Lekarze alarmują: polscy pacjenci chorzy na hemofilię wciąż nie mają możliwości leczenia najbezpieczniejszymi lekami rekombinowanymi, tj. uzyskiwanymi przy pomocy inżynierii genetycznej.

Hemofilia jest rzadkim, genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem krzepnięcia krwi. Jej częstsza postać - hemofilia A, to efekt zmniejszenia aktywności czynnika krzepnięcia VIII, a hemofilia B - czynnika IX. Ponieważ geny kodujące te białka są sprzężone z płcią, na hemofilię chorują przede wszystkim mężczyźni.

Najbardziej charakterystycznymi objawami ciężkiej hemofilii są samoistne krwawienia do stawów, które zaczynają się między 3-4 rokiem życia. W ciągu roku chory może doznać od 20 do 40 takich krwawień, co prowadzi do zwyrodnień stawów. Są one bardzo bolesne i stopniowo prowadzą do kalectwa. W hemofilii dochodzi również do krwawień do innych tkanek i narządów, jak mięśnie czy mózg, co zagraża życiu.

W sierpniu 2008 r. w Polsce wprowadzono profilaktyczny program leczenia hemofilii dla dzieci do 18. roku życia. Polega on na regularnym (co 2-3 dni) podawaniu czynnika krzepnięcia, niezależnie od tego czy występują krwawienia. Ma to zapobiegać wylewom krwi do mięśni i stawów, a tym samym chronić dzieci przed kalectwem.

Jak ocenił obecny dr n. med. Jerzy Windyga z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, wprowadzenie tego programu może poprawić sytuację polskich dzieci chorych na hemofilię, ale ciągle pozostaje jeszcze wiele do zrobienia. Jednym z problemów jest brak dostępu pacjentów do rekombinowanych czynników krzepnięcia, które są uważane za bezpieczniejsze, niż stosowane w Polsce, czynniki pochodzące z osocza krwi.

– Leki rekombinowane uzyskuje się przy zastosowaniu metod inżynierii genetycznej w komórkach bakterii, grzybów, roślin lub ssaków, wyjaśnił dr hab. n. farm. Włodzimerz Bialik ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego. – Są to kopie wytwarzanych przez komórki aktywnych białek, takich jak hormony, czynniki krzepnięcia krwi. Ich ogromną zaletą jest, że w przeciwieństwie do leków uzyskiwanych z ludzkiej krwi nie niosą ze sobą ryzyka przeniesienia, znanych i nieznanych, czynników zakaźnych, w tym wirusów (m.in. HIV, wirusów zapalenia wątroby typu B i C - HBV i HCV) czy zakaźnych białek prionów odpowiedzialnych za chorobę "szalonych krów" (BSE).

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH