Prof. Kostera-Pruszczyk: chorzy z SMA wciąż czekają na jedyny lek - Ten lek istotnie zmniejsza śmiertelność, daje chorym i ich bliskim nadzieję na poprawę jakości życia i jego wydłużenie - mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk. Fot. PTWP

W krajach Unii Europejskiej od ponad roku chorzy cierpiący na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) są leczeni jedynym dostępnym na świecie lekiem. W Polsce pozostaje on wciąż w procesie refundacyjnym, dlatego już 42 rodziny wyemigrowały z kraju, szukając ratunku dla swoich chorych dzieci za granicą - mówili eksperci na XIV Forum Rynku Zdrowia w czasie sesji ''Choroby rzadkie - wyzwanie dla systemu opieki zdrowotnej w Polsce''.

- Nusinersen to lek wpływający na zatrzymanie postępu choroby. Obecnie to jedyny lek zarejestrowany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Istotnie zmniejsza śmiertelność, daje chorym i ich bliskim nadzieję na poprawę jakości życia i jego wydłużenie - mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Jak wskazywała, w Polsce w ramach tzw. EAP - Programu Dostępu Rozszerzonego na obecnym etapie lek otrzymuje 30 chorych leczonych w trzech ośrodkach: Instytucie Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie (17 dzieci), Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach (6 dzieci) oraz Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku (7 dzieci).

Pozostali chorzy (w kraju jest ok. 800 pacjentów z SMA - red.) czekają na decyzję resortu zdrowia w sprawie refundacji tego leku.

- Ci, którzy nie mogą już czekać, emigrują - podkreślała Dorota Raczek z zarządy Fundacji SMA, dodając, że podawanie leku niemowlętom z potwierdzonym rdzeniowym zanikiem mięśni, u których nie zdążyły jeszcze wystąpić objawy, pozwala na normalny rozwój. 

Eksperci przypominali,  że leki stosowane w chorobach rzadkich zazwyczaj są bardzo kosztowne. Dzieje się tak, ponieważ są stosowane w leczeniu chorób, które są na tyle rzadkie, że sponsorzy niechętnie odnoszą się do prowadzenia badań na normalnych zasadach rynkowych. Wysoki koszt poniesiony na badania naukowe i produkcję farmaceutyków winduje potem ich ceny. W systemie ochrony zdrowia zaś na listę refundacyjną łatwiej dostać się tym terapiom, które są uznane za efektywne kosztowo.

- Pacjenci z chorobami rzadkimi powinni być przez system traktowani w sposób szczególny. W tym przypadku sprawiedliwy to nie znaczy równy - wskazywała dr Magdalena Władysiuk, wiceprezes HTA Consulting.

Jak zaznaczała efektywność medyczna i kosztowa nie może być w tym przypadku mierzona za pomocą tych samych parametrów, co efektywność leków, które używane są przez chorych na choroby powszechne.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.