Leczenie stwardnienia guzowatego: dwa leki, dwie interpretacje

Przed laty ratunkiem dla chorych na stwardnienie guzowate był sirolimus (Rapamycyna) - lek, który był stosowany u pacjentów po przeszczepach, ale powodował również wchłanianie guzów. Mimo braku rejestracji w tym wskazaniu, w 2014 roku Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji tego leku w stwardnieniu guzowatym, jako terapii poza wskazaniami (off label).

Jak uzasadniał decyzję resort zdrowia, pomimo braku w ChPL leku Rapamycyna wskazania dotyczącego leczenia stwardnienia guzowatego, istnieje szereg publikacji dokumentujących korzystne działania sirolimusu w leczeniu pacjentów ze zdiagnozowanym stwardnieniem guzowatym, zwłaszcza w odniesieniu do guzów nerek, mózgu (SEGA) oraz lekoopornych napadów padaczki.

Jednak w 2011 roku Komisja Europejska przyznała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku ewerolimus (Votubia), pochodnej Rapamycyny, którego producent przeprowadził randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie III fazy porównujące produkt leczniczy Votubia z placebo.

W 2014 roku lek uzyskał pozytywną rekomendację Rady Przejrzystości AOTM, pod warunkiem obniżenia ceny leku przez producenta. Jak dotąd negocjacje cenowe nie przyniosły efektu i lek nie jest systemowo refundowany.

W tej sytuacji lekarze oceniają, że w przypadkach leczenia chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnymi guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA) wymagającymi leczenia są zmuszani do stosowania leku nie posiadającego odpowiedniej rejestracji, co w ich opinii oznacza stosowanie eksperymentu medycznego.

Zdaniem resortu zdrowia
Ministerstwo Zdrowia uważa inaczej. Jak przypomina resort zdrowia, stosowanie leków zgodnie z aktualną wiedzą medyczną, ale poza zakresem wskazań rejestracyjnych, jest przyjętą praktyką np. w onkologii, hematologii, neonatologii.

- W przypadku odpowiedzialności za stosowanie leku Rapamycyna poza zakresem wskazań rejestracyjnych, ordynowanie leków poza zakresem wskazań rejestracyjnych nie może zostać uznane za prowadzenie eksperymentu medycznego w rozumieniu przepisów ustawy o zawodzie lekarza i lekarza dentysty - wyjaśnia Ministerstwo Zdrowia.

Resort zwraca uwagę, że zgodnie z przepisem art. 21 ustawy eksperyment medyczny przeprowadzany na ludziach może mieć charakter leczniczy lub badawczy. Przy czym eksperymentem leczniczym jest wprowadzanie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej.

- Natomiast eksperyment badawczy należy definiować przez jego cel - rozszerzenie wiedzy medycznej. W odniesieniu do podania leku stosowanego w praktyce klinicznej poza zakresem wskazań ujętych w ChPL, co zostało udokumentowane w szeregu publikacji, nie można mówić o prowadzeniu eksperymentu medycznego - wyjaśnia MZ.

FORUM TYMCZASOWO NIEDOSTĘPNE

W związku z ciszą wyborczą dodawanie komentarzy zostało tymczasowo zablokowane.

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.