Szczecin: pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową W szpitalu Zdroje pierwsi dawki leku otrzymali 10-letnia Martyna i 2-letni Szymon z rozpoznaniem III typu SMA oraz 8-letni Wiktor, u którego zdiagnozowano II typ schorzenia. Fot. Materiały prasowe

Pierwsi mali pacjenci, chorujący na rdzeniowy zanik mięśni, rozpoczęli terapię lekową w SPS ZOZ ''Zdroje'' w Szczecinie. Dzięki podawanemu specyfikowi jest szansa na zahamowanie postępu choroby.

- To przełom w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Do tej pory mogliśmy leczyć tylko i wyłącznie objawowo, czyli łagodzić objawy choroby. Nie potrafiliśmy zahamować jej postępu ani zmniejszyć śmiertelności. Dzięki temu lekowi mamy nadzieję i na ograniczenie śmiertelności, i na poprawę rozwoju tych dzieci - powiedziała kierująca Oddziałem Neurologii Wieku Rozwojowego i Pediatrii szpitala Zdroje Elżbieta Gadowska.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to genetyczna choroba układu nerwowo-mięśniowego, postępująca i nieuleczalna. W jej przebiegu dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych rdzenia kręgowego, które odpowiadają za przekazywanie impulsów z mózgu do mięśni, co powoduje ich osłabienie i stopniowy zanik. W najcięższych postaciach kończy się przedwczesną śmiercią chorego.

W chorobie postępuje osłabienie mięśni szkieletowych, a następnie ograniczenie ruchomości chorego, występuje też niewydolność oddechowa, problemy z przełykaniem i trawieniem, a także przykurcze mięśni.

Jedynym lekiem o udowodnionej skuteczności w leczeniu SMA jest obecnie nusinersen. Od tego roku jest dostępny także dla pacjentów w Polsce. Terapia prowadzona jest w ramach programu lekowego finansowanego przez NFZ.

- Lek, wpływając na nieuszkodzone geny, powoduje wytwarzanie prawidłowego białka (w większych ilościach), dzięki czemu zatrzymuje się postęp choroby i mogą się poprawić funkcje ruchowe pacjentów, daje im to też większy komfort życia. Mamy nadzieję, że w znaczny sposób ograniczy też śmiertelność u naszych pacjentów - powiedziała Gadowska.

W szpitalu Zdroje pierwsi dawki leku otrzymali 10-letnia Martyna i 2-letni Szymon z rozpoznaniem III typu SMA oraz 8-letni Wiktor, u którego zdiagnozowano II typ schorzenia.

- Ta trójka, która została zakwalifikowana do programu i której podaliśmy pierwsze dawki leku, to dzieci, które nie były do tej pory objęte żadnym leczeniem, czyli dzieci, u których rozpoznano chorobę, natomiast nie było do tej pory możliwości leczenia - wyjaśniła pediatra.

Monika Wójtowicz, mama Martyny, wyjaśniła, że choroba u jej córki bardzo postępuje.

- W tej chwili nie chodzi po schodach, nie biega, nie skacze, ale też mamy nadzieję, że przy pomocy lekarstwa, rehabilitacji, odbudujemy wszystkie możliwości i Martyna w przyszłości będzie przede wszystkim samodzielna - mówiła.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.