Choroby rzadkie: czy możliwa będzie jedna cena leku w całej Europie?

Terapie stosowane w chorobach rzadkich powinny być finansowane z oddzielnego budżetu. Obecnie rywalizują z chorobami "powszechnymi", chociaż mamy świadomość, że mimo wysokich kosztów nie uzyskuje się widocznego efektu zdrowotnego - ocenia dr Dariusz Rokicki z Kliniki Chorób Metabolicznych, Endokrynologii i Diabetologii Centrum Zdrowia Dziecka.

Temat finansowania drogich terapii często pojawiał się w trakcie XI Europejskiej Konferencji Chorób Rzadkich w Spale (28-30 czerwca br.). Nie dość, że choroby są nieuleczalne, rzadkie, brakuje leków i odpowiedniej opieki, to obecny model finansowania nie uwzględnia ich specyfiki.

W marcu br. członkowie Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich działającego w Centrum Zdrowia Dziecka, z uwagi na brak dowodów skuteczności zastosowanego leczenia, zdecydowali o zaprzestaniu terapii pacjenta z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza typu II).

Kto daje i odbiera...

- Zespół decyduje na podstawie danych, które przysyła lekarz prowadzący danego pacjenta. Każdy lekarz dokonuje oceny chorego i w ciągu kilku lat wyłania się obraz - czy choroba postępuje, czy nie - mówił dr Rokicki. Przypomina, że warunkiem włączenia do terapii jest ocena jej działania po określonym czasie. Jeśli okaże się, że lek nie przynosi oczekiwanego efektu, terapia nie jest kontynuowana.

- Terapii nie zaniechano z powodu jej wysokich kosztów. Przesłanką jej stosowania jest skuteczność - prezentuje medyczny punkt widzenia dr Rokicki, chociaż zdaje sobie sprawę, że inaczej na ten problem patrzą chorzy i ich rodziny. - Będą walczyć o dostęp do leku. Pacjenci mówią, że odbieramy im nadzieję. Tylko, że my - jako przedstawiciele Zespołu - nie leczymy nadziei.

Inne kraje, takie jak Australia czy Wielka Brytania, rozwiązały to w inny sposób - w przypadku postaci choroby z objawami neurologicznymi pacjent w ogóle nie jest kwalifikowany do programu.

Podobnego zdania jest prof. Segolene Ayme z Narodowego Instytutu Zdrowia i Badań Medycznych w Paryżu (INSERM). Argumentuje, że lepiej w ogóle nie rozpoczynać takiej terapii. - Natomiast nie do zaakceptowania jest sytuacja, gdy najpierw dajemy, a potem odbieramy lek choremu. To dramat - stwierdza Segolene Ayme.

Zdaniem dr Rokickiego, przy okazji zdarzenia w CZD ujawnił się inny problem: - Błędem funkcjonowania tego systemu jest brak komunikacji, wymuszony samą formą funkcjonowania zespołu koordynacyjnego. Nie ma komunikacji między członkami zespołu a chorymi - uważa specjalista.

Dodaje: - W założeniu taki "dialog" miał odbywać się za pośrednictwem lekarzy prowadzących. Jednak tak się nie dzieje. Lekarze czasem boją się, nie chcą rozmawiać z chorymi i ich rodzinami. Bycie lekarzem oznacza też trudne rozmowy. Na pewno nie jest łatwo, kiedy stawia się rozpoznanie i wiadomo, że happy endu nie będzie.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH