Prof. Kotulska: do programu leczenia SMA sprawnie są włączani kolejni pacjenci Prof. Katarzyna Kotulska, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. Fot. PTWP

- Do funkcjonującego od kilku miesięcy programu lekowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) szybko są włączani kolejni pacjenci. W tej chwili mamy w programie niemal połowę pacjentów, których wnioski o włączenie do leczenia są rozpatrzone pozytywnie - mówi nam prof. Katarzyna Kotulska, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.

Jak podkreśla prof. Katarzyna Kotulska, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, pierwszy lek dostępny w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), nusinersen, jest już również refundowany w kraju.

- Do tej pory mieliśmy do dyspozycji jedynie leczenie podtrzymujące pewne funkcje życiowe, ale choroba w każdym przypadku nieuchronnie prowadziła do postępu niepełnosprawności. W przypadku niemowląt brak leczenia wiązał się z ponad 90 proc. ryzykiem śmierci pacjenta przed 2 rokiem życia - zaznacza profesor.

- Lek jest refundowany w Polsce w ramach programu lekowego od kilku miesięcy. Bardzo szybko są włączani do programu kolejni pacjenci - mówi prof. Katarzyna Kotulska, oceniając, że już wkrótce sytuacja pacjentów chorych na rdzeniowy zanik mięśni zdecydowanie się poprawi.

Jak wynika z badań, lek najskuteczniej działa u pacjentów, którzy nie mają jeszcze objawów choroby, ale wiadomo dzięki badaniom genetycznym, że u nich choroba wystąpi. Takie badania wykonuje się, gdy w rodzinie pacjenta występuje rdzeniowy zanik mięśni, także w ramach programów pilotażowych badań przesiewowych noworodków uruchamianych na świecie.

- Badania wskazują, że włączenie leczenia na tym etapie bezobjawowym jest rzeczywiście dużo bardziej skuteczne niż włączenie leczenia po wystąpieniu pierwszych objawów choroby - przyznaje prof. Kotulska.

Jak zaznacza wprowadzenie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w fazie bezobjawowej jest trudne.

- Tu jedynym rozwiązaniem, by wdrażać leczenie już u pacjentów bezobjawowych, jest prowadzenie badań przesiewowych u noworodków. To jest możliwe, bo programy przesiewowe w różnych chorobach, głownie metabolicznych, ale także genetycznych, jak mukowiscydoza, są w Polsce prowadzone. To jest jednak także trudne, bo wymaga wprowadzenia tej metody do koszyka świadczeń i refundacji - podkreśla prof. Kotulska.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.