Onkologiczne leczenie dzieci w ramach badań niekomercyjnych - z tym mamy kłopot

Wiele leków stosowanych w pediatrii od lat nie ma zarejestrowanych wskazań w danej chorobie albo w danym wieku dziecka. Aby możliwa była wiarygodna ocena skuteczności leczenia w nowotworach u dzieci europejskie i amerykańskie ośrodki onkologii dziecięcej podjęły szeroką współpracę prowadząc tzw. międzynarodowe programy terapeutyczne. Obecnie ich prowadzenie w Polsce jest jednak mocno utrudnione. Co teraz?

Jak tłumaczy prof. Jerzy Kowalczyk, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, od ponad 30 lat dzieci z chorobą nowotworową były leczone według aktualizowanych i kontrolowanych międzynarodowych protokołów terapeutycznych, obejmujących standardy postępowania w danym typie nowotworu, od diagnostyki po leczenie.

- Każdy pacjent, który rozpoczynał leczenie w takim programie był kontrolowany nie tylko przez lekarza prowadzącego, ale też przez koordynatora krajowego; w przypadku badań wielonarodowych - przez koordynatora europejskiego - mówi profesor.

To przyniosło doskonałe wyniki. Lekarzom udało się poprawić wyleczalność dzieci z nowotworów z kilku do 80-90 procent.

- W stosunkowo krótkim czasie możemy ocenić, czy badany sposób leczenia przynosi określony efekt - dodaje prof. Kowalczyk. Wyjaśnia: - Mamy reżim terapeutyczny. Jednocześnie wiadomo, że populacja dzieci z nowotworami jest niewielka - poniżej 1 procenta wszystkich nowotworów u ludzi. Co oznacza, że wszystkie dziecięce nowotwory to choroby rzadkie. Ale dzięki europejskiej współpracy możliwe jest w stosunkowo krótkim czasie zebranie na tyle dużej populacji pacjentów, by można było ocenić skuteczność i bezpieczeństwo określonego leczenia.

Nasi rozmówcy kwalifikują te programy jako badania kliniczne niekomercyjne, których celem jest poszerzenie wiedzy w danym zakresie lub optymalizacja stosowanej terapii. Badania te nie mają charakteru komercyjnego czy rejestracyjnego, gdyż dotyczą substancji już stosowanych i nowoczesnych kombinacji stosowanych leków.

Problem przyszedł z Brukseli
Sytuacja skomplikowała się po implementacji dyrektywy Komisji Europejskiej nr 2005/28/WE z dnia 8 kwietnia 2005 r. ustalającej zasady oraz szczegółowe wytyczne dobrej praktyki klinicznej w odniesieniu do badanych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi.
Przepisy zrównały wymogi stawiane komercyjnym i niekomercyjnym badaniom klinicznym. Z formalnego punktu widzenia międzynarodowe programy lekowe mają postać badania klinicznego fazy III.

Widząc problemy jakie te zmiany spowodowały, KE zamierza znowelizować dyrektywę w części dotyczącej niekomercyjnych badań, ale to potrwa. Do czasu nowelizacji, w innych krajach przyjęto rozwiązania, które nie naruszają przepisów dyrektywy, a umożliwiają rejestrowanie badań niekomercyjnych bez dodatkowych obciążeń.

Jedną z propozycji jest wyłączenie z określenia jako Badany Produkt Medyczny (IMP) wszystkich leków stosowanych w ramach niekomercyjnego badania klinicznego, które mają od wielu lat ugruntowaną pozycję w leczeniu poszczególnych typów nowotworów dziecięcych i mieszczą się w ramach „standardu diagnostyczno-terapeutycznego”.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH