PAP/Rynek Zdrowia | 11-10-2019 13:47

Szumowski: Polska wyjątkowa pod względem dostępności leku na rdzeniowy zanik mięśni

- Polska jest wyjątkowa pod względem dostępności leku na rdzeniowy zanik mięśni. Udało się objąć refundacją leku całą populację z SMA - powiedział w piątek (11 października) na konferencji prasowej minister zdrowia Łukasz Szumowski. W Warszawie odbył się Międzynarodowy Zjazd Fundacji SMA z 19 krajów.

Minister zdrowia Łukasz Szumowski. Fot. archiwum/MZ

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, jest schorzeniem nerwowo-mięśniowym o podłożu genetycznym. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co powoduje, że mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi.

W Polsce od stycznia 2019 r. lek na SMA jest refundowany. Jak podkreślił minister Szumowski, udało się objąć refundacją całą populację z SMA.

- Polska jest pod tym względem wyjątkowa, bo wreszcie mamy program, który nie różnicuje pacjentów na tych, którzy są zakwalifikowani, i na tych, którzy nie są zakwalifikowani do leczenia - powiedział.

Minister dodał, że jego resort skierował do Komitetu Stałego Rady Ministrów "Narodowy plan dla chorób rzadkich". Zakłada on działania kompleksowe, zmieniające m.in. refundację na choroby rzadkie i systemową opiekę nad osobami z tymi chorobami.

Paweł Pedrycz, członek zarządu SMA, ojciec dziecka chorego na rdzeniowy zanik mięśni, zwrócił uwagę, że zjazd fundacji zrzeszonych w SMA Europe odbywa się w Warszawie dlatego, że Polska ma jeden z najlepszych w Europie programów dostępu do leku na SMA. - To nie my oglądamy się na Europę, ale Europa z zainteresowaniem śledzi to, co dzieje się u nas - podkreślił.

- Jest to terapia przełomowa - powiedziała neurolog dr Anna Łusakowska. Dodała, że SMA jest chorobą rzadką, ale wśród chorób rzadkich najczęstszą. Dotyka i małe dzieci, i osoby dorosłe. Poinformowała, że od 10 lat jest prowadzony rejestr osób chorych na SMA. Jest tam zarejestrowanych ponad 800 pacjentów, z czego połowa to dorośli.

Dr Łusakowska podkreśliła, że podanie kilku czy kilkunastu dawek leku u pacjentów dorosłych z zaawansowaną chorobą często zmienia jakość ich życia. - Czasami są to dodatkowe ruchy ręką, palcami, które powodują, że ci pacjenci znacznie lepiej funkcjonują - oświadczyła.

Założycielka Fundacji SMA Kamila Górniak zaznaczyła, że Polska jest w tej chwili liderem leczenia SMA w Europie.

- Refundacja została zatwierdzona w styczniu 2019 r. Pierwszy pacjent dostał lek w marcu, w tym momencie lek został podany 322 pacjentom. Do końca roku planowane jest podanie 432 pacjentom i jest to ok. 50 proc. populacji wszystkich chorych na SMA w Polsce. W Niemczech refundacja leku trwa już 2,5 roku i dopiero połowa pacjentów dostała lek - stwierdziła.

Dodała, że rdzeniowy zanik mięśni był do tej pory najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci niemowląt. - Teraz leczonych jest 90 proc. noworodków, czyli te dzieci zamiast wyroku śmierci, dostają szansę na naprawdę normalne życie - powiedziała. 

Karolina Mózgowiec - PAP