Pacjenci z mielofibrozą czekają na dostęp do skutecznego leczenia Fot. Archiwum

Kolejne nowelizacje list refundacyjnych nie uwzględniają nowoczesnego, skutecznego leczenia mielofibrozy.

Sytuację chorych rozumieją parlamentarzyści z Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Zespołu
ds. Onkologii, którzy przekazali ministrowi zdrowia stanowisko dotyczące objęcia refundacją leków sierocych, w których - tak jak w mielofibrozie - zapadalność nie przekracza 1 przypadku na 50 tys. osób.

Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działań Unii Europejskiej w zakresie zdrowia publicznego. Pięć lat temu powstał Europlan dotyczący chorób rzadkich, który dla wszystkich państw członkowskich Unii miał być wzorem dla opracowania i wdrożenia narodowych planów.

Zgodnie z zaleceniami Komisji Europejskiej plany powinny zostać wdrożone do 2013 r. Mimo to, w Polsce wciąż nie wiadomo, na jakiem etapie jest Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który ma zapewnić realizację polityki zdrowotnej ukierunkowanej na potrzeby pacjentów. A plan m.in. uwzględnia potrzebę zwiększenia dostępu do innowacyjnych leków oraz technologii medycznych.

Mielofibroza to rzadko występujący nowotwór charakteryzujący się pojawieniem nieprawidłowych zmian w komórkach szpiku kostnego. Cechuje ją utrata zdolności do wytwarzania krwinek czerwonych
i białych oraz płytek krwi przez szpik kostny, a także powiększenie śledziony (splenomegalia).

Do wystąpienia mielofibrozy dochodzi w wyniku rozregulowania szlaku sygnałowego JAK (od "Janus kinase" - Kinaza Janusowa), co może być spowodowane mutacjami genetycznymi. Statystyczna zapadalność na mielofibrozę to 0,41-1,46 przypadków na 100 tys. osób.

Choroba ta częściej rozwija się u mężczyzn, a w chwili diagnozy mediana wieku pacjentów wynosi 67 lat2. Choroba objawia się osłabieniem i utratą masy ciała, które wpływają na obniżenie zdolności funkcjonalno-ruchowych pacjenta oraz pogorszeniem jakości jego życia. Ponad 50 proc. pacjentów z mielofibrozą pierwotną umiera w związku z objawami związanymi z tą chorobą. Jakość życia pacjentów z mielofibrozą można porównać z osobami, u których występują nawracające przerzuty nowotworowe.

W Europie z leczenia pierwszym zarejestrowanym inhibitorem kinaz JAK1 oraz JAK2, pacjenci mogą korzystać od sierpnia 2012 r. W większości krajów europejskich, z uwagi na skuteczność
i znaczącą poprawę jakości życia pacjentów, leczenie jest refundowane. Terapia istotnie redukuje rozmiar śledziony i znosi objawy ogólne u około 40 proc. chorych. Wykazano również przedłużenie czasu przeżycia pacjentów w porównaniu z chorymi otrzymującymi najlepszą dostępną terapię.

 




Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.