Potwierdzono pozytywny wpływ nusinersenu na przeżycie i motorykę chorych z SMA Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)

Na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w Filadelfii (4-10 maja) firma Biogen zaprezentowała dane potwierdzające bezpieczeństwo i efektywność leczenia lekiem nusinersen. Okazuje się, że terapia wspomnianym lekiem zaowocowała znamienną klinicznie poprawą funkcji motorycznych i przeżywalności u chorych we wszystkich stadiach rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

Na spotkaniu przedstawiono dane z otwartego przedłużonego badania SHINE obejmującego pacjentów monitorowanych przez okres do czterech lat, badania NURTURE dotyczącego presymptomatycznych niemowląt oraz dane dotyczące oceny fosforylowanego łańcucha ciężkiego neurofilamentu (pNF-H) jako biomarkera - czytamy w komunikacie nadesłanym do redakcji.

Jak podkreślił dr Alfred Sandrock, jr., wiceprezes i dyrektor ds. medycznych Biogen, wspomniane badania to kamień milowy i wyznaczenie nowego rozdziału w życiu pacjenta chorego na SMA, a uzyskana wiedza jest nieoceniona dla zrozumienia długoterminowych doświadczeń związanych z tą rzadką chorobą.

Dodał też, że wyniki potwierdzają wcześniejsze dane z badań, które wykazały, że podawanie nusinersenu we wczesnym etapie może mieć decydujące znaczenie dla przeżycia i osiągnięcia kamieni milowych rozwoju motorycznego. Dane pokazują również, że poprawa w zakresie motoryki nastąpiła także u osób, które rozpoczęły leczenie nusinersenem w późniejszym wieku.

Wstępne wyniki otwartego badania kontynuacyjnego dla niemowląt ENDEAR-SHINE (n=89), prowadzonego przez okres do czterech lat, wykazały, że leczenie nusinersenem pozwoliło osiągnąć dodatkową lub dalszą poprawę funkcji motorycznych w skali oceny sprawności nerwowo-mięśniowej niemowląt opracowanej przez Szpital Dziecięcy w Filadelfii (CHOP INTEND). Niemowlęta wykazywały również lepsze wskaźniki przeżywalności bez powikłań w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby.

Ponadto wyniki badań ENDEAR i SHINE (n=65), na dzień 15 października 2018 r. wskazują, że uczestnicy wspomnianych badań, którzy otrzymali nusinersen, uzyskali po prawie trzech latach leczenia, wyższą o 16,8 punktu średnią ocenę w skali CHOP INTEND.

Osoby w grupie kontrolnej, które otrzymywały placebo w badaniu ENDEAR, a także te, którym podawano nusinersen w badaniu SHINE (n=24), zwiększyły, po ponad 1,5 roku leczenia, średnią ocenę w skali CHOP INTEND o 8,2 punktu.

Pacjenci, którym podawano nusinersen w ramach badań ENDEAR i SHINE, w dalszym ciągu osiągali kamienie milowe rozwoju ruchowego w trakcie trwania badania SHINE, a także wykazywali dłuższy okres przeżycia bez potrzeby przewlekłej wentylacji (mediana 75,0 tygodni).

Z kolei dane z badania CHERISH-SHINE, w którym udział wzięły osoby z SMA o późniejszym początku (n=125, najprawdopodobniej z SMA typu 2 lub 3), wykazały, że wcześniejsze rozpoczęcie leczenia skutkowało większą poprawą funkcji motorycznych i dalszą poprawą lub stabilizacją wyników w skali funkcjonowania motorycznego.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.