Częsty problem chorób rzadkich

Unia Europejska podjęła wiele inicjatyw w ciągu ostatnich kilkunastu lat, by rozwiązać problem chorób rzadkich. Jednym z głównych problemów jest wynalezienie skutecznych terapii i zapewnienie pacjentom dostępu do nich.

- W Europie zdano sobie sprawę, że jeśli terapia stosowana w chorobach rzadkich ma stać się rzeczywistością dla pacjentów, trzeba znaleźć specjalne rozwiązanie, które zachęci przemysł farmaceutyczny do prowadzenia badań naukowych w poszukiwaniu leków - mówiła prof. Segolene Ayme z Narodowego Instytutu Zdrowia i Badań Medycznych w Paryżu (INSERM) podczas XI Europejskiej Konferencji Chorób Rzadkich (Spała, 28-30 czerwca 2013 r.).

W związku z tym pojawiło się rozporządzenie dotyczące leków sierocych, które weszło w życie w kwietniu 2000 roku. Od tego momentu na europejski rynek trafiło około 80 nowych leków stosowanych w terapii chorób rzadkich. Blisko tysiąc znajduje się w trakcie rozwoju.

- Oprócz tego UE stara się stworzyć wyspecjalizowane ośrodki, w których pacjenci mogą liczyć na specjalistyczne konsultacje. Ponieważ jednak mamy do czynienia z rzadkimi chorobami, nie mamy zbyt wielu specjalistów "dedykowanych" tym chorym.

Jak wyjaśniła prof. Ayme, koncepcja tworzenia ośrodków eksperckich polega na tym, że każde państwo członkowskie ma obowiązek wyznaczyć placówki wyspecjalizowane do konsultacji i prowadzenia terapii choroby lub grupy chorób rzadkich, a następnie udostępniać zgromadzone informacje na poziomie UE. Obecnie taką paneuropejską platformą stanowiącą bazę danych z innych europejskich ośrodków jest Orphanet.

- Trzecią inicjatywą było udzielenie wsparcia do prowadzenia prac badawczych, by wesprzeć wysiłki związane ze współpracą naukową pomiędzy poszczególnymi państwami. W tej chwili zidentyfikowaliśmy prawie 5 tys. projektów badawczych nad chorobami rzadkimi w Europie - dodała prof. Segolene Ayme.

Nadal jednak problemem pozostaje gromadzenie informacji na temat pacjentów z chorobami rzadkimi. W tym celu należałoby stworzyć rejestry pacjentów i przekonać klinicystów do wprowadzania do nich danych. Jest to element niezbędny, by można było oceniać skuteczność nowo stosowanych leków.

Obecnie kilka państw europejskich zaczęło prowadzić rejestry dotyczące wszystkich chorób rzadkich lub rejestry z podziałem na konkretne choroby, na poziomie krajowym. Celem UE jest stworzenie ogólnoeuropejskiego centrum, w którym zbierane byłyby dane ze wszystkich krajowych rejestrów.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH