Niezarejestrowane wskazania kliniczne: a jednak brak teraz refundacji leków w takich przypadkach

Problem refundacji leków w przypadku ich ordynacji we wskazaniach klinicznych niewymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL) - na który wskazywał portal rynekzdrowia.pl - został poruszony w trakcie posiedzenia sejmowej Komisji Zdrowia w czwartek (30 grudnia 2011 r.). Potwierdzono, że refundacja leku przysługuje tylko w przypadku, gdy ordynacja lekarska jest zgodna z zarejestrowanymi wskazaniami. Nie jest jasne czy i jak ustawa refundacyjna pozwoli na rozwiązanie tego problemu w przyszłości.

Sygnalizowany problem dotyczy dużej grupy pacjentów.

Zgodnie z obwieszczeniem MZ w sprawie listy leków refundowanych z dnia 23 grudnia i jego nową wersją z dnia 29 grudnia 2011 r., zakres wskazań objętych refundacją ograniczony jest do konkretnego stanu klinicznego (dawne choroby przewlekłe i nowotworowe - recepta bezpłatna „B” lub ryczałt „R”) oraz - w pozostałych przypadkach - do „wszystkich zarejestrowanych wskazań na dzień wydania decyzji” (ryczałt „R”, odpłatność 30% i 50%).

Ordynacja lekarska zawężona?

Dotychczas, jeśli odpłatność za ordynowany lek nie podlegała refundacji związanej z chorobą nowotworową lub przewlekłą, w odpowiednim miejscu recepty należało postawić „x”, co oznaczało, że lek powinien być sprzedany z innym stopniem refundacji (30% lub 50%) zgodnie z listą. Jeśli lekarz ordynował lek, dla którego na liście refundacyjnej przypisano odpłatność ryczałtową, 30% lub 50%, to pacjent kupował go z taką odpłatnością bez względu na to czy ordynacja była zgodna z ChPL, czy nie.

Obecnie lekarz ma obowiązek zaznaczyć na recepcie konkretny rodzaj odpłatności także w tych powyższych przypadkach, ale zostały one zawężone tylko i wyłącznie do „zarejestrowanych wskazań”.

W trakcie posiedzenia Komisji Zdrowia w dniu 30 grudnia 2011 r. potwierdzono, że refundacja leku przysługuje tylko w przypadku gdy ordynacja lekarska jest zgodna z zarejestrowanymi wskazaniami.

Powstają pytania: Czy w opinii MZ ordynacja lekarska powinna zostać zawężona do wskazań rejestracyjnych w każdym przypadku, tzn. niezależnie od tego czy lek wypisywany jest ze zniżką, czy z pełną odpłatnością? Czy w takim przypadku zdaniem regulatora lekarz popełnia błąd w sztuce i prowadzi leczenie eksperymentalne?

Gdyby przyjąć taką logikę to dla dużej liczby chorób, w szczególności u dzieci brak byłoby możliwości terapii. Jeśli jednak przyjąć, że takie leczenie jest prawidłowym postępowaniem, dlaczego nie może być refundowane skoro jest skuteczne?

Leczenie poza wskazaniami rejestracyjnymi

Problem dotyczy m.in. pacjentów z chorobami reumatycznymi. W szczególności dzieci chorujących na młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów. Brak rozwiązań systemowych spowoduje, że za ich leczenie tzw. klasycznymi lekami modyfikującymi rodzice zapłacą pełen koszt leku. Praktycznie nie da się już tego uniknąć w pierwszych dniach stycznia 2012 r.

W przypadku pacjentów z chorobami reumatycznymi ordynacja leku poza wskazaniami wymienionymi w ChPL nie oznacza jednocześnie leczenia eksperymentalnego. Jest to leczenie ratujące zdrowie i życie pacjentów, którego skuteczność została potwierdzona w badaniach klinicznych i jest ono zawarte w rekomendacjach i standardach postępowania opracowanych przez towarzystwa naukowe na świecie i w Polsce.

Może wydawać się niezrozumiałe jak lek, który z sukcesem jest stosowany w praktyce od wielu lat w danej chorobie może nie mieć zarejestrowanego odpowiedniego wskazania. Tak jednak jest, ponieważ podmioty odpowiedzialne bardzo często nie rejestrują nowych wskazań dla leków, które w przeszłości uzyskały rejestrację w innym wskazaniu.

Pytanie czy to jest właściwe postępowanie pozostaje otwarte, ale nie rozwiązuje problemu jaki mamy obecnie. Taka sytuacja ma miejsce na całym świecie. Rejestracją wskazań dla leków w Europie (a tym samym w Polsce) zajmuje się EMA (European Medicines Agency) a w Stanach Zjednoczonych FDA (Food and Drug Administration).

Leki cytostatyczne (stosowane w onkologii) oraz immunosupresyjne (stosowane w transplantologii), które nie mają zarejestrowanych wszystkich wskazań klinicznych w reumatologii zapewne nigdy takiej rejestracji nie uzyskają. Procedura rejestracyjna jest dla podmiotów odpowiedzialnych prawdopodobnie nie opłacalna.

Czy to oznacza, że leczenie przewlekłych zapalnych chorób reumatycznych tymi lekami o udowodnionej skuteczności klinicznej ma być - zgodnie z ustawą i obwieszczeniem - nie refundowane? Jeśli tak, to we wszystkich takich przypadkach, kiedy wskazanie kliniczne nie zostało zarejestrowane i brak go w ChPL, recepta powinna zostać wypisana z pełną odpłatnością.

Przykład: młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów

Leczenie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów u dzieci (MIZS) jest tylko jednym z takich przykładów, ale być może z uwagi na to, że problem dotyczy dzieci - zostanie zauważony.

W terapii MIZS stosowane są tzw. klasyczne leki modyfikujące przebieg choroby (LMPC) tzn. metotreksat, sulfasalazyna, chlorochina/hydroksychlorochina i cyklosporyna. Kolejną opcją terapeutyczną po wykazaniu nieskuteczności powyższych leków są leki biologiczne, które odpowiednią rejestrację posiadają, ale miesięczny koszt leczenia w tym przypadku jest znacznie większy (finansowane w ramach programów terapeutycznych).

Klasyczne LMPC nie posiadają zarejestrowanego wskazania w terapii MIZS. W związku z tym za każdy z tych leków rodzice dzieci z MIZS zapłacą od nowego roku pełną kwotę - w zależności od leku i dawki miesięczny koszt może wynieść nawet kilkaset złotych. Największy wzrost odpłatności dotyczył będzie cyklosporyny A, która była sprzedawana na ryczałt w cenie 3,2 złotych. Program terapeutyczny leczenia biologicznego w MIZS jako jedno z kryteriów włączenia wymienia nieskuteczność co najmniej dwóch LMPC, z których żaden nie jest zarejestrowany do leczenia MIZS.

W przypadku cyklosporyny A pełna odpłatność będzie dotyczyła także pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów (ŁZS). Do leczenie ŁZS zarejestrowanego wskazania nie posiada także sulfasalazyna. Z kolei leflunomid, który posiada zarejestrowane wskazanie w leczeniu ŁZS nie jest refundowany w tej chorobie - refundacja dotyczy tylko leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów.

Od 1 stycznia 2012 r. wchodzi w życie program leczenia biologicznego w ŁZS - warunkiem kwalifikacji jest wykazanie nieskuteczności co najmniej 2 leków tradycyjnych spośród 4 wymienionych – metotreksat, cyklosporyna, sulfasalazyna i leflunomid. Zgodnie z listą refundacyjną częściowa odpłatność dotyczy tylko metotreksatu (posiada rejestrację w ŁZS), a dla pozostałych 3 leków odpłatność wynosi 100%. W przypadku cyklosporyny może to być ok. 400 złotych miesięcznie (zależne od masy ciała pacjenta), w przypadku leflunomidu będzie to 200 złotych, a dla sulfasalazyny w zalecanych w programie dawkach ok. 100 złotych.

Ważnym problem jest także brak zarejestrowanych wskazań reumatologicznych dla cyklofosfamidu.

Art. 40 ustawy refundacyjnej

Na zakończenie posiedzenia Komisji Zdrowia powiedziano, że w przypadkach konieczności ordynacji leku niezgodnej z ChPL sytuację można rozwiązać wykorzystując art. 40 ustawy refundacyjnej. Ponieważ problem jest bardzo ważny warto w tym miejscu przytoczyć rzeczony art. w całości:

„1. Jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia i zdrowia świadczeniobiorców, w przypadku braku innych możliwych do zastosowania w danym stanie klinicznym procedur medycznych finansowanych ze środków publicznych, minister właściwy do spraw zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości oraz konsultanta krajowego w odpowiedniej dziedzinie medycyny, może wydać z urzędu, przy uwzględnieniu:

1) kryteriów, o których mowa w art. 12 pkt 4–6, 9, 10, 12 i 13,

2) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych

decyzję administracyjną o objęciu refundacją, w ramach programu lekowego mającego na celu zwalczanie chorób nowotworowych oraz chemioterapii, leku przy danych klinicznych, w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania lub sposobu podawania odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne.

2. Opinię, o której mowa w ust. 1, Rada Przejrzystości wydaje w terminie 14 dni biorąc pod uwagę w szczególności istotność stanu klinicznego, w którym ma być stosowany lek.”

Lektura art. 40 skłania do wniosku, że chyba nie może on być wykorzystany w przytoczonych wcześniej sytuacjach klinicznych. Dotyczy on refundacji leków w ramach programów lekowych związanych z chorobami nowotworowymi i chemioterapią.

Jak rozwiązać ten problem?

Powstaje zatem pytanie: Czy ustawa refundacyjna pozwala rozwiązać zaistniałą sytuację?

Jeśli nie można wykorzystać art. 40, żeby dla każdego leku w odpowiednim wskazaniu klinicznym wydać decyzję refundacyjną, to należy się zastanowić nad innymi rozwiązaniami. Zastąpienie określania „wszystkie zarejestrowane wskazania” na „wszystkie wskazania kliniczne” w obwieszczeniu jest jednym z takich - jak się wydaje - możliwych rozwiązań.

Można także dla każdego leku stosowanego w leczeniu zapalnych chorób reumatycznych dodać np. nową kategorię refundacyjną tzn. „choroby reumatyczne zgodnie ze wskazaniami klinicznymi”.

Tylko zwiększenie dostępności do leków, także poprzez zmniejszenie odpłatności za nie, może przyczynić się do dobrych efektów odległych leczenia w chorobach zapalnych. Dane światowe pokazują, że leczenie w chorobach przewlekłych, w tym reumatycznych, jest kontynuowane po roku tylko przez ok. 50% pacjentów. Jeśli odpłatność za leki tradycyjne wzrośnie procent ten będzie jeszcze mniejszy. Konsekwencją tego będzie więcej powikłań odległych, ale też większe zapotrzebowanie na innowacyjne terapie, co spowoduje większe obciążenie dla płatnika.

 

*Dr n. med. Marcin Stajszczyk jest specjalistą – reumatologiem, koordynatorem leczenia biologicznego w Śląskim Szpitalu Reumatologiczno-Rehabilitacyjnym w Ustroniu; członkiem Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, przewodniczącym Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Terapeutycznych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH