Systemowe wsparcie pilnie potrzebne

- Tworzony obecnie projekt "Planu dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017-2019" w ograniczonym budżecie MZ, znajduje rozwiązania, które pomogą chorym cierpiącym na schorzenia rzadkie i ich rodzinom - powiedziała GABRIELA SUJKOWSKA, dyrektor Wydziału Taryfikacji w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, podczas sesji "Genetyczne choroby ultrarzadkie - czy potrafimy wygrać walkę z czasem" na XIII Forum Rynku Zdrowia.

Prof. Mieczysław Walczak, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich w NFZ, kierownik Kliniki Endokrynologii, Pediatrii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie zaznaczył, że wielu pacjentów z chorobami rzadkimi umiera wcześnie, ze względu na brak możliwości odpowiedniego leczenia.

Potrzebny dostęp do leczenia

Z drugiej strony, ze względu na coraz większą liczbę leków i metod terapii, więcej chorych dożywa wieku dojrzałego, prokreacyjnego, co oznacza możliwość doczekania się przez nich potomstwa, także cierpiącego na te schorzenia.

- Ok. 30 chorób jesteśmy w stanie rozpoznać w ramach badań przesiewowych w okresie noworodkowym, ale nie wszystkie z tych chorób możemy leczyć. To dopiero kwestia przyszłości i nowych leków. Wiele z tych schorzeń wymaga jednak specjalistycznych badań, w tym molekularnych, stąd ważna jest kwestia centrów diagnostycznych i ośrodków referencyjnych - mówił ekspert.

- Tacy pacjenci wymagają koordynowanej opieki wielodyscyplinarnego zespołu specjalistów, dlatego istnienie sieci ośrodków referencyjnych jest w ich przypadku niezbędne - dodał. Prof. Walczak zauważył, że - jeśli chodzi o schemat postępowania - bardzo istotna jest rola lekarza POZ, który zwykle pierwszy zwraca uwagę na objawy niespecyficzne i kieruje pacjenta do specjalisty. Dlatego tak istotna jest edukacja lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej.

Z kolei prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie odniosła się do nowego leku stosowanego u pacjentów z SMA (rdzeniowy zanik mięśni), który od niedawna jest dostępny dla polskich chorych w ramach rozszerzonego programu dostępu do leku.

- Do przyspieszonej rejestracji leku doprowadziły badania kliniczne, które wykazały skuteczność terapii. Efekt był na tyle spektakularny, że FDA podjęła taką decyzję przed ukończeniem zaplanowanego w badaniu okresu obserwacji - wskazywała specjalistka.

Dodała, że w Polsce badania kliniczne nie były prowadzone, ale polscy pacjenci trafili do badań w krajach sąsiednich. Dzięki podawaniu leku osiągnęli oni poziom funkcjonalny, który w przebiegu tej choroby jest, bez interwencji, niewyobrażalny.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.