IB/Rynek Zdrowia | 02-01-2019 09:07

Nowy lek dostępny dla pacjentów z PBL, ale potrzeb jest więcej

Od 1 stycznia 2019 r. wenetoklaks, lek ratujący życie chorym z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) będzie finansowany ze środków publicznych w ramach programu lekowego dla pacjentów z mutacją TP53 lub delecją 17p, którzy przestali odpowiadać na ibrutynib.

Prof. Krzysztof Jamroziak Fot. Archiwum

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęściej występujący nowotwór krwi, na który w Polsce choruje ok. 17 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków. 75% pacjentów nie wymaga leczenia w momencie rozpoznania, a 1/3 nigdy nie będzie go wymagała. Jest jednak grupa pacjentów z delecją 17p lub mutacją TP53, u których choroba szybko postępuje i w pewnym momencie dostępne metody leczenia przestają być skuteczne.

Jak wskazują eksperci, w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowane zostały w terapii PBL nowe leki o zupełnie innym mechanizmie działania, niż stosowana wcześniej chemioterapia lub immunochemioterapia (chemioterapia w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi).

Są to tzw. leki małocząsteczkowe, hamujące szlaki prowadzące do rozwoju choroby. Są one szczególnie wartościowe w przypadku pacjentów z nawrotem choroby lub z opornością na stosowane wcześniej schematy leczenia. Mowa także o chorych z mutacją TP53 lub delecją 17p, u których chemio- i immunochemioterapia są nieskuteczne. Jednym z nich jest wenetoklaks (antagonista białka antyapoptotycznego BCL-2). Ich stosowanie odmieniło, w opinii ekspertów, standard leczenia chorych „wysokiego ryzyka” genetycznego oraz chorych w nawrocie choroby.

Szansa dla pacjentów
Jak mówi nam prof. Krzysztof Jamroziak z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, dostępność (od niedawna) leczenia ibrutynibem w ramach programu lekowego nie rozwiązywała wszystkich problemów chorych z PBL.

- Część pacjentów nabiera po jakimś czasie oporności na ibrutynib i następuje nawrót choroby. Leczenie ich w klasyczny sposób, tj. standardową chemioterapią, obarcza ich złym rokowaniem. Z badań międzynarodowych i z naszych polskich danych wynika, że, chorzy progresujący w trakcie leczenia ibrutynibem żyją średnio kilka miesięcy, a chemioterapia nie jest dla nich rozwiązaniem, ponieważ nie umożliwia uzyskania odpowiedzi - wyjaśnia specjalista.

Dodaje, że lekiem, który został zarejestrowany dla takich chorych jest wenetoklaks odblokowujący mechanizmy apoptozy w komórkach nowotworowych, działający zatem w innym mechanizmie niż leki chemiczne.

- Chorzy z nawrotem choroby w trakcie terapii ibrutynibem leczeni wenetoklaksem odzyskują dobre rokowanie. 80 proc. spośród nich przeżywa dwa lata, jest to zatem ogromna poprawa w tak złej grupie rokowniczej - wskazuje prof. Jamroziak.

Dodaje, że u tych pacjentów mógłby być także stosowany, choć w mniejszym stopniu, idelalizib, ale ten preparat nie jest w Polsce refundowany.

Prof. Krzysztof Jamroziak zaznacza, że - jeśli chodzi o nasz kraj - ibrutynibem leczona jest wciąż niewielka grupa pacjentów - to ok. 200 osób, które otrzymały lek kilka lat temu w ramach programu wczesnego dostępu oraz kolejne ok. 200 osób, które otrzymały lek już w ramach programu lekowego finansowanego ze środków NFZ.

- Na szczęście odpowiedź na ibrutynib jest wśród nich na ogół dosyć długa, oceniamy zatem, że do kolejnej linii leczenia, tj. terapii wenetoklaksem kwalifikowałoby się nie więcej jak kilkadziesiąt osób (pomiędzy 50 a 100 chorych) - mówi ekspert.

- Trudno naturalnie ocenić, jak liczna stanie się ta grupa w przyszłości, gdy do programu leczenia ibrutynibem zaczną być włączani kolejni chorzy, ale na razie mówimy o małej grupce pacjentów - precyzuje.

RDTL to za mało
W ocenie prof. Jamroziaka wenetoklaks jest pacjentom bardzo potrzebny, ponieważ w zasadniczy sposób zmienia ich los. Umożliwia dłuższe przeżycie, otwiera zatem możliwość dotrwania do pojawienia się kolejnej opcji terapeutycznej lub - trudnej i możliwej tylko u części pacjentów - decyzji o allogenicznym przeszczepieniu szpiku.

- Niezależnie od tego już sama terapia wenetoklaksem jest skuteczna i dzięki niej czas przeżycia chorych może być liczony w latach, zamiast w miesiącach - zauważa specjalista.

Dodaje, że terapię tę stosuje się w tym wskazaniu w monoterapii aż do progresji choroby, co oznacza, że chory przez cały okres swojego życia „uzyskany” dzięki temu leczeniu będzie je otrzymywał.

Ekspert zaznacza, że możliwość leczenia wenetoklaksem w programie lekowym, który - jeśli pacjent spełnia kryteria włączenia do programu - stanowi o pewności dostępu do terapii, była bardzo oczekiwana, zarówno przez samych chorych, jak i przez lekarzy.

- Pacjent może być wówczas spokojny o to, że lek otrzyma. Ratunkowy Dostęp do Terapii Lekowych (RDTL) takiej pewności niestety nie daje. Nie mamy dobrych doświadczeń związanych z tym rozwiązaniem, ponieważ bardzo często otrzymywaliśmy decyzje odmowne - wskazuje profesor.

Potrzebne kolejne kroki
Zauważa jednocześnie, że PBL jest chorobą, w leczeniu której zachodzi obecnie rewolucja.

- Bogate kraje odchodzą od klasycznej chemioterapii już od samego początku choroby. Dane z ostatniego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego wskazują, że od pierwszej linii terapii powinno się stosować nowe leki, w tym konkretnym przypadku ibrutynib, a u chorych, którzy nawracają - wenetoklaks. Możliwa jest również kolejność odwrotna, ale to stanowi obecnie przedmiot badań - mówi specjalista.

- W Polsce mamy to szczęście, że od pewnego czasu możemy leczyć ibrutynibem, ale warto zauważyć, że z tej możliwości może korzystać jednak bardzo wąska populacja chorych z najgorzej rokującą anomalią genetyczną, tj. z mutacją genu TP53 lub delecją krótkiego ramienia chromosomu 17 - przypomina.

- Jedną z najbardziej palących potrzeb wydaje się obecnie rozszerzenie dostępu do ibrutynibu dla chorych bez delecji 17p, którzy mają oporność i u których następuje szybki nawrót po klasycznym leczeniu. Ta grupa ma złe rokowanie i - w przeciwieństwie do chorych z delecją 17p lub mutacją TP53 - nie ma możliwości wejścia do programu lekowego - zaznacza prof. Jamroziak.

- Ważna byłaby także dostępność ibrutynibu dla pacjentów z delecją 17p lub mutacją TP53 natychmiast po rozpoznaniu choroby (to grupa od 5 do 10 proc. pacjentów). Wszystko to, podobnie jak dostępność wenetoklaksu dla chorych z nawrotem po ibrutynibie, znacznie poprawiłoby wyniki leczenia PBL w Polsce - ocenia ekspert.