Prof. Nowicki: pacjenci z chorobą Fabry'ego oczekują pilnej refundacji terapii na ich schorzenie prof. Michał Nowicki. Fot. PTWP

- Choroba Fabry'ego to jedna z nielicznych chorób rzadkich, na które opracowane zostały skuteczne metody leczenia. Pomimo tego, że są one znane od kilkunastu lat, Polska na tle UE pozostaje jedynym krajem, który nie zapewnia dostępu do enzymatycznej terapii zastępczej w ramach środków publicznych - mówił prof. Michał Nowicki, kierownik Kliniki Nefrologii, Hipertensjologii i Transplantologii Nerek UM w Łodzi, prezes Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego.

Ekspert podczas sesji "Choroby rzadkie - katalog rozwiązań, na które czekają pacjenci, ich rodziny i środowisko lekarskie"  (7 marca) w trakcie IV Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (HCC) podkreślił, że polscy pacjenci obecnie leczeni są jedynie objawowo przez różnych specjalistów.

Prof. Nowicki wyjaśnił też, że choroba Fabry'ego to jedna z chorób spichrzeniowych, która zaczyna się wraz z urodzeniem, natomiast jej skutki są widoczne stopniowo wraz z upływem lat, ponieważ w organizmie gromadzone się nieprawidłowe substancje, które nie są degradowane i prowadzą do toksyczności i uszkodzenia narządów.

- W przypadku tej choroby mamy do czynienia z manifestacją wielonarządową, która najwyraźniej uwidacznia się najczęściej w wieku dorosłym. Zmiany dotyczą m.in. nerek, układu krążenia, układu nerwowego, skóry. Stopniowo doprowadzają one do pełnej dysfunkcji narządów i do śmierci. Osoby, które chorują na typową postać choroba Fabry'ego, żyją krócej o 15-20 lat - podkreślił ekspert.

Dodał też, że choroba ta znajduje się w tej niedużej puli chorób rzadkich, w której mamy zdefiniowane leczenie. Dlatego też czas diagnozy oznacza też potencjalnie czas rozpoczęcia leczenia, a co się z tym wiąże - uratowania danej osoby i wydłużenia jej życia.

- Leczenie choroby Fabry'ego polega na suplementacji enzymu, którego brakuje choremu. Obecnie na świecie zarejestrowane są trzy leki na to schorzenie: dwa preparaty enzymatyczne oraz jeden preparat tzw. białko opiekuńcze. Ponieważ, podobnie jak w większości leków w chorobach rzadkich, są to głównie preparaty biologiczne wytwarzane przez żywe komórki, leki te są dużo droższe niż preparaty klasyczne, małocząsteczkowe - wyjaśnił Nowicki.

Zaznaczył, że Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, w którym żadna z tych terapii nie jest refundowana, co pozbawia tę grupę chorych leczenia.

Z informacji jakie uzyskało Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego wynika, że dwie spośród trzech terapii dostępnych na rynku otrzymały pozytywnego stanowisko Rady Przejrzystości działającej przy prezesie AOTMiT (w grudniu 2018 roku). Pomimo tego rozmowy dotyczące refundacji enzymatycznej terapii zastępczej są nadal w martwym punkcie.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.