Nowe programy lekowe - czy ustawa zwiększy dostępność innowacyjnych terapii?

Od 1 stycznia 2012 r. nie ma już możliwości uzupełniania obowiązujących programów terapeutycznych o nowe leki. Nowe procedury, zgodne z ustawą refundacyjną, przenoszą proces aplikowania o refundację leku w programach na podmioty odpowiedzialne. Czy okażą się sprawniejsze od tych obowiązujących dotychczas w przypadku terapeutycznych programów zdrowotnych? Na razie wątpliwości jest sporo.

Skoro ustawa refundacyjna miała zwiększyć dostępność do innowacyjnych terapii, to powinna także umożliwiać przeprowadzenie sprawnego i przejrzystego procesu dopuszczania do refundacji nowych leków - takich, które nie były refundowane w latach ubiegłych. Istnieją obawy, że 2012 r. może być pod tym względem rokiem straconym. Być może z punktu widzenia regulatora i płatnika będzie to sukces. Z punktu widzenia pacjentów to sukces wątpliwy.

Po wejściu w życie nowych programów lekowych może się bowiem okazać, że Narodowy Fundusz Zdrowia nie będzie miał środków na ich zakontraktowanie, bo w wyniku wcześniej przeprowadzonego konkursu ofert rozdysponowano wszystkie środki na dany okres. Nie wiadomo także czy środki przyznane przez NFZ na kilka różnych programów lekowych w jednym wskazaniu klinicznym będzie można swobodnie przesuwać pomiędzy tymi programami w zależności od potrzeb, czy nie.

Z praktycznego punktu widzenia objęcie wspólną umową wielu programów lekowych w jednym wskazaniu klinicznym lub nawet w różnych wskazaniach klinicznych w jednej dziedzinie medycyny, zwiększyłoby dostępność leków dla pacjentów. W takim przypadku, po wydaniu decyzji refundacyjnej dla nowego leku w programie lekowym, jego dostępność dla pacjentów byłaby natychmiastowa, jeśli świadczeniodawca posiada już umowę na realizację programów. Umożliwienie leczenia nowym lekiem wymagałoby tylko podpisania odpowiedniego aneksu, a nie nowego konkursu ofert dla kolejnego programu lekowego.

Odpowiednie rozporządzenie ministra zdrowia określające zasady zawierania umów z NFZ i ich realizację mogłoby pomóc pacjentom i świadczeniodawcom efektywnie korzystać z programów lekowych.

Co z nowymi programami lekowymi?

Brak odpowiednich rozporządzeń do ustawy refundacyjnej stanowi duży problem. Nie można de facto złożyć kompletnego wniosku o refundację nowego leku w ramach programu lekowego. Np. brak jest rozporządzenia określającego wysokość opłat jakie podmiot odpowiedzialny jest zobligowany ponieść na etapie składania wniosku. Ustawa refundacyjna określa jedynie granice tych opłat. Z kolei brak wpłaty może być potraktowany jako uchybienie formalne i wniosek może zostać odesłany do uzupełnienia.

Nowe kompletne wnioski dotyczą wszystkich leków dotychczas nierefundowanych w ramach programów terapeutycznych. Takim przykładem jest certolizumab pegol, lek z grupy inhibitorów TNF alfa zarejestrowany do leczenia pacjentów z RZS. Należy wspomnieć, że wniosek wraz z pełnym raportem HTA - dokumentacją wymaganą zgodnie z zapisem Ustawy o świadczeniach zdrowotnych finansowanych ze środków publicznych (DZ.U. 2008, nr 164, poz.1027) - został złożony w Ministerstwie Zdrowia przez konsultanta krajowego ds. reumatologii w dniu 29 listopada 2010 roku. Przez ponad rok MZ nie skierowało wniosku do oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych. W nowym roku podmiot odpowiedzialny musiał złożyć nowy kompletny wniosek o program lekowy zgodnie z ustawą refundacyjną.

Można mieć wątpliwość czy takie działania są podejmowane w interesie pacjentów. Zwiększenie dostępności nowych leków zwiększa konkurencję i może przyczynić się do obniżenia ceny leków. Blokowanie procedur wprowadzania do programów nowych leków rekomendowanych jako alternatywa dla innych już refundowanych nie jest też działaniem, które ma pozytywny wpływ na finanse płatnika. Z punktu widzenia płatnika jest to obojętne, bo ilość dostępnych środków nie wymaga zwiększenia. Jednym z plusów nowej ustawy jest określenie maksymalnego czasu jaki MZ ma na procedowanie wniosku. Można mieć nadzieję, że sytuacja przetrzymywania wniosków w MZ nie będzie już miała miejsca.

Mają pozytywną ocenę AOTM i co dalej?

Z powodu braku przepisów przejściowych problem ujawnia się także w przypadku leków, które przebyły już całą procedurę dopuszczenia do refundacji w programach terapeutycznych obowiązującą do końca 2011 r. Pomimo pozytywnego zakończenia wszystkich wymaganych etapów w 2011 r. część z tych leków nie jest dostępna dla pacjentów od nowego roku. Takim przykładem jest tocilizumab, przeciwciało monoklonalne hamujące aktywność interleukiny 6, stosowane w leczeniu RZS i układowej postaci MIZS. Ze względu na odmienny mechanizm działania, wprowadzenie tocilizumabu do programu RZS otwiera drogę do skutecznego leczenia pacjentom, którzy nie uzyskali remisji/niskiej aktywności choroby w trakcie dotychczasowej terapii.

W dniu 15 lutego 2010 r. Prezes AOTM wydał pozytywną rekomendację dla tocilizumabu jako świadczenia gwarantowanego w ramach programu terapeutycznego RZS. Rok 2010 i 2011 obfitują w wypowiedzi MZ dotyczące prac nad programem terapeutycznym z uwzględnieniem tocilizumabu, jednak dla pacjentów nic z nich nie wynika. W marcu 2011 r. konsultant krajowy ds. reumatologii składa do MZ wniosek nowego programu RZS z uwzględnieniem 4 nowych substancji czynnych, w tym tocilizumabu. Także w marcu 2011 r. propozycje rozszerzenia programu o tocilizumab zgłaszane były MZ w trakcie konsultacji społecznych. W maju 2011 r. kierownictwo MZ akceptuje program leczenia RZS z udziałem tocilizumabu i w czerwcu 2011 r. kieruje go do oceny AOTM (zlecenie MZ-PLE-460-9735-420/BRB/11; 2266 z dnia 02/06/2011).

Pomimo tego, że MZ wydało zmienione rozporządzenie dotyczące programu leczenia RZS dopiero we wrześniu 2011 r. (z datą wejścia w życie w grudniu 2011 r.). Nie uwzględnia ono tocilizumabu, ponieważ Agencja nie zdążyła wydać rekomendacji. Kogoś kto nie jest biegły w proceduralnych zawiłościach może dziwić po co była potrzebna kolejna rekomendacja AOTM, skoro lek taką już otrzymał w lutym 2010 r. Zgodnie z procedurą tym razem lek musiał zostać oceniony razem z nowym kształtem programu, który różnił się od poprzedniego uwzględnieniem nowego leku… już wcześniej ocenionego. AOTM musiał ocenić program leczenia RZS z tocilizumabem pomimo tego, że każdy z osobna - program bez tocilzumabu i nowy lek, takie pozytywne rekomendacje posiadały. Ktoś mógłby powiedzieć, że decyzja powinna być automatyczna i nie potrzeba było na nią więcej niż miesiąc czasu, ale Agencji zajęło to ponad pół roku.

AOTM wydał pozytywną rekomendację 19 grudnia 2011 r., co oczywiście nie miało już znaczenia, bo od nowego roku obowiązywała już ustawa refundacyjna i można było sprawę przeczekać. Od 1 stycznia 2012 r. nic już się dało zrobić, bo zgodnie ustawą programy terapeutyczne mogą być realizowane tylko do końca czerwca 2012 r. w kształcie z 2011 r. Co prawda MZ miało w 2011 r. dziewięć dni roboczych na wydanie nowego rozporządzenia dot. programu leczenia RZS w nowym kształcie, ale nie zrobiło tego. W nowym roku podmiot odpowiedzialny musiał złożyć zgodnie z ustawą nowy wniosek o objęcie refundacją tocilizumabu w ramach programu lekowego.

Warunkiem jest cena leku

Samo włączenie tocilizumabu do programu terapeutycznego nie gwarantowało jego szerokiej dostępności dla pacjentów. Bardzo ważny jest koszt leku jaki proponuje podmiot odpowiedzialny. Obecnie decyzja o objęciu leku refundacją w ramach programu lekowego w dużej mierze zależy od negocjacji cenowych jakie toczą się obecnie w MZ. Dla przypomnienia prezes Agencji rekomendował objęcie refundacją tocilizumabu pod warunkiem obniżenia kosztu tej terapii do poziomu kosztu terapii innymi lekami biologicznymi.

Należy jednak pamiętać, że koszt jaki podmiot odpowiedzialny może zaproponować zależy w dużej mierze od populacji pacjentów, którzy mogą być potencjalnie leczeni. Na pewno lepsze warunki cenowe mogą zaproponować podmioty, których leki stosowane są w wielu liniach leczenia RZS, a być może gorsze warunki te, których lek refundowany jest tylko w drugim lub trzecim rzucie leczenia. Poza tym część leków refundowana jest w leczeniu więcej niż jednej choroby, co także poszerza potencjalną liczbę leczonych pacjentów i może być argumentem za obniżką ceny. Niestety MZ nie jest jeszcze przygotowane do negocjacji umów podziału ryzyka jakie dopuszcza ustawa, a jest to jeden z jej elementów, który zasługuje na uwagę.

Bardzo ważny jest także równy dostęp wszystkich leków, które spełniają warunki kosztowe zaakceptowane przez Komisję Ekonomiczną. Oznacza to likwidację tzw. terapii inicjującej w programach reumatologicznych. W przypadku, kiedy oferta podmiotu jest niekorzystna w opinii MZ powinna być wydana decyzja negatywna. Jest to istotne z punktu widzenia przejrzystości procesu negocjacji. Brak jakiejkolwiek decyzji w przypadku kiedy wiadomo, że negocjacje się toczyły rodzi zawsze falę niepotrzebnych spekulacji.

Na dostępność terapii dla pacjentów ogromny wpływ będzie miało jednak także to w jaki sposób MZ utworzy grupy limitowe dla leków stosowanych w programach lekowych. Jest to mechanizm, który może być wykorzystany do kształtowania dostępności poszczególnych leków dla pacjentów.

Grupy limitowe ograniczą możliwość terapii?

W przypadku obecnych programów reumatologicznych zarejestrowane wskazania do leczenia w takich chorobach jak RZS, MIZS, ZZSK i ŁZS ma 8 leków biologicznych (nie wszystkie we wszystkich wskazaniach; najwięcej rejestracji do leczenia RZS) - 5 inhibitorów TNF alfa (adalimumab, certolizumab pegol, etanercept, golimumab, infliksimab) oraz 3 leki o innym mechanizmie działania (abatacept, tocilizumab, rytuksymab). Niektóre z tych leków zarejestrowane są do leczenia więcej niż jednej choroby reumatycznej, a część z nich posiada także rejestrację do leczenia innych chorób niż reumatologiczne jak chłoniaki (rytuksymab) i choroby zapalne jelit (część inhibitorów TNF alfa).

Nie wiadomo w jaki sposób zostaną utworzone grupy limitowe - czy będą one oddzielne dla każdej oryginalnej substancji czynnej? Czy mogą być różne dla różnych wskazań klinicznych? Czy mogą być różne dla kolejnych rzutów leczenia w tym samym wskazaniu klinicznym? To od tego w jakiej grupie limitowej znajdzie się lek, a co za tym idzie jaka może być jego dostępność dla pacjenta przy danym limicie cenowym, zależy m.in. stanowisko negocjacyjne podmiotów odpowiedzialnych. Oczekiwania MZ na konkretne propozycje cenowe w trakcie negocjacji z Komisją Ekonomiczną w przypadku braku określenia grupy limitowej, do której konkretna substancja zostanie włączona może stanowić pole do nadużyć. Teoretycznie można sobie wyobrazić sytuację, w której po uzyskaniu propozycji cenowych od różnych podmiotów dotyczących leków w tym samym wskazaniu klinicznym, grupy limitowe zostaną tak skonstruowane, że część leków może zostać wyeliminowana z rynku.

W przypadku programów lekowych świadczeniodawca nie będzie mógł zakupić leku, którego cena jest wyższa niż urzędowa cena zbytu leku. W przypadku programów lekowych pacjent nie może dopłacić różnicy w cenie ponad ustalony limit, tak jak to ma miejsce w lecznictwie otwartym. To powoduje, że lek którego cena jest wyższa niż cena leku wyznaczającego limit w danej grupie jest automatycznie eliminowany z rynku czyli staje się dla pacjenta niedostępny.

Powyższy problem może w dużym stopniu dotyczyć leczenia pacjentów z RZS ponieważ w tej chorobie stosowanych jest kilka leków w terapii sekwencyjnej. Oznacza to, że w przypadku nieskuteczności pierwszego leku, zgodnie z rekomendacjami należy zastosować leczenie drugiego, a nawet trzeciego i czwartego rzutu. Podobna sytuacja ma miejsce w leczeniu nadciśnienia płucnego oraz w onkologii. Konstrukcja grup limitowych może sprawić, że część z leków, które powinny zostać zastosowane w kolejnych rzutach leczenia będzie niedostępna dla szpitali z powodu ceny.

Bardzo poważnie powinna być także rozważona decyzja o refundacji w lecznictwie otwartym metotreksatu w formie podskórnej. Terapia ta jest obecnie finansowana jedynie w ramach programu terapeutycznego i dotyczy tylko chorych z RZS i młodzieńczym zapaleniem stawów, ale już nie obejmuje chorych z ŁZS oraz innymi chorobami reumatologicznymi. Leczenie metotreksatem w tej postaci poprawia, zarówno tolerancję, jak i skuteczność leczenia i dla pewnej części pacjentów jest jedyną tolerowaną formą terapii. Przy okazji zamiany programów terapeutycznych na lekowe metotreksat podskórny powinien przejść do refundacji otwartej.

W tym miejscu warto też przypomnieć zapis w ustawie refundacyjnej, który mówi, że środki finansowe przeznaczane na programy lekowe w 2012 r. nie mogą być wyższe niż w 2010 r. Już teraz OW NFZ na prośbę świadczeniodawców o zwiększenie środków na realizację programów w 2012 r. odpowiadając przywołują rzeczony art. ustawy.

Wobec wskazanych wyżej wątpliwości nie pozostaje nic innego niż wiara w słowa MZ, że jednym z celów ustawy refundacyjnej jest wzrost dostępności innowacyjnych leków choć jak na razie dużo wskazuje, że będzie odwrotnie. Oczywiście w miarę swoich skromnych możliwości przedstawiciele środowiska lekarskiego i stowarzyszeń pacjentów pozostają w gotowości do pomocy w pracach nad regulacjami prawnymi mającymi służyć chorym.

Czytaj też. Programy lekowe - pacjenci zaniepokojeni a czasu coraz mniej

*Dr n. med. Marcin Stajszczyk jest specjalistą - reumatologiem, przewodniczącym Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Terapeutycznych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, członkiem Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, koordynatorem leczenia biologicznego w Śląskim Szpitalu Reumatologiczno-Rehabilitacyjnym w Ustroniu.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH