- Nusinersen został zarejestrowany w Europie zaledwie dwa lata temu. Decyzja o refundacji leczenia w Polsce zapadła z końcem 2018 roku. Leczenie pacjentów w Polsce w ramach programów lekowych rozpoczęło się w zasadzie na początku kwietnia 2019 roku, kiedy to ośrodki włączyły się w realizację programu terapeutycznego w ramach NFZ - zaznaczyła prof. Kostera- Pruszczyk.

Lek cofa objawy choroby

Ekspertka wyjaśniła również, że już badania naukowe publikowane w czasopismach eksperckich pokazały jak duża jest skuteczność nusinersenu. Np. badanie ENDEAR objęło dzieci z SMA 1, które miały dwie kopie genu SMN2 i włączone zostały do badania w wieku poniżej siedmiu miesięcy.

- W naturalnym przebiegu choroby dziecko z tą postacią SMA nie nabywa żadnych umiejętności rozwoju ruchowego, z czasem tylko sytuacja się tylko pogarsza. Tymczasem w przypadku dzieci leczonych okazało się, że kamienie milowe rozwoju pojawiły się u połowy leczonych, a przy zastosowaniu pewnej istotnej skali funkcjonalnej, odnotowującej umiejętności ruchowe tzw. kamienie milowe, niemal wszyscy leczeni nusinersenem rozwijali coraz to nowe umiejętności - zaznaczyła prof. Kostera-Pruszczyk.

Wyjaśniła też, że bardzo spektakularne wyniki obserwowane były również w badaniu NURTURE, które dotyczyło podawania leku nusinersen niemowlętom z potwierdzonym rdzeniowym zanikiem mięśni SMA1, u których nie zdążyły jeszcze wystąpić objawy, ponieważ lek podano im przed 6. tygodniem życia. Okazało się, że po ponad półtora roku leczenia, wszystkie niemowlęta żyły i nie wymagały interwencji oddechowej. Ich umiejętności ruchowe są nieoczekiwane jak na kogoś kto choruje na SMA1. Tymczasem w normalnym przebiegu tej choroby, kiedy dzieci nie są leczone, po takim czasie u dzieci dochodzi do niewydolności oddechowej i konieczności zastosowania respiratora.

- Co więcej, ponad 90 proc. tych dzieci rozwija się prawie tak samo jak ich zdrowi rówieśnicy. Większość dzieci z trzema kopiami SMN 2 zaczęło chodzić w tym samym czasie co ich zdrowi rówieśnicy. Niemal wszystkie dzieci zaczęły siedzieć wtedy, gdy ta umiejętność jest oczekiwana u dzieci zdrowych. Nie zaobserwowano u nich istotnych i trwałych pogorszeń dotyczącej zdolności ruchowych - podsumowała prof. Kostera-Pruszczyk.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.