Systemowe wsparcie pilnie potrzebne

- Tworzony obecnie projekt "Planu dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017-2019" w ograniczonym budżecie MZ, znajduje rozwiązania, które pomogą chorym cierpiącym na schorzenia rzadkie i ich rodzinom - powiedziała GABRIELA SUJKOWSKA, dyrektor Wydziału Taryfikacji w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, podczas sesji "Genetyczne choroby ultrarzadkie - czy potrafimy wygrać walkę z czasem" na XIII Forum Rynku Zdrowia.

Prof. Mieczysław Walczak, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich w NFZ, kierownik Kliniki Endokrynologii, Pediatrii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie zaznaczył, że wielu pacjentów z chorobami rzadkimi umiera wcześnie, ze względu na brak możliwości odpowiedniego leczenia.

Potrzebny dostęp do leczenia

Z drugiej strony, ze względu na coraz większą liczbę leków i metod terapii, więcej chorych dożywa wieku dojrzałego, prokreacyjnego, co oznacza możliwość doczekania się przez nich potomstwa, także cierpiącego na te schorzenia.

- Ok. 30 chorób jesteśmy w stanie rozpoznać w ramach badań przesiewowych w okresie noworodkowym, ale nie wszystkie z tych chorób możemy leczyć. To dopiero kwestia przyszłości i nowych leków. Wiele z tych schorzeń wymaga jednak specjalistycznych badań, w tym molekularnych, stąd ważna jest kwestia centrów diagnostycznych i ośrodków referencyjnych - mówił ekspert.

- Tacy pacjenci wymagają koordynowanej opieki wielodyscyplinarnego zespołu specjalistów, dlatego istnienie sieci ośrodków referencyjnych jest w ich przypadku niezbędne - dodał. Prof. Walczak zauważył, że - jeśli chodzi o schemat postępowania - bardzo istotna jest rola lekarza POZ, który zwykle pierwszy zwraca uwagę na objawy niespecyficzne i kieruje pacjenta do specjalisty. Dlatego tak istotna jest edukacja lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej.

Z kolei prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie odniosła się do nowego leku stosowanego u pacjentów z SMA (rdzeniowy zanik mięśni), który od niedawna jest dostępny dla polskich chorych w ramach rozszerzonego programu dostępu do leku.

- Do przyspieszonej rejestracji leku doprowadziły badania kliniczne, które wykazały skuteczność terapii. Efekt był na tyle spektakularny, że FDA podjęła taką decyzję przed ukończeniem zaplanowanego w badaniu okresu obserwacji - wskazywała specjalistka.

Dodała, że w Polsce badania kliniczne nie były prowadzone, ale polscy pacjenci trafili do badań w krajach sąsiednich. Dzięki podawaniu leku osiągnęli oni poziom funkcjonalny, który w przebiegu tej choroby jest, bez interwencji, niewyobrażalny.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH