Specjaliści mówili o tym w poniedziałek (22 września) w Warszawie na konferencji prasowej, którą zorganizowano w Międzynarodowym Dniu Świadomości Przewlekłej Białaczki Szpikowej, obchodzonym 22 września.

Dr hab. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie zaznaczył, że na razie odstawianie leczenia jest możliwe jedynie w ramach badań klinicznych u ściśle wybranych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz). Każdy z nich musi przechodzić regularne badania kontrolne i podlega ścisłej opiece lekarskiej.

Jak przypomniał prof. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, w leczeniu PBSz w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat zaszły radykalne zmiany. Miało to związek ze zrozumieniem molekularnego podłoża choroby.

Prawdziwa rewolucja w leczeniu chorych na PBSz nastąpiła w 2001 r., gdy wprowadzono inhibitor kinazy tyrozynowej I generacji o nazwie imatynib (Glivec).

- Stało się naprawdę coś wielkiego - ludzie z PBSz, którzy wcześniej żyli przeciętnie trzy lata, a potem pięć lat, nagle dostali szansę przeżycia 20 i więcej lat, pod warunkiem, że będą łykali jedną pigułkę dziennie przez całe życie - podkreślił prof. Jędrzejczak.

Imatynib był pierwszym skutecznym tzw. lekiem celowanym, który blokuje efekt specyficznej zmiany genetycznej, leżącej u podłoża PBSz. Choroba rozwija się bowiem z komórki macierzystej szpiku, w której doszło do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL. Koduje on enzym napędzający niekontrolowane podziały komórek nowotworu. Imatynib blokuje właśnie ten enzym.

- Ta terapia spowodowała, że białaczki nie widać u większości chorych, ale efekt ten można uzyskać i utrzymywać pod warunkiem, że stale przyjmuje się lek - powiedział prof. Jędrzejczak. Przypomniał, że w kolejnych latach wprowadzono inhibitory kinazy tyrozynowej II generacji (nilotynib i dazatynib), które skuteczniej eliminują komórki nowotworu i obecnie wydaje się, że u części pacjentów po kilku latach terapii leki te będzie można bezpiecznie odstawić.

Jak wyjaśnił dr Sacha, te nowe leki pozwalają szybciej i u większej liczby pacjentów uzyskać tzw. głęboką odpowiedź molekularną. Oznacza to, że we krwi pacjenta nie wykrywa się nieprawidłowego genu BCR-ABL.