- W latach 90. XX wieku były zarejestrowane tylko dwa leki na choroby rzadkie. Dzisiaj jest ich ok. 80. Pytanie, ile z nich jest skutecznych? Na ogół leki sieroce są w stanie leczyć pojedyncze przypadki chorób rzadkich. Kiedyś te choroby były rzadkie, bo ich nie rozpoznawano. Dzisiaj pacjenci są diagnozowani coraz lepiej. Dzięki postępowi nauki obecnie wchodzimy w kolejną fazę - nowotwory znowu stały się rzadkie - mówi dr Matusewicz.

- Żeby je skutecznie leczyć, trzeba te choroby typować genetycznie i podawać terapie celowane - dodaje. - Temu służy m.in. dzielenie chorób na podtypy, tzw. salami slicing. W USA zarejestrowano już nawet pierwszy lek sierocy subpopulacyjny. Można się spodziewać, że taką praktykę przejmie w przyszłości Europejska Agencja Leków (EMA). Udostępnienie pacjentom terapii celowanej, która jest bardziej skuteczna, daje szansę na przejście z choroby rzadkiej w przewlekłą.

Prof. Dembowska-Bagińska wskazała jeszcze jedną przyczynę stosunkowo małej liczby leków sierocych: - Obecnie firmom nie jest łatwo uzyskać status leku stosowanego w chorobie rzadkiej. Po ocenie jakości, bezpieczeństwa i skuteczności dokonywanej przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi EMA lek uzyskuje pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Potem trafia do Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, gdzie oceniana jest tzw. znamienna korzyść. Dopiero pozytywna ocena tego komitetu oznacza nadanie statusu produktu stosowanego w chorobach rzadkich - wyjaśniła prof. Dembowska-Bagińska, wskazując, że owa znamienna korzyść może oznaczać np. wydłużenie życia pacjenta o 2 miesiące lub poprawę wydolności wysiłkowej czy jakości życia.

W Polsce dodatkowym problemem w dostępie do terapii są przepisy prawne. - Ustawa refundacyjna nie rozróżnia rodzajów leków: ani biologicznych, ani sierocych, ani onkologicznych. Stanowi, że efektywność kosztowa jest jednakowa dla wszystkich leków i ustanawia limit finansowania terapii do poziomu 3-krotności PKB na osobę, czyli tzw. progu QALY (liczba lat życia uzyskanych dzięki terapii oraz jakości życia uzyskanych lat) - przypomniał dr Matusewicz i dodał:

- Tymczasem wiadomo, że innowacyjne terapie są często dużo droższe. Alternatywą dla tego przepisu jest możliwość zawierania porozumień podziału ryzyka. Dzięki temu możliwe są do zastosowania różne rozwiązania: fundowanie przez firmę farmaceutyczną co drugiej kuracji, płacenie za efekt terapeutyczny, co jest szczególnie ważne w przypadku chorób rzadkich. Jeśli terapia nie przynosi spodziewanego efektu, koszt leczenia obciąża firmę, a nie budżet płatnika. W takich porozumieniach efektywność kosztowa zaczyna mieścić się w ustawowym progu QALY.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.