SMA: nusinersen przynosi korzyści w leczeniu presymptomatycznych niemowląt Dzieci poddane wczesnej terapii lekiem Spinraza są w stanie osiągnąć kamienie milowe rozwoju ruchowego, które najprawdopodobniej byłyby poza ich zasięgiem bez takiego leczenia. Fot. archiwum (zdj. ilustracyjne)

Najnowsze wyniki badań dotyczące leku Spinraza (nusinersen) zaprezentowane podczas corocznego kongresu Światowego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych wskazują na korzyści leczenia niemowląt chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), zdiagnozowanych i poddanych terapii przed pojawieniem się symptomów choroby.

Nusinersen to pierwszy i jak na razie jedyny zarejestrowany lek do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni - choroby prowadzącej do niesprawności, a często do śmierci. Preparat ten istotnie zmniejsza śmiertelność, daje chorym i ich bliskim nadzieję na poprawę jakości życia i jego wydłużenie. Aktualnie został formalnie dopuszczony m.in. w USA, Unii Europejskiej, Japonii i Brazylii.

Dotychczasowe wyniki badań (badanie ENDEAR) wskazują nie tylko na korzyści kliniczne i bezpieczeństwo leku nusinersen podawanego osobom chorym na SMA, u których rozwinięty jest obraz kliniczny choroby, ale i też na potencjał terapeutyczny dla osób z SMA.

Kolejne badania potwierdziły skuteczność tego leku. Wyniki częściowe, które dotyczyły trwającego badania NURTURE - otwartego, jednoramiennego badania skuteczności i bezpieczeństwa leku Spinraza (nusinersen) u 25 presymptomatycznych niemowląt chorych na rdzeniowy zanik mięśni -  zaprezentowała Firma Biogen Inc. podczas 23. Dorocznego Kongresu Światowego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych (WMS) w Mendoza (Argentyna).

Badanie NURTURE potwierdza skuteczność
- Wyniki te pokazują, że wczesna diagnoza oraz terapia lekiem Spinraza może istotnie odmienić przebieg rdzeniowego zaniku mięśni - twierdzi Wildon Farwell, lekarz medycyny i dyrektor medyczny w dziale rozwoju technologii klinicznych firmy Biogen.

- To największy zasób danych o niemowlętach chorych na rdzeniowy zanik mięśni, które rozpoczęły leczenie w okresie presymptomatycznym. Dane wskazują, że dzieci poddane wczesnej terapii lekiem Spinraza są w stanie osiągnąć kamienie milowe rozwoju ruchowego, które najprawdopodobniej byłyby poza ich zasięgiem bez takiego leczenia - wyjaśnia.

Według danych z maja 2018 r., wszyscy pacjenci objęci leczeniem żyli i żaden z nich nie wymagał tracheostomii ani przewlekłej wentylacji. Ponadto 22 z 25 uczestników było w stanie chodzić z pomocą lub samodzielnie, zgodnie z modelem etapów milowych rozwoju ruchowego opracowanym przez WHO. Każde 25 dzieci potrafiło siedzieć bez wsparcia.

Rozwój ruchowy uczestników został oceniony również na skali CHOP INTEND, która uwzględnia 16 różnych rodzajów ruchu, dając wynik w zakresie od 0 do 64. Średnia wyniku według CHOP INTEND wyniosła 62,6 w przypadku uczestników posiadających trzy kopie genu SMN2 oraz 61,0 dla posiadaczy dwóch kopii tego genu.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.