Leczenie stwardnienia guzowatego: eksperyment czy sprawdzona terapia? Prof. Wojciech Młynarski FOT. PTWP

W przypadku stwardnienia guzowatego i występujących w jego przebiegu guzów mózgu SEGA u dzieci - według światowych standardów - podstawowym leczeniem jest leczenie operacyjne neurochirurgiczne. Jak natomiast postępować w przypadkach guzów nieoperacyjnych?

- W przypadkach guzów nieoperacyjnych leczeniem z wyboru jest leczenie inhibitorem mTOR - ewerolimusem (Votubia). W Polsce taki standard obowiązuje jedynie w przypadku pacjentów, którzy kontynuują leczenie. Terapia jest finansowana w ramach chemioterapii niestandardowej. U nowo rozpoznanych chorych, lekarze nie mogą rozpocząć terapii tym lekiem, ponieważ nie jest refundowany - wyjaśnia prof. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii, I Katedry Pediatrii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Na rynku są dwa leki
hamujące aktywację mTOR: sirolimus i ewerolimus. Ale tylko ten drugi ma przeprowadzone badania kliniczne i rejestrację we wskazaniu stwardnienia guzowatego z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA). Sirolimus takiej rejestracji nie posiada.

Zdaniem prof. Młynarskiego, w sytuacji gdy pojawia się pacjent, któremu trzeba podać inhibitor mTOR z powodów ratujących życie, jedynym refundowanym produktem jest sirolimus. Ponieważ jednak nie ma zarejestrowanych wskazań w SEGA, jego podanie traktowane jest jako eksperyment medyczny.

- Właśnie złożyłem do komisji bioetycznej wniosek o zgodę na możliwość zastosowania sirolimusu u pacjenta ze stwardnieniem guzowatym. Trzeba jednak pamiętać, że stosując lek poza wskazaniami rejestracyjnymi, za ewentualne działania niepożądane odpowiada lekarz. Dodatkowo w takiej sytuacji trzeba starać się o zgodę pacjenta na terapię z zastosowaniem leku poza zarejestrowanymi wskazaniami - informuje prof. Młynarski.

Obecnie dzieci z guzami mózgu SEGA otrzymują pomoc w dwóch ośrodkach w Polsce: w klinice prof. Młynarskiego oraz w warszawskim Centrum Zdrowia Dziecka. Profesor szacuje liczbę pacjentów spełniających kryteria do leczenia, w tym dyskwalifikację zabiegu operacyjnego jako pierwotnej terapii, na ok. 50 osób.

Także Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych zaleca stosowanie leków zgodnie z ich rejestracją i w każdym przypadku; jeśli istnieje taka możliwość, u chorego ze stwardnieniem guzowatym i guzem SEGA należy dążyć do zastosowania leku zarejestrowanego.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.