Marzena Sygut/Rynek Zdrowia | 15-10-2019 17:02

W terapii astmy u dzieci brakuje nam jedynie dostępu do leku biologicznego dla dzieci młodszych

- W Polsce mamy bardzo dobry system opieki medycznej nad dziećmi cierpiącymi na astmę oskrzelową, nawet tymi z jej ciężką postacią. Brakuje nam jedynie terapii biologicznej dla dzieci w wieku 6-12 lat, ale myślę, że już niedługo i ten mankament przestanie istnieć - mówi w rozmowie z portalem rynekzdrowia.pl prof. Marek Kulus, kierownik Kliniki Pneumonologii i Alergologii Wieku Dziecięcego WUM, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.

Prof. Marek Kulus, kierownik Kliniki Pneumonologii i Alergologii Wieku Dziecięcego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego. Fot. archiwum

Jak zaznacza prof. Marek Kulus, w kraju dysponujemy całym wachlarzem schematów leczenia dzieci z astmą oskrzelową, zgodnych z zaleceniami GINA, które są aktualizowane na bieżąco. Brakuje natomiast terapii biologicznej dla dzieci w wieku 6-12 lat.

Rynek Zdrowia: Astma alergiczna to często choroba określana mianem dolegliwości o wielu obliczach. Skąd bierze się takie sformułowanie?

Prof. Marek Kulus: To prawda, astma jest chorobą o wielu twarzach. Wszystko dlatego, że przebiega ona z różnym nasileniem u różnych chorych.

Na jednym końcu skali znajduje się astma epizodyczna, czyli taka, gdzie objawy choroby występują sporadycznie, raz-dwa razy w roku. Tak przebiegająca astma według najnowszych standardów nie wymaga stałego podawania leków przez cały rok. Taką astmę leczy się tylko w okresie zaostrzeń.

Na drugim końcu skali jest natomiast astma ciężka, objawiająca się występującymi codziennie ciężkimi atakami duszności, kaszlu, niemożnością swobodnego nabrania powietrza do płuc. Pacjenci, którzy cierpią na tę postać choroby wymagają stałego, codziennego leczenia, czasami glikokortykosteroidami systemowymi, czyli podawanymi ogólnie, w postaci tabletek lub iniekcji. Cały środek, wypełniają dzieci cierpiące na astmę o mniejszym lub większym nasileniem objawów.

- Astma alergiczna uważana jest za chorobę powszechną, wpisaną w scenariusz współczesnego życia. Jak często zdarza się ona w populacji dziecięcej?
-
Szacując populację dzieci cierpiących na astmę alergiczną opieramy się na badaniach sprzed ponad dziesięciu lat, przeprowadzonych przez prof. Bolesława Samolińskiego. Wprawdzie nie są one najnowsze, ale bardzo dobrze oddają rzeczywistość.

Zgodnie z tymi badaniami astma u dzieci obejmuje pomiędzy 9,4-9,6 proc. całej populacji dziecięcej. Jest to znacząca liczba, jeśli bowiem zdamy sobie sprawę, że klasy szkolne liczą ok. 30 uczniów, to w każdej takiej klasie, statystycznie trzech uczniów cierpi z powodu astmy. W tej grupie dzieci chorujących na astmę, na ciężką jej cierpi ok. 3 - 3.5 proc. Tak więc populacja dzieci chorych na astmę wynosi ok. 600 tys., a na astmę ciężką ok. 20 tys.

- Jakie są obecnie standardy leczenia tej choroby?
- Terapia astmy podzielona jest na pięć stopni, które są związane z tym jak pacjenci odpowiadają na leczenie. Pierwszy stopień leczenia dotyczy astmy epizodycznej, piąty - astmy ciężkiej.

Leczenie zaczynamy od opanowania objawów choroby. Jeżeli mamy do czynienia np. z astmą umiarkowaną, to zaczynamy od leków steroidowych dedykowanych tej grupie chorych. Następnie obserwujemy, czy pacjent odpowiada na to leczenia. Jeśli tak, to je utrzymujemy, jeśli nie, to zaczynamy leczenie intensyfikować. Oczywiście istnieją odpowiednie schematy terapii przyporządkowane do każdego stopnia leczenia. Pacjenta obserwujemy przez ok. trzy miesiące. Jeżeli w tym czasie uzyskamy właściwą kontrolę astmy, to uznajemy, że leczenie jest dobrze dobrane.

Teraz powinno pojawić się pytanie: co to jest ta właściwa kontrola? Otóż w terapii astmy chodzi o to, aby chory nie musiał przyjmować leków doraźnie działających, czyli rozkurczających oskrzela, nie miał zaostrzeń choroby, ataki astmy nie wybudzały go w nocy i mógł się cieszyć codzienną aktywnością. To jest prawidłowa aktywność na danym stopniu leczenia. Jeżeli to leczenie powoduje, że objawów nie ma, wówczas możemy zacząć zmniejszać leczenie, czyli obniżać dawki leków, rezygnować z podaży niektórych z nich, itd.

Trzeba bowiem pamiętać, że leczenie bardziej zaawansowanej postaci choroby składa się z większej ilości leków, które są łączone. Terapia astmy oparta na schematach, przypomina trochę taki taniec, krok do przodu, krok do tyłu, żeby pacjent czuł się dobrze i mógł normalnie funkcjonować.

Schematy terapeutyczne są ustalane od wielu lat. W ich opracowywaniu pomagają ogólnoświatowe zalecenia Global Initiative for Asthma (GINA), organizacji koordynującej wszystkie działania związane z rozwojem diagnostyki oraz poszukiwaniem najlepszych terapii dla chorych na astmę. Co najmniej raz do roku pojawiają się nowe schematy terapeutyczne. Wiąże się to z wprowadzaniem na rynek nowych leków, modyfikacją sposobów leczenia. Kiedy mamy udowodnioną skuteczność danej interwencji wtedy takie leczenie jest włączane do programu GINA.

- Czy polscy pacjenci leczeni są zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi?
- Nasze krajowe zalecenia nie odbiegają od zaleceń GINA. Dbamy o to, żeby pacjenci byli leczeni tak samo, jak chorzy na astmę poza granicami kraju. Mamy zapewniony dostęp do nowoczesnych terapii, które są dosyć dobrze refundowane. Glikokortykosteroidy, będące podstawą leczenia dostępne są w całym możliwym zestawie. To sprawia, że nie mamy też problemu z leczeniem złożonym.

Oczywiście są pewne odrębności w terapii ciężkiej postaci astmy u dorosłych i u dzieci. Dla chorych dorosłych z astmą ciężką, dostępne jest nowoczesne leczenie biologiczne w ramach programów lekowych. To leczenie ma na celu zmniejszenie podawania glikokortykosteroidów systemowych, czyli tych leków, które mają największe działania niepożądane.

Dostęp dzieci do leków biologicznych jest utrudniony. Związane jest to m.in. z tym, że brakuje badań dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa tych terapii u dzieci. Obecnie mamy zapewniony dostęp do jednej terapii biologicznej dla dzieci powyżej 12 roku życia. Mam nadzieję, że terapia ta już niedługo będzie dostępna także dla dzieci od 6 do 12 roku życia.

Mam tu na myśli leczenie omalizumabem czyli farmaceutykiem, który hamuje działanie przeciwciał IgE. Objęcie tą terapią dzieci poniżej 12 roku życia jest możliwe dzięki dostępnym, od kilku lat badaniom, które udowadniają skuteczność tej terapii u dzieci młodszych. Sam jestem autorem kilku badań związanych z podawaniem tego leku u najmłodszych dzieci i mogę powiedzieć, że maluchy znakomicie odpowiadają na to leczenie.

Wielkie nadzieje budzi też fakt, że dobre ustawienie dzieci na terapii omalizumabem i leczenie tym lekiem przez rok sprawia, że często ciężka astma się wycisza i przechodzi w postać umiarkowaną. W takiej sytuacji można leczenie biologiczne przerwać i kontynuować terapię lekiem z niższego stopnia drabiny terapeutycznej. Wydaje się też, że dzieci młodsze odnoszą z leczenia biologicznego nawet większe korzyści niż dorośli.

- Czy to jest jedyne leczenie biologiczne, z którego mogą korzystać dzieci chore na ciężką astmę?
- Na razie tak. Pozostałe leki biologiczne są dostępne jedynie dla pacjentów dorosłych, ponieważ jak już wspomniałem brakuje badań klinicznych u dzieci. Dopóki te nie zostaną przeprowadzone nie ma szansy na wprowadzenie takich leków do terapii pediatrycznej.

Z jednej strony jest to rozsądne, że staramy się aby leki dla najmłodszych były nie tylko efektywne ale i bezpieczne, jednak z drugiej strony zdarza się też tak, że firmy farmaceutyczne po zarejestrowaniu leku dla dorosłych nie podejmują prób ich rejestracji dla dzieci. Dlatego w całej UE powstał ruch, który jest nastawiony na to, aby niektóre leki, bardzo skuteczne i bezpieczne stosować u dzieci nie tylko poza wskazaniami. Obecnie, jeśli chory nie odpowiada na dostępne leczenie, wówczas lekarz informuje rodziców, że jest lek, dostępny w innej grupie wiekowej, przy innym wskazaniu i jeśli rodzice wyrażą zgodę, lek ten podawany jest dziecku. Niestety w świetle naszych przepisów taki lek nie może być refundowany.

- Jak liczna grupa dzieci cierpiących na astmę powinna skorzystać z tego nowoczesnego leczenia biologicznego?
- To nie jest duża grupa chorych. Tak jak już wspominałem, nieco ponad 3 proc. dzieci cierpiących na astmę ma ciężką postać tej choroby. Wśród tych dzieci zdecydowana część odpowiada na standardowe leczenie wyższymi dawkami leków. Jednak wśród nich znajdują się też dzieci, które nie odpowiadają na żadną formę terapii. Ta grupa sprawia nam najwięcej problemów, dlatego poszukujemy dla niej różnych rozwiązań. Obecnie szacujemy, że z terapii biologicznej powinna skorzystać właśnie ta grupa dzieci, która słabo odpowiada na leczenie. Takich dzieci powinno być ok. 100 -150 rocznie.

Trzeba też pamiętać, że ta nieliczna grupa chorych na ciężką postać astmy konsumuje, aż 50 proc. środków finansowych z puli przeznaczonej na leczenie astmy. Leczenie biologiczne też nie należy do tanich, jednak jak już wspomniałem, nie musi być ono stosowane cały czas. Jedna ampułka omalizumabu kosztuje ok. 1400 zł. Maksymalna dawka, dla nastolatka z ciężką postacią choroby, to cztery ampułki miesięcznie. Taka kwota dla rodzica jest bardzo znacząca. W ramach programu lekowego ten lek jest dzieciom podawany za darmo.

- Czy to leczenie jest już dostępne w innych krajach?
- Jeżeli chodzi o kraje UE to tak. Natomiast nie we wszystkich krajach jest tak samo refundowane.

Warto też podkreślić, że po wprowadzeniu programów lekowych dla leków biologicznych w terapii dorosłych chorych na ciężką astmę, okazało się, że w programach tych nie cała pula środków finansowych jest wykorzystywana. Oznacza to, że w programach są wolne miejsca. Zdarza się bowiem, że pacjenci nie decydują się na terapię biologiczną, gdyż się po prostu jej obawiają. A to błąd. Terapia biologiczna jest bardzo bezpieczna, a jej celem jest m.in. ograniczenie działań niepożądanych terapii glikokortykosteroidami.

Glikokortykosteroidy są bardzo skuteczne, działają w bardzo wielu miejscach organizu i hamują proces zapalny. Jednak stosowane w bardzo wysokich dawkach albo w sposób systemowy, wywołują dotkliwe działania niepożądane, takie jak np. hamowanie działania kory nadnerczy, zahamowania wzrostu u dzieci, nadciśnienie, cukrzycę, rozstępy na skórze, osteoporozę. Tymczasem leki biologiczne są bardzo bezpieczne i dodatkowo drastycznie te działania niepożądane ograniczają.