Spółka Biogen zaprezentowała nowe wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE, które wskazały na korzyści w obszarze funkcji ruchowych u niemowląt, młodzieży i młodych dorosłych leczonych lekiem nusinersen.

Badania zostały przedstawione podczas Konferencji Klinicznej Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej (MDA - Muscular Dystrophy Association), która miała miejsce w dniach 11-14 marca 2018 roku w Arlington (USA).

Zgodnie z wynikami analizy częściowej zatytułowanej "Nusinersen u niemowląt, u których leczenie jest rozpoczynane w stadium przedobjawowym SMA: wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa", wszyscy uczestnicy badania (25 niemowląt) w momencie ogłoszenia wyników żyli i doszło u nich do poprawy czynności ruchowych, w porównaniu z pogorszeniem stwierdzonym na podstawie historii naturalnej u nieleczonych pacjentów z SMA.

- Leczone niemowlęta nie wymagały przewlekłej wentylacji i wykazywały poprawę czynności ruchowych, osiągając oczekiwane dla ich wieku, według Światowej Organizacji Zdrowia, kamienie milowe rozwoju ruchowego, jak np. siedzenie bez podparcia, którego nigdy nie stwierdza się u nieleczonych pacjentów z SMA typu 1 - podaje podmiot odpowiedzialny, firma Biogen.

Jak powiedział dr med. Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych spółki Biogen, zaprezentowane wyniki potwierdzają skuteczność leku nusinersen jako pierwszego i jedynego zarejestrowanego leku na SMA, ponownie wskazując na korzyści, jakie lek może przynieść chorym na SMA, w tym niemowlętom, młodzieży i młodym dorosłym.

W badaniu NURTURE lek nusinersen był podawany niemowlętom w wieku do sześciu tygodni (n=25), które znajdowały się w przedobjawowym stadium choroby, miały ustalone rozpoznanie SMA na podstawie badań genetycznych. W czasie przeprowadzania analizy częściowej niemowlęta były obserwowane przez okres do 25,6 miesiąca, a zatem znacznie dłużej niż do czasu, po upływie którego, większość niemowląt z SMA typu 1 wymaga trwałej wentylacji lub umiera.

Jak podaje Biogen, uczestnicy badania osiągnęli także podczas ostatniej wizyty średni wskaźnik CHOP INTEND, który jest miarą ogólnej czynności ruchowej u niemowląt, równy 58,4 (na maksymalnie 64 punkty). U wielu uczestników obserwuje się cały czas poprawę, a wskaźnik ten utrzymuje się na wysokim poziomie, podczas gdy u nieleczonych pacjentów z SMA typu 1 pojawia się istotne pogorszenie. Ogólnie, badanie wykazało, że lek nusinersen jest dobrze tolerowany. Nie stwierdzono żadnych nowych zastrzeżeń w zakresie bezpieczeństwa leku.

Podczas Konferencji klinicznej MDA przedstawiono także opis szeregu przypadków zatytułowany "Doświadczenie z lekiem nusinersen u młodzieży i młodych dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni", w którym wykazano, że lek nusinersen stabilizuje lub poprawia stan młodzieży i młodych dorosłych z SMA typu 2 lub 3.

Lek nusinersen to pierwszy i jedyny zarejestrowany lek do leczenia SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Jest on obecnie zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Australii, Korei Południowej i Kanadzie.

Zgodnie z dostępnymi danymi na dzień 31 grudnia 2017 roku, ponad 3200 osób chorych na SMA na całym świecie jest leczonych lekiem nusinersen dostępnym w sprzedaży oraz w ramach Early Access Program i w badaniach klinicznych.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.