Marzena Sygut/Rynek Zdrowia | 31-01-2019 15:34

Eksperci: akromegalia wymaga bardzo dobrego zarządzania chorobą

- Osoby z podejrzeniem akromegalii, w celu pełnej diagnostyki choroby oraz towarzyszących jej powikłań ogólnonarządowych, powinni być pod opieką tzw. centrów eksperckich. Tylko w takim miejscu możliwe jest odpowiednie zarządzanie chorobą pacjenta - podkreślają endokrynolodzy.

Prof. Marek Bolanowski, kierownik Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami USK we Wrocławiu; FOT. PTWP

Jak wyjaśniali specjaliści podczas niedawnej debaty redakcyjnej Rynku Zdrowia dotyczącej chorób endokrynologicznych*, akromegalia to choroba przewlekła, spowodowana nadmiernym wydzielaniem hormonu wzrostu, która doprowadza do zmian wyglądu zewnętrznego oraz wielu powikłań narządowych.

Aby uniknąć kolejek
Prof. Marek Bolanowski, kierownik Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu wyjaśnił, że pacjent nie powinien być diagnozowany na drodze ambulatoryjnej. Taka diagnostyka jest w zasadzie niewykonalna. Zwykle trwa dwa-trzy lata.

Najpierw pacjent czeka w kolejce do endokrynologa, który zleca mu badania krwi obejmujące: ocenę stężenia IGF-1 (u chorych poziom tego czynnika wzrostu jest podwyższony) oraz test hamowania wydzielania hormonu wzrostu po podaniu glukozy (u osób zdrowych wysokie stężenia cukru we krwi hamują wydzielanie hormonu wzrostu, u chorych z akromegalią obserwuje się brak hamowania). Dopiero jak rozpoznanie zostanie potwierdzone, pacjent po raz kolejny musi czekać w kolejce do endokrynologa, który tym razem zleci mu badanie obrazowe przysadki w celu uwidocznienia guza i oceny jego wielkości. Na badanie to pacjent znów musi czekać w kolejce. 

- Zdecydowanie lepiej jest kiedy pacjent trafia na oddział, gdyż tam diagnozowany jest w ciągu czterech-pięciu dni, po czym od razu otrzymuje lek hamujący dalszy rozwój choroby - zaznacza prof. Bolanowski.

Aby zniwelować te problemy, obecni na debacie eksperci podkreślili, że Polskie Towarzystwo Endokrynologiczne opracowało zalecenia, które się pojawią w numerze styczniowym „Endokrynologii Polskiej”.

- Zalecenia te wskazują na konieczność wytypowania ośrodków referencyjnych, tzw. centrów eksperckich, do których powinny być kierowane osoby z podejrzeniem akromegalii w celu pełnej diagnostyki nie tylko samej choroby, lecz także powikłań ogólnonarządowych, które jej towarzyszą. Działania te nie powinny sprowadzać się jedynie do diagnostyki samego guza przysadki i hormonów, które wydziela, lecz także obejmować wykluczenie innych nowotworów, chorób tarczycy, przewodu pokarmowego i oddechowego, serca, naczyń i kości - wyjaśnił prof. Wojciech Zgliczyński, kierownik Kliniki Endokrynologii CMKP, wicedyrektor CMKP i konsultant wojewódzki w dziedzinie endokrynologii w woj. mazowieckim.

- Po ustaleniu rozpoznania ekspert powinien wyznaczyć plan postępowania terapeutycznego u konkretnego pacjenta. Natomiast przepisywaniem leku, który pacjent będzie przyjmował przez lata, może zająć się już każdy inny lekarz, w tym rodzinny - podkreślał prof. Zgliczyński.

Dodał, że oprócz wytycznych PTE rekomendowało nieformalne ośrodki referencyjne zajmujące się diagnostyką i leczeniem akromegalii, których jest 5-6, a także oddzielne ośrodki referencyjne neurochirurgiczne, które zajmują się operowaniem guzów przysadki u akromegalików. Nie każdy bowiem chirurg jest wyspecjalizowany w operowaniu przysadki.

Na świecie za eksperta w zakresie operacji przezklinowej przysadki uważa się neurochirurga, który rocznie wykonuje co najmniej 50 takich zabiegów. W Polsce są tacy chirurdzy, którzy rocznie wykonują ok. 300 takich operacji. Mamy też stworzony ogólnopolski rejestr chorych na akromegalię.

Są już gotowe rozwiązania
Prof. Ruchała dodał natomiast, że zalecenia zawierają również wytyczne dotyczące tego, w jaki sposób i z jaką częstotliwością należy kontrolować towarzyszące głównej chorobie powikłania, i jak je leczyć.

Dr Jerzy Gryglewicz, ekspert Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego,podkreślił, że praca, którą wykonało PTE, daje Ministerstwu Zdrowia gotowe rozwiązania

- Jestem pod wrażeniem, że udało się państwu stworzyć model, który spełnia wszystkie kryteria koordynowanej opieki medycznej. Ten model ma jedną wadę. Jest finansowany z różnych źródeł. Poza tym ma wiele zalet. Po pierwsze, zapewnia pacjentom wiele różnych świadczeń w ośrodkach, które posiadają niestandardowy sprzęt i specjalistów potrafiących zająć się chorym na akromegalię, po drugie jego wdrożenie przyniosłoby NFZ oszczędności wynikające z tego, że leczenie i diagnozowanie chorego wróciłoby ze szpitali do ośrodków ambulatoryjnych. Teraz należy przekonać resort, aby zalegalizował te rejestry i wskazał podmiot, który będzie to prowadził, a także zalegalizował centra eksperckie i wdrożył kompleksową opiekę skoordynowaną nad osobą z akromegalią, może na początek na zasadzie pilotażu - podsumował dr Gryglewicz.

Podstawą jest leczenie chirurgiczne
Prof. Bolanowski wyjaśnił natomiast, że podstawą leczenia chorych na akromegalię jest zabieg operacyjny, polegający na usunięciu przez zatokę klinową guza przysadki. Zabieg ten jest w pełni skuteczny u ok. 50% chorych.

- Pozostała grupa, u której zabieg nie przyniósł oczekiwanych rezultatów, ponieważ guz był zbyt duży i nie można go było usunąć w całości, wymaga leczenia farmakologicznego. Lekami pierwszego rzutu są analogi somatostatyny pierwszej generacji, które są skuteczne też mniej więcej w połowie przypadków. Jedna czwarta chorych nie jest skutecznie leczona, bo nie ma dostępu do innych leków, które są na świecie. Z całej grupy 2500 chorych ok. 500 osób powinno być leczonych analogami somatostatyny drugiej generacji - wyjaśnił prof. Bolanowski.

Dodał: - Jeden z nich, pasyreotyd jest obecnie dostępny w ramach programu lekowego. Niestety, pomimo uruchomienia tego programu nie każdy oddział wojewódzki NFZ go finansuje. Po wejściu programu, pół roku temu, funkcjonował on jedynie w ośmiu na szesnaście oddziałów NFZ. Drugim lekiem, który powinien być w Polsce dostępny, jest pegwisomant (Somavert), lek nowej generacji, którego efektywność sięga 75%. Obecnie negocjowany jest program lekowy dla tego farmaceutyku.

Potwierdziła to Jadwiga Czeczot, kierownik działu programów lekowych w Wydziale Oceny Technologii Medycznych w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Wyjaśniła, że Somavert otrzymał pozytywną rekomendację AOTMiT.

Prof. Marek Ruchała, kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Przemiany Materii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Endokrynologicznego zaznaczył z kolei, że oprócz braku refundacji tych nowych leków, w odniesieniu do akromegalii, wszystkie inne standardy europejskie dotyczące możliwości diagnostyki, w zakresie endokrynologii molekularnej oraz leczenia, są spełnione.

Apel do ministerstwa zdrowia o zmiany
Eksperci zaapelowali do Ministerstwa Zdrowia o zwiększenie działań edukacyjnych, które pozwoliłyby na wczesne rozpoznanie choroby. - Musimy zmienić poziom edukacji, ugruntować u lekarzy rodzinnych przekonanie, że objawy niektórych chorób rzadkich, jak np. akromegalii czy choroby Cushinga, są tak charakterystyczne, że powinni je bez problemu rozpoznać - wyjaśnił prof. Zgliczyński.

Z kolei wiceprezes Stowarzyszenia Osób z Akromegalią, Tomasz Zakrzewski dodał, że w przychodniach POZ powinny się pojawić plakaty i ulotki, które będą wskazywać, czym charakteryzuje się akromegalia, i na jakie objawy należy być wyczulonym. Specjaliści poprosili też o umożliwienie lekarzom POZ wykonania jednorazowego badania krwi w kierunku IGF-I (insulionopodobnego czynnika wzrostu).

- Jeśli wynik tego badania potwierdziłby przypuszczenia lekarza wynikające z objawów, to wtedy należałoby wprowadzić krótką ścieżkę i skierować pacjenta do ośrodka referencyjnego w celu objęcia chorego dalszą opieką - zaznaczył prof. Bolanowski.

Dodał, że bardzo ważna jest pełna dostępność chorych do nowoczesnych leków nie tylko w ramach programów lekowych. Farmaceutyki, w jego ocenie, powinny być dostępne dla pacjentów leczonych ambulatoryjnie, na receptę refundowaną.

Blisko miejsca zamieszkania
Wniosek ten poparła prezes Stowarzyszenia Osób z Akromegalią, Katarzyna Marcinkowska, która podkreśliła, że pacjentom, którzy mają już rozpoznanie i dobrze wyrównaną akromegalię, zależy na tym, aby być pod kontrolą endokrynologa blisko miejsca zamieszkania. Leki zaś powinien otrzymywać od lekarza rodzinnego i kupować je na receptę refundowaną w najbliższej aptece. Reszta chorych, tzn. nowo diagnozowani i ci, którzy wymagają wnikliwej opieki, powinni leczyć się w ośrodkach referencyjnych.

Z kolei prof. Kos-Kudła kierownik Kliniki Endokrynologii i Nowotworów Neuroendokrynnych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego im. prof. K. Gibińskiego SUM w Katowicach, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Endokrynologicznego, zaapelowała do MZ o skorzystanie z wypracowanych przez PTE modelowych rozwiązań w opiece nad pacjentami z chorobami rzadkimi, w tym modelu stworzonego dla akromegalii.

* Wszystkie wypowiedzi zanotowano podczas debaty redakcyjnej Rynku Zdrowia pt. "Zespoły chorobowe w endokrynologii - wyzwania dla pacjentów, lekarzy i systemu opieki zdrowotnej", która odbyła się 13 grudnia 2018 r. w Warszawie.