Hemofilia to grupa uwarunkowanych genetycznie skaz krwotocznych. Dotyczy przede wszystkim niedoboru czynnika krzepnięcia VIII (hemofilia A) albo IX (hemofilia B). Może przybrać również postać choroby nabytej, jednak dzieje się to bardzo rzadko.

Oprócz hemofilii występują też inne pokrewne skazy krwotoczne (np. choroba von Willebranda), które polegają m.in. na braku innych czynników krzepnięcia we krwi.

Leczenie chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne wymaga podawania koncentratu czynnika krzepnięcia. Zarówno powszechny, dla dzieci i dorosłych, dostęp do koncertantów czynników krzepnięcia (za pośrednictwem centrów krwiodawstwa i krwiolecznictwa) zapewniony jest w ramach programu polityki zdrowotnej Ministra Zdrowia pn. "Narodowy program leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2012-2018".

Koncentraty muszą być podawane nie tylko w związku z krwawieniami, lecz także w związku z zabiegami. Leki są wykorzystywane w leczeniu domowym, ambulatoryjnym i szpitalnym, a ich zużycie jest nieregularne (zależne od zabiegów, częstości wylewów, itd.). W 2015 r. łączna wartość umów na realizację programu wyniosła ok. 226 mln zł. Uczestniczyło w nim 2359 pacjentów (1917 dorosłych i 442 dzieci).

Problemem w leczeniu tej grupy chorych są wysokie koszty koncentratów, jednak dzięki stale rosnącym nakładom finansowym dostępność czynnika krzepnięcia zwiększyła się.

Większa dostępność koncentratów czynników umożliwia terapię ITI, wtórną profilaktykę, czyli podawanie koncentratu w celu zapobiegania wylewom. Od początku realizacji Narodowego programu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2012-2018 wzrosło zużycie wszystkich koncentratów czynników krzepnięcia (z wyjątkiem fibrynogenu, który stosuje zaledwie u kilkunastu pacjentów w Polsce).

Wzrost dostępności koncentratów czynników krzepnięcia przekłada się na zwiększenie mierników zużycia tych produktów leczniczych na mieszkańca Polski. W przypadku najpowszechniej stosowanego koncentratu czynnika krzepnięcia VIII miernik 6 jednostek międzynarodowych na mieszkańca określony w Narodowym programie leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na rok 2018 jest już bliski osiągnięcia - w 2015 r. osiągnięto 5,75 jednostek międzynarodowych.

Ministerstwo Zdrowia w ramach programu lekowego Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią a i b refunduje zarówno osoczopochodne jak i rekombinowane koncentraty czynników krzepnięcia, które mają zastosowanie w profilaktyce tej choroby.

Więcej: www.mz.gov.pl