Choroby rzadkie: ile pieniędzy trzeba wydać na leczenie zespołu Huntera?

Choroby rzadkie dotykają w Polsce ok. 2 mln osób. Leczenie pacjenta cierpiącego na jedną z takich chorób kosztuje nawet ponad milion złotych rocznie. Resort zdrowia ma więc trudne zadanie - musi ustalić, którzy pacjenci dobrze reagują na leczenie i od tego uzależnić zgodę na finansowanie terapii.

Trwają prace nad zmianą zapisów programu w leczeniu zespołu Huntera.

Zgodnie z danymi NFZ, średni miesięczny koszt terapii jednego pacjenta w 2012 roku wyniósł ok. 150 tys. zł. Leczenie obecnych 21 pacjentów w programie wiąże się z ponoszeniem przez NFZ wydatków na lek w wysokości ok. 38 mln zł rocznie. Co roku w Polsce diagnozowane są 2-3 nowe przypadki zespołu Huntera.

W innych państwach lek stosowany w tej chorobie jest refundowany z ograniczeniami, bowiem dostępne dowody naukowe wskazują, że leczenie ciężkiej neurologicznej postaci choroby nie ma uzasadnienia. 

Będzie modyfikacja programu

Ministerstwo Zdrowia w październiku br. zwróciło się z prośbą do prof. Mieczysława Walczaka jako przewodniczącego Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich o przedstawienie propozycji warunków realizacji programu lekowego, biorąc pod uwagę dotychczasowe uwagi Zespołu oraz opinię Rady Przejrzystości AOTM.

Prof. Walczak potwierdza, że takie "zlecenie" z resortu zdrowia trafiło do zespołu koordynacyjnego. Dotyczy leku Elaprase (idursulfase). - Trwają prace nad modyfikacją programu, zmianą kryteriów włączenia i wyłączenia pacjentów, tak by objąć  terapią przede wszystkim tych pacjentów, u których skuteczność leczenia jest dobra. Musimy znaleźć konsensus, by nie finansować drogiego leczenia w przypadkach, gdzie efektywność terapii jest niewielka lub żadna - tłumaczy profesor.

Minister Zdrowia wyda decyzję po zebraniu dodatkowych opinii ekspertów, w tym Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, biorąc pod uwagę opinię Rady Przejrzystości oraz kryteria art. 33 ust. 1 ustawy o refundacji leków.

- Należy podkreślić, iż powyższe działania zostały zainicjowane uwagami Zespołu Koordynującego ds. Chorób Ultrarzadkich, dotyczącymi skuteczności leczenia mukopolisacharydozy typ II lekiem Elaprase (idursulfase). Mając na uwadze powyższe, Minister Zdrowia podjął działania wyjaśniające sprawę skuteczności tego leku - informuje nas Krzysztof Bąk, rzecznik resortu zdrowia.

Prawa nabyte

Zdaniem przewodniczącego Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, pierwsze efekty prac zespołu, które będzie można przedstawić Ministrowi Zdrowia, będą znane w styczniu 2014 roku: - Przygotowanie takiej propozycji wymaga dużo czasu i pracy. Musimy przejrzeć dostępne piśmiennictwo, praktykę innych państw i wnioski z dotychczasowego funkcjonowania programu w Polsce.

Jak zaznacza prof. Walczak, nawet jeśli będą zmiany w zapisach programu, pacjenci obecnie leczeni mają prawa nabyte i nie zostaną wykluczeni ze stosowania terapii. O konieczności zabezpieczenia praw nabytych dotychczas leczonych pacjentów przypomniała także Rada Przejrzystości.

Cała dyskusja zaczęła się właśnie od zlecenia przez resort zdrowia ponownej oceny refundacji leku Elaprase (idursulfase). W momencie wydania opinii Rady Przejrzystości AOTM, w Polsce w ramach programu leczonych było 21 pacjentów. Pacjenci poniżej 5 r.ż. są leczeni na koszt producenta.

Hunter - co to takiego?

Zespół Huntera należy do genetycznie uwarunkowanych, dziedziczonych recesywnie chorób metabolicznych wywołanych zaburzeniami metabolizmu kwaśnych mukopolisacharydów.

Jak w przypadku wszystkich mukopolisacharydoz, choroba Huntera objawia się przepukliną pępkową i pachwinową, co powoduje powiększenie brzucha, a także powiększeniem wątroby i śledziony. Chorzy mają też pogrubione rysy twarzy i dużą głowę. W późniejszym życiu problemem są zmiany w układzie kostno-stawowym, co powoduje kłopoty w poruszaniu się. Częstym objawem są wady serca.

Choroba powoduje też trudności z oddychaniem i ze słuchem, ponieważ pacjent narażony jest na częste infekcje ucha i dróg oddechowych. W przypadku ciężkiej postaci choroby z zajęciem OUN, schorzenie prowadzi do ciężkiego upośledzenia umysłowego. Mukopolisacharydoza występuje raz na 100 tysięcy urodzeń. W Polsce częstość zapadania jest szacowna na 1 przypadek na 162 tys. żywych urodzeń.

Leczyć skutecznie

Zidentyfikowano dwie formy zespołu Huntera: A - o cięższym przebiegu oraz B - o przebiegu łagodniejszym. Dwie trzecie pacjentów przedstawia ciężką postać choroby z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego. 

Wątpliwości klinicystów, które stały się podstawą dla Ministra Zdrowia do ponownego opiniowania zasadności refundacji leczenia, dotyczą pacjentów z ciężką postacią choroby. Do badań klinicznych leku włączono pacjentów z łagodną postacią choroby. Nie uczestniczyli w nich pacjenci z ciężką neurologiczną postacią choroby i zajęciem ośrodkowego układu nerwowego z uwagi na fakt, iż nie byli zdolni wykonać badań założonych do oceny punktów końcowych.

Należy też podkreślić fakt, że lek nie przenika bariery krew-mózg, a więc nie powoduje ustępowania objawów neurologicznych. W publikacjach specjalistycznych zanotowano przypadki postępujących zmian mózgu mimo podawania leku. To zresztą zostało odnotowane w Charakterystyce Produktu Leczniczego, gdzie jest zawarta informacja, iż "brak jest danych klinicznych wykazujących korzyści w zakresie neurologicznych objawów choroby".

Koszty terapii

Polska Agencja Oceny Technologii Medycznych, bazując na opinii Europejskiej Agencji Leków oraz okresowych raportach bezpieczeństwa PSUR  podkreśla, że stosunek korzyści zdrowotnych względem ryzyka stosowania leku pozostaje korzystny. Efektywność kosztowa oczywiście przewyższa przyjęty w Polsce próg użyteczności kosztowej. Jak podkreślają eksperci, terapia jest droga, ale jej wysoki koszt jest charakterystyczny dla chorób rzadkich. Chodzi jednak o to, by podawać lek tym chorym, którzy odnoszą korzyści zdrowotne.

- Jak wynika z analizy piśmiennictwa naukowego programu leczenia, obecnie nawet trzy czwarte pacjentów może mieć ciężką neurologiczną postać choroby - mówi Gabriela Ofierska-Sujkowska, kierownik Działu Rekomendacji AOTM.

Roczne wydatki płatnika na finansowanie programu wynoszą ok. 52-53 mln zł. Główną składową kosztu terapii stanowi lek, wpływ na budżet uzależniony jest od liczby pacjentów. .

Kryteria nie do podważenia

W innych państwach lek jest refundowany z ograniczeniami, bowiem dostępne dowody naukowe wskazują, że leczenie ciężkiej neurologicznej postaci choroby nie ma uzasadnienia.

"Ciężkie postępujące zajęcie ośrodkowego układu nerwowego, brak świadomości pacjenta, brak interakcji społecznych czy komunikacji są powodem do niewłączenia do leczenia. Postępujące zaburzenia neuropoznawcze i progresja choroby są przyczyną wyłączenia z leczenia. Tymczasem obecne zapisy programu leczenia choroby Huntera w Polsce umożliwiają włączenie do leczenia wszystkich pacjentów, również z ciężką neurologiczną postacią choroby" - ocenia Rada Przejrzystości.

Pomimo iż leczenie pacjentów z ciężkim zajęciem OUN jest problematyczne i nie można oczekiwać, by terapia prowadziła do poprawy istniejących zmian neurologicznych, Rada wskazuje, że odnalezione rekomendacje kliniczne rekomendują leczenie na czas próbny - 12-18 miesięcy i dopiero po tym czasie podejmowanie decyzji o kontynuacji terapii lub jej zaniechaniu.

Agencja zwraca też uwagę, że w innych krajach przed rozpoczęciem leczenia ma miejsce uświadomienie rodziny chorego, że negatywna ocena neuropsychologiczna związana jest z wyłączeniem z leczenia. Pacjentowi oferowana jest skuteczna terapia, a nie nadzieja za wszelką cenę.

To właśnie stało się podstawą do ponownej oceny leku oraz rozważenia zmiany kryteriów włączenia i wyłączenia z programu, na podstawie dostępnych dowodów naukowych, zapisów w ChPL i opinii ekspertów. Jak dodaje prof. Walczak tak, by nowe zapisy nie otwierały drogi do kolejnej dyskusji i podważenia opisu programu.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH