Zezwala ona na podanie produktu, dla którego wniosek o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej jest poddawany ocenie klinicznej, "pacjentom cierpiącym na przewlekłą lub poważnie upośledzającą chorobę albo schorzenie, k tóre zostało uznane za zagrażające życiu, gdzie leczenie za pomocą dostępnych leków jest nieskuteczne".

Procedury wydawania pozwoleń

Do tej pory polscy pacjenci mogli brać udział w badaniach klinicznych w celu testowania nowych preparatów, ale gdy badania się kończyły, a lek czekał na rejestrację i refundację, kończyło się leczenie.

Zgodnie z nowelizacją, minister zdrowia może wydać zgodę na zastosowanie produktu leczniczego, o którym mowa w art. 3 ust. 1 i 2 rozporządzenia nr 726/2004/WE z dnia 31 marca 2004 r., ustanawiającym wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi, dla którego został złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu lub który jest w trakcie badań klinicznych, dla określonej grupy pacjentów, cierpiących na chorobę przewlekłą lub poważną, wycieńczającą lub zagrażającą życiu, jeżeli tej grupy pacjentów nie można poddać skutecznemu leczeniu produktem dopuszczonym do obrotu na terytorium RP, w ramach programu indywidualnego stosowania produktu leczniczego.

Jak wyjaśnia resort zdrowia, zgoda jest wydawana na wniosek podmiotu odpowiedzialnego, jeśli lek oczekuje na dopuszczenie do obrotu, lub sponsora, jeśli lek jest w trakcie badań klinicznych. W zamian wnioskodawca zobowiązuje się do zapewnienia dostępności leku dla pacjentów do czasu wprowadzenia go do obrotu. Jest też zobowiązany do określenia sposobu jego finansowania, w tym określenia szacunkowego kosztu podania tego leku.

Przed wydaniem decyzji, minister zdrowia daje sobie prawo o wystąpienie do EMA (Europejska Agencja ds. Leków) o wydanie opinii. Zgoda powinna być wydana w czasie nie dłuższym niż 30 dni, chyba że termin ulegnie przedłużeniu ze względu na oczekiwanie na opinię z EMA.

Dodatkowy strumień pieniędzy

To oczywiście jedna z wielu propozycji zawartych w projekcie nowelizacji ustawy refundacyjnej. - Wiele z tych propozycji odsyła do rozporządzeń wykonawczych do ustawy. Ponieważ nie jest jeszcze znany ich kształt i brakuje kluczowych danych, trudno jest na razie ocenić realną poprawę pacjentów w dostępie do innowacyjnych terapii - ocenia dr Rafał Zyśk, ekspert rynku farmaceutycznego z Uczelni Łazarskiego.