Spółka Biogen zaprezentowała nowe wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE, które wskazały na korzyści w obszarze funkcji ruchowych u niemowląt, młodzieży i młodych dorosłych leczonych lekiem nusinersen.

Badania zostały przedstawione podczas Konferencji Klinicznej Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej (MDA - Muscular Dystrophy Association), która miała miejsce w dniach 11-14 marca 2018 roku w Arlington (USA).

Zgodnie z wynikami analizy częściowej zatytułowanej "Nusinersen u niemowląt, u których leczenie jest rozpoczynane w stadium przedobjawowym SMA: wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa", wszyscy uczestnicy badania (25 niemowląt) w momencie ogłoszenia wyników żyli i doszło u nich do poprawy czynności ruchowych, w porównaniu z pogorszeniem stwierdzonym na podstawie historii naturalnej u nieleczonych pacjentów z SMA.

- Leczone niemowlęta nie wymagały przewlekłej wentylacji i wykazywały poprawę czynności ruchowych, osiągając oczekiwane dla ich wieku, według Światowej Organizacji Zdrowia, kamienie milowe rozwoju ruchowego, jak np. siedzenie bez podparcia, którego nigdy nie stwierdza się u nieleczonych pacjentów z SMA typu 1 - podaje podmiot odpowiedzialny, firma Biogen.

Jak powiedział dr med. Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych spółki Biogen, zaprezentowane wyniki potwierdzają skuteczność leku nusinersen jako pierwszego i jedynego zarejestrowanego leku na SMA, ponownie wskazując na korzyści, jakie lek może przynieść chorym na SMA, w tym niemowlętom, młodzieży i młodym dorosłym.

W badaniu NURTURE lek nusinersen był podawany niemowlętom w wieku do sześciu tygodni (n=25), które znajdowały się w przedobjawowym stadium choroby, miały ustalone rozpoznanie SMA na podstawie badań genetycznych. W czasie przeprowadzania analizy częściowej niemowlęta były obserwowane przez okres do 25,6 miesiąca, a zatem znacznie dłużej niż do czasu, po upływie którego, większość niemowląt z SMA typu 1 wymaga trwałej wentylacji lub umiera.

Jak podaje Biogen, uczestnicy badania osiągnęli także podczas ostatniej wizyty średni wskaźnik CHOP INTEND, który jest miarą ogólnej czynności ruchowej u niemowląt, równy 58,4 (na maksymalnie 64 punkty). U wielu uczestników obserwuje się cały czas poprawę, a wskaźnik ten utrzymuje się na wysokim poziomie, podczas gdy u nieleczonych pacjentów z SMA typu 1 pojawia się istotne pogorszenie. Ogólnie, badanie wykazało, że lek nusinersen jest dobrze tolerowany. Nie stwierdzono żadnych nowych zastrzeżeń w zakresie bezpieczeństwa leku.

Podczas Konferencji klinicznej MDA przedstawiono także opis szeregu przypadków zatytułowany "Doświadczenie z lekiem nusinersen u młodzieży i młodych dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni", w którym wykazano, że lek nusinersen stabilizuje lub poprawia stan młodzieży i młodych dorosłych z SMA typu 2 lub 3.

Lek nusinersen to pierwszy i jedyny zarejestrowany lek do leczenia SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Jest on obecnie zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Australii, Korei Południowej i Kanadzie.

Zgodnie z dostępnymi danymi na dzień 31 grudnia 2017 roku, ponad 3200 osób chorych na SMA na całym świecie jest leczonych lekiem nusinersen dostępnym w sprzedaży oraz w ramach Early Access Program i w badaniach klinicznych.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH