Nowe możliwości leczenia hemofilii Fot. Archiwum RZ (zdjęcie ilustracyjne)

W ciągu ostatnich 60 lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu hemofilii. Oczyszczanie białek metodą chemiczną, badania skriningowe dawców, inaktywacja wirusów, sekwencjonowanie i klonowanie genów oraz wytwarzanie białek rekombinowanych umożliwiły prowadzenie leczenia hemofilii na wysokim poziomie i znacznie poprawiły jakość życia pacjentów.

Wprowadzane ostatnio do leczenia produkty czynników krzepnięcia o wydłużonym czasie półtrwania pozwolą   na prowadzenie bardziej efektywnej profilaktyki wylewów przy mniejszej liczbie infuzji leków.

Technologie produkcji czynników krzepnięcia są ciągle udoskonalane, dając coraz lepsze jakościowo preparaty, ale jakość życia pacjentów nadal zależy od prowadzenia właściwej profilaktyki, dostępu żylnego i możliwości prowadzenia profilaktyki w przypadku pojawienia się inhibitora.

Ryzyko zakażeń
Do lat 60. w leczeniu krwawień w hemofilii stosowano transfuzję krwi pełnej lub plazmy. W roku 1964 Judith Pool odkryła metodę pozyskiwania frakcji krioprecypitatu z osocza, która zawierała ogromne ilości czynnika VIII. Odkrycie to umożliwiło leczenie chorych na hemofilię koncentratem czynnika VIII zawartym w krioprecypitacie a następnie liofilizowanymi koncentratami czynników krzepnięcia.

Do produkcji liofilizowanych koncentratów czynników krzepnięcia potrzebnych było wielu dawców krwi. Szacuje się, że do wyprodukowania jednej fiolki koncentratu potrzeba było około 1000 donacji. Rutynowe zastosowania koncentratów czynników krzepnięcia umożliwiło prowadzenie zarówno leczenia domowego, jak również wykonywanie poważnych zabiegów operacyjnych. Leczenie „na żądanie” stało się rutyną.

Badania prowadzone w Szwecji wykazały, że wczesne wprowadzenie leczenia profilaktycznego zapobiega uszkodzeniom stawów i artropatii hemofilowej u chorych na hemofilię. Wprowadzono pojęcie „pierwotnej profilaktyki” i zalecano stosowanie jej już od najmłodszych lat życia. Powstały pierwsze ośrodki leczenia hemofilii, w których ustalono standardy leczenia hemofilii. Odkrycie, że DDAVP podnosi poziom czynnika VIII u chorych z łagodną postacią hemofilii umożliwiło zastosowanie jej do leczenia zamiast koncentratów czynników krzepnięcia.

Niestety, w latach 70. ubiegłego stulecia okazało się, że leczenie liofilizowanymi, osoczopochodnymi koncentratami czynników krzepnięcia wiąże się z zakażeniem wirusami HBs, HCV i HIV. Był to wyjątkowo mroczny okres dla chorych, wielu z nich zakażonych wirusem HIV zachorowało na AIDS i zmarło, pacjenci zakażeni HCV chorowali na   marskość i nowotwory wątroby.

Ta nieprzewidziana wcześniej katastrofa i jej tragiczne następstwa spowodowały gwałtowny rozwój technologii produkcji czynników krzepnięcia i zmusiły do zmiany podejścia do dawców krwi. Wprowadzono nowe testy wirusologiczne dla dawców krwi oraz nowoczesne techniki inaktywacji wirusów. Sklonowanie genów czynnika VIII i IX otworzyło drogę do produkcji rekombinowanych preparatów czynników krzepnięcia na przełomie lat 80 i 90 ubiegłego stulecia.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.