5 lat minęło od dnia, kiedy wydano Zalecenie Rady UE w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób, które zaleca państwom członkowskim ustanowienie i realizację planów dotyczących rzadkich chorób. W Polsce dopiero powstaje Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, a decyzje refundacyjne nie uwzględniają konieczności odrębnego traktowania chorób rzadkich.

Niedawno pytaliśmy w Ministerstwie Zdrowia, czy resort rozważa koncepcję wyodrębnienia budżetu, pozwalającego finansować tzw. leki sieroce stosowane w chorobach rzadkich i ultrarzadkich spoza środków NFZ?

- Odnosząc się do kwestii finansowania tzw. leków sierocych z oddzielnego budżetu należy wskazać, że jednym z zadań powstającego Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich jest stworzenie ogólnokrajowego rejestru chorób rzadkich występujących w populacji polskiej. Umożliwi to stworzenie pełnej listy chorób rzadkich i leków stosowanych w ich leczeniu w Polsce - informował nas Krzysztof Bąk, rzecznik Ministerstwa Zdrowia.

W białej księdze zatytułowanej „Razem na rzecz zdrowia: strategiczne podejście dla UE na lata 2008-2013” z dnia 23 października 2007 r., Komisja Europejska wskazała rzadkie choroby, jako jeden z priorytetów działań. 8 czerwca 2009 r. wydano Zalecenie Rady UE w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób (2009/C 151/02), które zaleca państwom członkowskim ustanowienie i realizację planów dotyczących rzadkich chorób (zalecenia wyznaczały termin najlepiej nie później niż przed końcem 2013 roku).

W tym roku mija 5 lat od dnia, kiedy powstał Europlan dotyczący chorób rzadkich, który dla wszystkich państw członkowskich Unii jest wzorem dla opracowania i wdrożenia narodowych planów.

Nie wiadomo jeszcze, kiedy poznamy finalną wersję polskiego Narodowego Plan dla Chorób Rzadkich. Tymczasem brak rozwiązań znacznie utrudnia pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie dostęp do kompleksowej opieki medycznej.

Obecnie na decyzję dotyczącą finansowania leczenia czekają pacjenci z mielofibrozą, rzadko występującym nowotworem polegającym na pojawieniu się nieprawidłowych zmian w komórkach szpiku kostnego. Do wystąpienia mielofibrozy dochodzi w wyniku rozregulowania szlaku sygnałowego JAK (od "Janus kinase" - Kinaza Janusowa), co może być spowodowane mutacjami genetycznymi. Statystyczna zapadalność na mielofibrozę to 0,41-1,46 przypadków na 100 000 osób.

Choroba ta częściej rozwija się u mężczyzn, a w chwili diagnozy mediana wieku pacjentów wynosi 67 lat. W Europie z leczenia pierwszym zarejestrowanym inhibitorem kinaz JAK1 oraz JAK2 - ruksolitynibem - pacjenci mogą skorzystać od sierpnia 2012 roku.

U chorych ruksolitynib zmniejsza objętość śledziony, poprawia jakość życia oraz wydłuża okres przeżycia w porównaniu do obecnych terapii. W badaniach klinicznych pacjenci leczeni w inny sposób doświadczali jedynie pogorszenia odczuwanych objawów, dodatkowo notowano u nich powiększanie się rozmiarów śledzony.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.