Osoby z chorobą Fabry’ego: decyzja resortu zdrowia o refundacji terapii jest wciąż odwlekana Fot. archiwum

Pacjenci z chorobą Fabry’ego alarmują, że ciągły brak terapii enzymatycznej na liście refundacyjnej, jest dla nich jak wyrok śmierci. Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że negocjacje cenowe z producentem leku wciąż trwają.

Prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego Anna Moskal w przesłanym PAP liście alarmuje, że negocjacje w sprawie refundacji terapii enzymatycznej dla osób z tym rzadkim schorzeniem przedłużają się, a decyzja resortu zdrowia w tej sprawie jest odwlekana. "To sprawia, że pacjenci, w tym niewinne dzieci skazywane są na ból, cierpienie i powikłania, których później nie da się cofnąć" - tłumaczy Moskal.

Jak zaznacza, dzięki pozytywnej decyzji ministra zdrowia dla refundacji enzymatycznej terapii zastępczej pacjenci z chorobą Fabry'ego mogliby normalnie i godnie żyć, z kolei pominięcie tego leczenia na kolejnej liście refundacyjnej byłoby niehumanitarne.

Choroba Fabry'ego należy do chorób rzadkich, tj. takich, na które cierpi mniej niż pięć osób na 10 tys. Zalicza się ją do wrodzonych wad metabolizmu, określanych jako spichrzeniowe choroby lizosomalne. Jej pierwotną przyczyną jest mutacja w genie, która powoduje brak lub niedobór aktywności enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A. W efekcie w komórkach, tkankach i narządach (śródbłonku naczyń, w sercu, nerkach, ośrodkowym układzie nerwowym) osób chorych gromadzi się związek należący do glikosfingolipidów (w skrócie GL3).

Na spotkaniu prasowym zorganizowanym 11 czerwca w Warszawie wiceprezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego Krzysztofa Gołembiewska przypomniała, że pacjenci rozpoczęli starania o refundację zastępczej terapii enzymatycznej 15 lat temu. - W tym czasie mieliśmy 10 rządów, ośmiu premierów, 10 ministrów zdrowia - i żaden z nich nie pochylił się nad ogromem cierpienia osób z tą chorobą. Jesteśmy ciągle pomijani i spychani na margines życia społecznego - mówiła.

Dodała, że obecnie terapia ta jest refundowana osobom z chorobą Fabry'ego we wszystkich krajach Unii Europejskiej, poza Polską. Według niej żadnej innej grupie pacjentów nie odmawiano tak długo dostępu do leczenia.

Obecna na spotkaniu konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej dr hab. Jolanta Sykut-Cegielska, zwróciła uwagę, że zbyt późne włączenie leczenia lub nieleczenie choroby Fabry'ego prowadzi do nieodwracalnych powikłań, które zagrażają życiu. Są to przede wszystkim udar mózgu, zawał serca oraz niewydolność tak ważnych dla życia narządów, jak serce, nerki, ośrodkowy układ nerwowy.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.