Prof. Bertini: we Włoszech refunduje się leczenie wszystkim pacjentom z SMA Prof. Enrico Bertini. Fot. Piotr Guzik

- Rząd Włoch zdecydował się na dofinansowanie leczenia pacjentów z SMA. Przez ponad 30 lat jako neurolog zajmowałem się dziećmi cierpiącymi na tę chorobę i nie mogłem w zasadzie nic zrobić - podkreśla prof. Enrico Bertini, ze Szpitala Pediatrycznego Dzieciątka Jezus w Rzymie.

Rynek Zdrowia: - Prowadził pan badania kliniczne pierwszego zarejestrowanego leku do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - nusinersenu. Jakie korzyści, w pana ocenie, odnoszą pacjenci z tej terapii?

Prof. Enrico Bertini: - Uczestniczyłem w kilku badaniach dotyczących terapii SMA wspomnianym lekiem. Badania te dotyczyły zarówno małych pacjentów z najbardziej zaawansowaną postacią choroby SMA typu 1, jak też dzieci z mniej ostrą formą choroby czyli tych, które mają SMA typu 2 i SMA typu 3. We wszystkich tych przypadkach udało nam się zauważyć pozytywne skutki terapii. Oczywiście efekty leczenia w dużej mierze zależały od stopnia zaawansowania choroby i od tego, jak wcześnie został pacjent poddany leczeniu.

W wypadku dzieci, którym lek podano bardzo szybko efekty terapii były zdecydowanie lepsze. Obserwowaliśmy np. przywrócenie zdolności wykonywania niektórych czynności ruchowych. Trzeba jednak pamiętać, że późne podanie leku osobie, u której SMA jest bardzo zaawansowane, wpłynie na dużo słabsze efekty terapeutyczne.

RZ: - We Włoszech zdecydowano się na refundację nusinersenu dla swoich chorych. Czy z terapii tej w ramach refundacji będą korzystać pacjenci ze wszystkimi typami SMA?

EB: - Tak, rząd włoski zagwarantował refundację tej terapii wszystkim pacjentom. Obliczono, że roczne leczenie jednego pacjenta będzie wynosiło ok. 210 tys euro. Wspólnie ze stowarzyszeniem rodziców pacjentów chorych na SMA obliczyliśmy, że we Włoszech mamy ok. 850 chorych na to schorzenie. Jest to więc dla nas bardzo duże wyzwanie ekonomiczne. Pomimo tego od grudnia 2017 r rozpoczęliśmy rekrutowanie pacjentów do programu.

Oczywiście bierzemy pod uwagę fakt, że pomimo, iż teoretycznie wszyscy nasi chorzy mają zagwarantowane leczenie przez rząd, nie wszyscy jednak z niego skorzystają. Trzeba pamiętać, że w wypadku pacjentów, którzy chorują już od wielu lat, możemy nie mieć możliwości podania leku. Preparat ten podaje się bowiem do kanału kręgowego (iniekcja dokanałowa). W przypadku np. SMA typu 2 występują poważne skoliozy, które do pewnego stopnia mogą uniemożliwiać dostarczanie leku. Dlatego też musimy teraz przejść bardzo skomplikowany proces, przy współudziale każdej rodziny, aby ocenić, czy w danym konkretnym przypadku możemy kontynuować leczenie tą metodą.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH