Nowe możliwości leczenia hemofilii Fot. Archiwum RZ (zdjęcie ilustracyjne)

W ciągu ostatnich 60 lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu hemofilii. Oczyszczanie białek metodą chemiczną, badania skriningowe dawców, inaktywacja wirusów, sekwencjonowanie i klonowanie genów oraz wytwarzanie białek rekombinowanych umożliwiły prowadzenie leczenia hemofilii na wysokim poziomie i znacznie poprawiły jakość życia pacjentów.

Wprowadzane ostatnio do leczenia produkty czynników krzepnięcia o wydłużonym czasie półtrwania pozwolą   na prowadzenie bardziej efektywnej profilaktyki wylewów przy mniejszej liczbie infuzji leków.

Technologie produkcji czynników krzepnięcia są ciągle udoskonalane, dając coraz lepsze jakościowo preparaty, ale jakość życia pacjentów nadal zależy od prowadzenia właściwej profilaktyki, dostępu żylnego i możliwości prowadzenia profilaktyki w przypadku pojawienia się inhibitora.

Ryzyko zakażeń
Do lat 60. w leczeniu krwawień w hemofilii stosowano transfuzję krwi pełnej lub plazmy. W roku 1964 Judith Pool odkryła metodę pozyskiwania frakcji krioprecypitatu z osocza, która zawierała ogromne ilości czynnika VIII. Odkrycie to umożliwiło leczenie chorych na hemofilię koncentratem czynnika VIII zawartym w krioprecypitacie a następnie liofilizowanymi koncentratami czynników krzepnięcia.

Do produkcji liofilizowanych koncentratów czynników krzepnięcia potrzebnych było wielu dawców krwi. Szacuje się, że do wyprodukowania jednej fiolki koncentratu potrzeba było około 1000 donacji. Rutynowe zastosowania koncentratów czynników krzepnięcia umożliwiło prowadzenie zarówno leczenia domowego, jak również wykonywanie poważnych zabiegów operacyjnych. Leczenie „na żądanie” stało się rutyną.

Badania prowadzone w Szwecji wykazały, że wczesne wprowadzenie leczenia profilaktycznego zapobiega uszkodzeniom stawów i artropatii hemofilowej u chorych na hemofilię. Wprowadzono pojęcie „pierwotnej profilaktyki” i zalecano stosowanie jej już od najmłodszych lat życia. Powstały pierwsze ośrodki leczenia hemofilii, w których ustalono standardy leczenia hemofilii. Odkrycie, że DDAVP podnosi poziom czynnika VIII u chorych z łagodną postacią hemofilii umożliwiło zastosowanie jej do leczenia zamiast koncentratów czynników krzepnięcia.

Niestety, w latach 70. ubiegłego stulecia okazało się, że leczenie liofilizowanymi, osoczopochodnymi koncentratami czynników krzepnięcia wiąże się z zakażeniem wirusami HBs, HCV i HIV. Był to wyjątkowo mroczny okres dla chorych, wielu z nich zakażonych wirusem HIV zachorowało na AIDS i zmarło, pacjenci zakażeni HCV chorowali na   marskość i nowotwory wątroby.

Ta nieprzewidziana wcześniej katastrofa i jej tragiczne następstwa spowodowały gwałtowny rozwój technologii produkcji czynników krzepnięcia i zmusiły do zmiany podejścia do dawców krwi. Wprowadzono nowe testy wirusologiczne dla dawców krwi oraz nowoczesne techniki inaktywacji wirusów. Sklonowanie genów czynnika VIII i IX otworzyło drogę do produkcji rekombinowanych preparatów czynników krzepnięcia na przełomie lat 80 i 90 ubiegłego stulecia.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH