Leczenie stwardnienia guzowatego: eksperyment czy sprawdzona terapia? Prof. Wojciech Młynarski FOT. PTWP

W przypadku stwardnienia guzowatego i występujących w jego przebiegu guzów mózgu SEGA u dzieci - według światowych standardów - podstawowym leczeniem jest leczenie operacyjne neurochirurgiczne. Jak natomiast postępować w przypadkach guzów nieoperacyjnych?

- W przypadkach guzów nieoperacyjnych leczeniem z wyboru jest leczenie inhibitorem mTOR - ewerolimusem (Votubia). W Polsce taki standard obowiązuje jedynie w przypadku pacjentów, którzy kontynuują leczenie. Terapia jest finansowana w ramach chemioterapii niestandardowej. U nowo rozpoznanych chorych, lekarze nie mogą rozpocząć terapii tym lekiem, ponieważ nie jest refundowany - wyjaśnia prof. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii, I Katedry Pediatrii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Na rynku są dwa leki
hamujące aktywację mTOR: sirolimus i ewerolimus. Ale tylko ten drugi ma przeprowadzone badania kliniczne i rejestrację we wskazaniu stwardnienia guzowatego z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA). Sirolimus takiej rejestracji nie posiada.

Zdaniem prof. Młynarskiego, w sytuacji gdy pojawia się pacjent, któremu trzeba podać inhibitor mTOR z powodów ratujących życie, jedynym refundowanym produktem jest sirolimus. Ponieważ jednak nie ma zarejestrowanych wskazań w SEGA, jego podanie traktowane jest jako eksperyment medyczny.

- Właśnie złożyłem do komisji bioetycznej wniosek o zgodę na możliwość zastosowania sirolimusu u pacjenta ze stwardnieniem guzowatym. Trzeba jednak pamiętać, że stosując lek poza wskazaniami rejestracyjnymi, za ewentualne działania niepożądane odpowiada lekarz. Dodatkowo w takiej sytuacji trzeba starać się o zgodę pacjenta na terapię z zastosowaniem leku poza zarejestrowanymi wskazaniami - informuje prof. Młynarski.

Obecnie dzieci z guzami mózgu SEGA otrzymują pomoc w dwóch ośrodkach w Polsce: w klinice prof. Młynarskiego oraz w warszawskim Centrum Zdrowia Dziecka. Profesor szacuje liczbę pacjentów spełniających kryteria do leczenia, w tym dyskwalifikację zabiegu operacyjnego jako pierwotnej terapii, na ok. 50 osób.

Także Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych zaleca stosowanie leków zgodnie z ich rejestracją i w każdym przypadku; jeśli istnieje taka możliwość, u chorego ze stwardnieniem guzowatym i guzem SEGA należy dążyć do zastosowania leku zarejestrowanego.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH