NEJM publikuje badania nad pierwszym lekiem na SMA Fot. archiwum

The New England Journal of Medicine opublikował 15 lutego 2018 r wyniki badania fazy 3 leku nusinersen u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o późniejszym początku. Okazuje się, że także w tej grupie chorych nusinersen przynosi wymierne korzyści.

W magazynie znalazł się cały tekst artykułu zatytułowany "Nusinersen Versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy" ("Porównanie leku nusinersen z kontrolą leczeniem pozorowanym w rdzeniowym zaniku mięśni o późniejszym początku").

Publikacja dotyczy wyników badania CHERISH. Jak wynika z badań nusinersen doprowadził do stabilizacji lub poprawy czynności ruchowych u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), u których w naturalnym przebiegu choroby doszłoby do systematycznego pogarszenia czynności ruchowych wraz z upływem czasu.

Lek. med. Eugenio Mercuri, główny badacz, U.O.C. Neuropsichiatria Infantile - Policlinico Universitario A. Gemelli w Rzymie (Włochy) wyjaśnił, że publikacja ta podkreśla istotną poprawę pod wpływem leczenia nusinersenem czynności ruchowych i czynności kończyn górnych u pacjentów z SMA o późniejszym początku, rzadko obserwowaną w trakcie naturalnego przebiegu choroby, który zazwyczaj obejmuje stałe pogarszanie czynności ruchowych wraz z upływem czasu.

Zaznaczył też, że w trakcie badania, niektórzy pacjenci leczeni lekiem nusinersen osiągnęli kamienie milowe rozwoju ruchowego obejmujące raczkowanie lub stanie bez wsparcia lub stabilizację, bądź zwolnienie progresji choroby. Stwierdzono także poprawę czynności kończyn górnych obejmującą unoszenie przedmiotów.

W analizie końcowej wykazano u pacjentów leczonych lekiem nusinersen znamiennie istotną statystycznie i klinicznie poprawę czynności ruchowych w porównaniu z kontrolą leczeniem pozorowanym, na co wskazywała stwierdzona różnica między grupami leczonymi w średniej zmianie wyjściowej punktacji HFMSE (rozszerzonej skali czynności ruchowych Hammersmith) w 15-tym miesiącu równa 4,9 punktu (p=0,0000001). W porównaniu ze stanem wyjściowym pacjenci, którzy otrzymywali lek nusinersen (n=84), osiągnęli średnio 3,9-punktową poprawę w 15-tym miesiącu, natomiast pacjenci nieotrzymujący leczenia (n=42) doświadczyli średnio 1,0-punktowego pogorszenia. Wyniki w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w analizie końcowej były zgodne z wynikami analizy okresowej.

Jak zaznaczył dr Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych w firmie Biogen dane opublikowane w The New England Journal of Medicine dodatkowo podkreślają korzyści, jakie lek nusinersen może przynieść chorym na SMA o późniejszym początku jako pierwszy i jedyny zarejestrowany lek na SMA.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.