NEJM publikuje badania nad pierwszym lekiem na SMA Fot. archiwum

The New England Journal of Medicine opublikował 15 lutego 2018 r wyniki badania fazy 3 leku nusinersen u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o późniejszym początku. Okazuje się, że także w tej grupie chorych nusinersen przynosi wymierne korzyści.

W magazynie znalazł się cały tekst artykułu zatytułowany "Nusinersen Versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy" ("Porównanie leku nusinersen z kontrolą leczeniem pozorowanym w rdzeniowym zaniku mięśni o późniejszym początku").

Publikacja dotyczy wyników badania CHERISH. Jak wynika z badań nusinersen doprowadził do stabilizacji lub poprawy czynności ruchowych u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), u których w naturalnym przebiegu choroby doszłoby do systematycznego pogarszenia czynności ruchowych wraz z upływem czasu.

Lek. med. Eugenio Mercuri, główny badacz, U.O.C. Neuropsichiatria Infantile - Policlinico Universitario A. Gemelli w Rzymie (Włochy) wyjaśnił, że publikacja ta podkreśla istotną poprawę pod wpływem leczenia nusinersenem czynności ruchowych i czynności kończyn górnych u pacjentów z SMA o późniejszym początku, rzadko obserwowaną w trakcie naturalnego przebiegu choroby, który zazwyczaj obejmuje stałe pogarszanie czynności ruchowych wraz z upływem czasu.

Zaznaczył też, że w trakcie badania, niektórzy pacjenci leczeni lekiem nusinersen osiągnęli kamienie milowe rozwoju ruchowego obejmujące raczkowanie lub stanie bez wsparcia lub stabilizację, bądź zwolnienie progresji choroby. Stwierdzono także poprawę czynności kończyn górnych obejmującą unoszenie przedmiotów.

W analizie końcowej wykazano u pacjentów leczonych lekiem nusinersen znamiennie istotną statystycznie i klinicznie poprawę czynności ruchowych w porównaniu z kontrolą leczeniem pozorowanym, na co wskazywała stwierdzona różnica między grupami leczonymi w średniej zmianie wyjściowej punktacji HFMSE (rozszerzonej skali czynności ruchowych Hammersmith) w 15-tym miesiącu równa 4,9 punktu (p=0,0000001). W porównaniu ze stanem wyjściowym pacjenci, którzy otrzymywali lek nusinersen (n=84), osiągnęli średnio 3,9-punktową poprawę w 15-tym miesiącu, natomiast pacjenci nieotrzymujący leczenia (n=42) doświadczyli średnio 1,0-punktowego pogorszenia. Wyniki w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w analizie końcowej były zgodne z wynikami analizy okresowej.

Jak zaznaczył dr Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych w firmie Biogen dane opublikowane w The New England Journal of Medicine dodatkowo podkreślają korzyści, jakie lek nusinersen może przynieść chorym na SMA o późniejszym początku jako pierwszy i jedyny zarejestrowany lek na SMA.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH