Obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad zasadami certyfikacji kolejnych ośrodków zgodnie z kryteriami geograficzno-demograficznymi. Ze względu na różnorodność oraz znikome występowanie niektórych chorób rzadkich eksperci sugerują połączenie sił z ośrodkami referencyjnymi poza granicami naszego kraju. Wówczas pacjenci mogliby uzyskać potrzebną pomoc na terenie innego państwa europejskiego, które ma już wykształcony system postępowania z daną jednostką chorobową.

- Konieczne jest również stworzenia polskiego rejestru chorób rzadkich, który byłby spójny z innymi rejestrami prowadzonymi na świecie. Bez tego trudno w ogóle mówić o skutecznym systemie i zarządzaniu chorobami rzadkimi - mówił Stanisław Maćkowiak, wiceprezes Krajowego Forum ORPHAN.

Kosztowne terapie
Leki dedykowane chorobom rzadkim, to w większości innowacyjne terapie, nazywane lekami sierocymi. W Polsce pacjenci mają dostęp do 18 refundowanych terapii. Obecnie w Europejskiej Agencji Leków zarejestrowanych i dopuszczonych do obrotu jest 212 leków sierocych.

- Zaawansowany proces technologiczny i dziesiątki badań klinicznych, jakie towarzyszą produkcji leków sierocych, sprawiają, że terapie mogą być kosztowne. Musimy jednak pamiętać, że na leki sieroce nie powinniśmy patrzeć tymi samymi kryteriami, jakimi oceniamy leki stosowane w przypadku chorób powszechnych. Choć ich początkowa cena może być duża, to należy pamiętać, że są one dedykowane znacznie mniejszej populacji. Często jedna choroba rzadka dotyka zaledwie kilku lub kilkunastu pacjentów Polsce - podkreśla Mirosław Zieliński.

Efektywność kosztowa wciąż jest w Polsce barierą, która uniemożliwia dostęp do terapii osobom zmagającym się np. z chorobą Fabry’ego czy zespołem Duchenne’a. Stowarzyszenia dochodzą zatem swoich praw często na drodze sądowej, walcząc o jedyne dostępne leczenie.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.