoobjawowej lub bezobjawowej. Dlatego tak istotne są m.in. badania genetyczne.

- Istnieją międzynarodowe zalecenia dla różnych jednostek chorobowych. W przypadku choroby Hurlera przeszczepienie musi być wykonane do 30. miesiąca życia. Później objawy są już tak zaawansowane, że przeszczepienie nie tylko nie pomaga, ale naraża dziecko na dodatkowe cierpienia - wyjaśnił Kałwak.

Dodał, że w przypadku choroby Hurlera alternatywą jest lekowa terapia enzymatyczna, lecz nie przynosi ona równie skutecznych efektów jak przeszczepienie; dzieci umierają w młodym wieku, są niepełnosprawne intelektualnie i fizycznie.

- Natomiast pacjent, u którego po raz pierwszy zastosowano przeszczepienie w 1980 r. w USA żyje normalnie do dzisiaj i jest dorosłym sprawnym człowiekiem. /.../ Naszym marzeniem jest, by metodę przeszczepienia wykonywać w Polsce, gdzie przeprowadzamy ten zabieg bezpłatnie. W USA kosztuje on milion dolarów i z powodu zbierania funduszy okres oczekiwania znacznie się wydłuża - mówił prof.  Kałwak.

W jego ocenie, problemem jest również fakt, że lekarze w Polsce nadal zbyt rzadko kierują pacjentów na leczenie transplantacyjne.

- Stąd mój apel do kolegów lekarzy, aby dzieci, które mają takie wskazania, kierować choćby na rozmowę transplantacyjną. Należy powiedzieć rodzicom, jakie są zalety i wady transplantacji, aby wiedzieli, co w danym momencie wybrać - przekonywał prof. Kałwak.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.