Pacjenci z mielofibrozą czekają na dostęp do skutecznego leczenia Fot. Archiwum

Kolejne nowelizacje list refundacyjnych nie uwzględniają nowoczesnego, skutecznego leczenia mielofibrozy.

Sytuację chorych rozumieją parlamentarzyści z Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Zespołu
ds. Onkologii, którzy przekazali ministrowi zdrowia stanowisko dotyczące objęcia refundacją leków sierocych, w których - tak jak w mielofibrozie - zapadalność nie przekracza 1 przypadku na 50 tys. osób.

Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działań Unii Europejskiej w zakresie zdrowia publicznego. Pięć lat temu powstał Europlan dotyczący chorób rzadkich, który dla wszystkich państw członkowskich Unii miał być wzorem dla opracowania i wdrożenia narodowych planów.

Zgodnie z zaleceniami Komisji Europejskiej plany powinny zostać wdrożone do 2013 r. Mimo to, w Polsce wciąż nie wiadomo, na jakiem etapie jest Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który ma zapewnić realizację polityki zdrowotnej ukierunkowanej na potrzeby pacjentów. A plan m.in. uwzględnia potrzebę zwiększenia dostępu do innowacyjnych leków oraz technologii medycznych.

Mielofibroza to rzadko występujący nowotwór charakteryzujący się pojawieniem nieprawidłowych zmian w komórkach szpiku kostnego. Cechuje ją utrata zdolności do wytwarzania krwinek czerwonych
i białych oraz płytek krwi przez szpik kostny, a także powiększenie śledziony (splenomegalia).

Do wystąpienia mielofibrozy dochodzi w wyniku rozregulowania szlaku sygnałowego JAK (od "Janus kinase" - Kinaza Janusowa), co może być spowodowane mutacjami genetycznymi. Statystyczna zapadalność na mielofibrozę to 0,41-1,46 przypadków na 100 tys. osób.

Choroba ta częściej rozwija się u mężczyzn, a w chwili diagnozy mediana wieku pacjentów wynosi 67 lat2. Choroba objawia się osłabieniem i utratą masy ciała, które wpływają na obniżenie zdolności funkcjonalno-ruchowych pacjenta oraz pogorszeniem jakości jego życia. Ponad 50 proc. pacjentów z mielofibrozą pierwotną umiera w związku z objawami związanymi z tą chorobą. Jakość życia pacjentów z mielofibrozą można porównać z osobami, u których występują nawracające przerzuty nowotworowe.

W Europie z leczenia pierwszym zarejestrowanym inhibitorem kinaz JAK1 oraz JAK2, pacjenci mogą korzystać od sierpnia 2012 r. W większości krajów europejskich, z uwagi na skuteczność
i znaczącą poprawę jakości życia pacjentów, leczenie jest refundowane. Terapia istotnie redukuje rozmiar śledziony i znosi objawy ogólne u około 40 proc. chorych. Wykazano również przedłużenie czasu przeżycia pacjentów w porównaniu z chorymi otrzymującymi najlepszą dostępną terapię.

 




comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH