Od 2005 roku wszystkie leki sieroce są r e j e s t r owa n e w procedurze centralnej. Uznanie produktu za sierocy wiąże się z wpisaniem go do rejestru utworzonego przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP), działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA). Dalsze losy leku są uzależnione od procedur krajowych. Z uwagi na złożoność tematyki leków sierocych, wydanie decyzji refundacyjnej stanowi wyzwanie dla każdego systemu.

W Polsce podmiot odpowiedzialny, zainteresowany refundacją produktu, wnioskuje o to do Ministra Zdrowia. Ten decyduje o finansowaniu leku, opierając się na rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych, która analizuje informacje na temat jego działania, bezpieczeństwa i efektywności kosztowej, oraz na opinii Zespołu ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia, w oparciu o kryteria natury społecznej i etycznej.

W przypadku drogich leków sierocych finansowanie może wielokrotnie przewyższać koszty tradycyjnych terapii. Zapis w polskiej ustawie refundacyjnej, który wprowadził usztywniony próg efektywności kosztowej (w wysokości 3-krotności PKB na osobę), "nie widzi" wyjątków.

Zwrot z inwestycji

- Dla procesu podejmowania decyzji o refundacji pierwszych na rynku leków sierocych o udowodnionej skuteczności klinicznej w określonej chorobie powinna być udostępniona ścieżka egalitarna, polegająca na odstąpieniu od analizy ekonomicznej, a tym bardziej odnoszenia jej wyniku względem progu opłacalności - ocenia dr Krzysztof Łanda, prezes Fundacji Watch Health Care.

Jego zdaniem, zamiast analiz ekonomicznych należy wymagać rzeczowego uzasadnienia ceny leku i analizy wpływu na budżet płatnika, przy uwzględnieniu m.in.: wszystkich wskazań, w jakich lek może być stosowany (w tym off label i soft label w przypadku uzyskania refundacji we wskazaniach poza rejestracyjnych), kosztów R&D oraz produkcji, czasem planowanych kosztów marketingu po uzyskaniu refundacji, aktywności biznesowej producenta w danym kraju, proponowanych porozumień cenowych itp.

- W przypadku chorób rzadkich, zwrot z inwestycji pochodzi ze znacznie mniejszej grupy chorych w porównaniu do terapii stosowanych np. w chorobach powszechnych. Dlatego potrzebna jest akceptacja dla wyższych cen w przypadku pierwszej technologii o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu stosowanej w chorobie rzadkiej lub ultrarzadkiej. Tymczasem ustawa refundacyjna nie nadaje specjalnego znaczenia lekom ze statusem technologii sierocej, co jest niesprawiedliwe względem osób cierpiących na choroby rzadkie - dodaje dr Łanda.

Składowa oceny

- Stoimy na stanowisku, że ocena ekonomiczna powinna być jednolita dla wszystkich leków, również dla leków sierocych. Jako strona publiczna chcemy widzieć, jaki jest koszt uzyskania dodatkowego QALY (liczba lat życia uzyskanych dzięki terapii oraz jakości życia uzyskanych lat - przyp. red.), LYG (zyskane lata życia - przyp. red.) czy innego efektu zdrowotnego - stwierdza dr Gabriela Ofierska-Sujkowska z biura prezesa AOTM.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH