Choroby rzadkie: katalog rozwiązań, na które czekają pacjenci i środowisko lekarskie Sesja "Choroby rzadkie - katalog rozwiązań, na które czekają pacjenci, ich rodziny i środowisko lekarskie"; FOT. PTWP

- Pilne wdrożenie skutecznego enzymatycznego leczenia zastępczego dla pacjentów z chorobą Fabry‘ego, zagwarantowanie odrębnego finansowania dla chorób rzadkich, a także wdrożenie Narodowego Planu na Rzecz Chorób Rzadkich, który zapewniłby opiekę medyczną i socjalną tej grupie pacjentów - to tylko niektóre postulaty, które zgłaszają eksperci*.

Prof. Maria Małgorzata Sąsiadek kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, konsultant krajowy w dziedzinie genetyki klinicznej wyjaśnia, że choroby rzadkie to takie, które dotyczą mniej niż 5 przypadków na 10 tys. osób. Problem polega na tym, że jeśli się zliczy wszystkie jednostki chorobowe należące do chorób rzadkich, a znamy obecnie ok. osiem tys. takich chorób, to okaże się, że dotyczą one ogromnej liczby pacjentów.

Potrzebna narodowa strategia
- W Polsce na schorzenia rzadkie cierpi ok. 6 proc. społeczeństwa, czyli 2 mln. osób. Chociaż możemy tych pacjentów pogrupować i zdefiniować problem, jaki ich dotyczy, to jednak choroba każdego pacjenta przebiega w sposób niepowtarzalny. Dlatego medycyna adresowana do ludzi cierpiących na choroby rzadkie jest mocno spersonalizowana, a standardowe metody postępowania klinicznego zwyczajnie zawodzą - podkreśliła prof. Sąsiadek podczas sesji "Choroby rzadkie - katalog rozwiązań, na które czekają pacjenci, ich rodziny i środowisko lekarskie" w ramach IV Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Katowice, 7-8 marca 2019 r.).

Z kolei prof. Jolanta Sykut-Cegielska z Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej zwróciła uwagę na konieczność wdrożenia długo wyczekiwanego Narodowego Planu na Rzecz Chorób Rzadkich. - Jesteśmy jedynym krajem w Unii Europejskiej, któremu nie udało się wdrożyć takiego planu. Tymczasem mógłby on zmienić całkowicie rzeczywistość pacjentów z chorobami rzadkimi - podkreśliła prof. Sykut-Cegielska.

Wyjaśniła, że plan ten ma zagwarantować strategię działania w wielu obszarach, od
definicji, która jest przyjęta w Europie, poprzez prawidłową klasyfikację i kodyfikację tych chorób, rejestry, poprawę diagnostyki i prawidłowe leczenie, aż do powołania ośrodków eksperckich, poprawy edukacji zarówno medycznej, jak i społecznej, a także zapewnienia opieki socjalnej.

- Musimy pamiętać, że tylko nieliczne choroby należące do tej grupy mają dedykowane leczenie farmakologiczne. Ponieważ jednak leki te są bardzo kosztowne, pacjenci muszą czekać nieraz latami na ich refundację. Dlatego też farmakoterapia w chorobach rzadkich nie powinna podlegać kryterium oceny ekonomicznej, takiej jaka jest stosowana w chorobach powszechnych - zaznaczyła prof. Sykut-Cegielska.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.